Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica e episodi simili a ictus (MELAS). Questa condizione è caratterizzata da sintomi come debolezza muscolare, convulsioni e episodi simili a ictus. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato TTI-0102, somministrato come soluzione orale. Questo farmaco contiene una sostanza attiva chiamata mercaptamina-panteteina disolfuro acetato, che è un derivato di un composto già approvato noto come Cystagon®.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TTI-0102 rispetto a un placebo in pazienti con MELAS. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di sei mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro capacità funzionale, utilizzando un test di camminata di 12 minuti, e per eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede anche la valutazione di parametri come la qualità della vita e la fatica, oltre a esaminare come il corpo processa il farmaco.

Il farmaco TTI-0102 sarà confrontato con un placebo per determinare se è efficace nel migliorare i sintomi della malattia. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro salute e raccogliere dati sui risultati del trattamento. Lo studio è progettato per garantire che i partecipanti ricevano cure sicure e che i risultati siano accurati e utili per comprendere meglio il trattamento della MELAS.