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Studio sull'efficacia di TTI-0102 per pazienti con encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica e episodi simili a ictus (MELAS). Questa condizione è caratterizzata da sintomi come debolezza muscolare, convulsioni e episodi simili a ictus. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato TTI-0102, somministrato come soluzione orale. Questo farmaco contiene una sostanza attiva chiamata mercaptamina-panteteina disolfuro acetato, che è un derivato di un composto già approvato noto come Cystagon®.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TTI-0102 rispetto a un placebo in pazienti con MELAS. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di sei mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro capacità funzionale, utilizzando un test di camminata di 12 minuti, e per eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede anche la valutazione di parametri come la qualità della vita e la fatica, oltre a esaminare come il corpo processa il farmaco.

Il farmaco TTI-0102 sarà confrontato con un placebo per determinare se è efficace nel migliorare i sintomi della malattia. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro salute e raccogliere dati sui risultati del trattamento. Lo studio è progettato per garantire che i partecipanti ricevano cure sicure e che i risultati siano accurati e utili per comprendere meglio il trattamento della MELAS.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Viene confermata la diagnosi di encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco TTI-0102 viene somministrato come soluzione orale.

    La durata del trattamento è fino a 6 mesi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Il partecipante viene sottoposto a un test di camminata di 12 minuti per valutare la capacità funzionale.

    Vengono effettuati esami di laboratorio e controlli fisici per stabilire i parametri di base.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni dell'efficacia e della sicurezza vengono effettuate a intervalli regolari: Giorno 1/Baseline, Settimane 4, 8, 12, 16, 20 e Settimana 24/Uscita dallo studio.

    Vengono misurati parametri come la Scala di Severità della Fatica e la Qualità della Vita.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Viene monitorata l'incidenza e la gravità degli eventi avversi.

    Si effettuano controlli su parametri di laboratorio, esami fisici, segni vitali, elettrocardiogrammi e attività convulsiva.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di studio, viene effettuata una valutazione finale della capacità funzionale e della sicurezza.

    Il partecipante completa il test di camminata di 12 minuti per l'ultima volta.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve aver dato il consenso scritto informato prima di qualsiasi attività legata allo studio e deve essere in grado di comprendere la natura e lo scopo completo della sperimentazione, inclusi i possibili rischi ed effetti avversi.
  • I partecipanti maschi devono astenersi da rapporti sessuali non protetti fino alla visita di uscita dallo studio e devono concordare di non donare sperma. Se hanno rapporti sessuali con una donna in età fertile, devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Devono avere un accesso venoso adeguato per i prelievi di sangue.
  • Devono essere disposti e in grado di rispettare tutte le valutazioni dello studio e seguire il programma e le restrizioni del protocollo.
  • Devono avere un'età compresa tra 16 e 60 anni al momento dello screening.
  • Devono avere una diagnosi di encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS), con una mutazione del DNA mitocondriale associata a MELAS e sintomi clinici come diabete, miopatia, convulsioni, almeno un episodio simile a ictus storico e intolleranza all'esercizio fisico.
  • Devono avere una gravità della malattia moderata, definita da un punteggio della Scala per le Malattie Mitocondriali di Newcastle (NMDAS) tra 15 e 45.
  • Devono essere in grado di completare un test di camminata di 12 minuti (12-MWT) percorrendo almeno 150 metri e non più di 1000 metri entro 30 giorni prima o al momento dello screening.
  • Se assumono regolarmente integratori alimentari, devono averli assunti per almeno 3 mesi prima dello studio e accettare di continuare a prenderli durante lo studio.
  • Devono essere disposti ad astenersi dall'iniziare nuovi integratori alimentari e farmaci non prescritti, tranne se permesso dall'investigatore, e devono essere su una dose stabile di farmaci prescritti per la gestione e prevenzione delle convulsioni.
  • Devono essere disposti e in grado di rispettare i requisiti di dosaggio del farmaco dello studio, cioè essere in grado di ingerire la soluzione del farmaco per via orale.
  • Le partecipanti femmine devono essere di non potenziale fertile (ad esempio, sterilizzate chirurgicamente o in postmenopausa) o, se di potenziale fertile, devono concordare di non donare ovuli, di non tentare di rimanere incinte e, se hanno rapporti sessuali con un partner maschile, devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di MELAS, una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie note ai componenti del trattamento in studio.
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Farmaci in studio

TTI-0102: Questo è un farmaco sperimentale somministrato per via orale. Viene studiato per il trattamento di pazienti con encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS). L'obiettivo principale del farmaco è valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità rispetto a un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

TTI-0102 – Questo farmaco è somministrato per via orale ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS). Il suo stato attuale nella letteratura medica è in fase di sperimentazione, con l'obiettivo di valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità rispetto al placebo. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il miglioramento dei sintomi associati alla sindrome MELAS. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente chiarito, ma si ritiene che possa influenzare il metabolismo mitocondriale. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti per malattie mitocondriali.

Malattie studiate

Encefalomiopatia mitocondriale con acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS) – È una malattia genetica rara che colpisce i mitocondri, le strutture cellulari responsabili della produzione di energia. I sintomi possono includere debolezza muscolare, mal di testa, convulsioni e episodi simili a ictus. Questi episodi possono causare perdita temporanea della vista o della capacità di parlare. La malattia può anche portare a un accumulo di acido lattico nel corpo, noto come acidosi lattica. I sintomi possono iniziare nell'infanzia o nell'adolescenza e tendono a peggiorare nel tempo. La progressione della malattia varia da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-506723-28-00Codice del protocolloTTI-MITO-001Partecipanti previsti12 personePromotoreThiogenesis Therapeutics

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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