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Studio sull'efficacia e sicurezza del sotagliflozin nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia ipertrofica, una condizione in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Esistono due tipi principali di questa malattia: la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva e la cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva. Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco sotagliflozin può migliorare i sintomi e la sicurezza nei pazienti affetti da questa condizione. Il sotagliflozin è un farmaco somministrato sotto forma di compresse rivestite e sarà confrontato con un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno sotagliflozin o placebo per un periodo di 26 settimane. I ricercatori monitoreranno i cambiamenti nei sintomi e nelle limitazioni funzionali dei pazienti. Verranno valutati anche eventuali effetti collaterali e i risultati di laboratorio per garantire la sicurezza del trattamento. I partecipanti saranno seguiti per un totale di 30 settimane per raccogliere dati completi sulla loro risposta al trattamento.

Lo studio mira a determinare se il sotagliflozin può portare a un miglioramento della qualità della vita nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica, misurando i cambiamenti nei punteggi dei questionari specifici per la cardiomiopatia e osservando eventuali miglioramenti nella classe funzionale secondo la New York Heart Association (NYHA). I risultati aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del sotagliflozin in questa popolazione di pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco sotagliflozin e l'altro un placebo. Un placebo è una sostanza che non contiene principi attivi e viene utilizzata per confrontare gli effetti del farmaco in studio.

    Il farmaco sotagliflozin verrà assunto per via orale. La dose, la frequenza e la durata specifiche dell'assunzione verranno comunicate dal personale medico al momento dell'inizio del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questi controlli includeranno esami del sangue e valutazioni dei segni vitali.

    Verrà eseguito un ecocardiogramma per misurare il gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) a riposo e durante la manovra di Valsalva.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    A circa 4 settimane dall'inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione per misurare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella funzionalità cardiaca.

    Verranno raccolti dati sui sintomi utilizzando il questionario Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continuerà per tutta la durata dello studio, con controlli regolari fino alla settimana 26.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento e verranno effettuati ulteriori esami di laboratorio e valutazioni dei segni vitali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla settimana 26, verrà effettuata una valutazione finale per determinare i cambiamenti nei sintomi e nella funzionalità cardiaca rispetto all'inizio dello studio.

    Verrà misurato il punteggio del questionario KCCQ e verranno valutati eventuali miglioramenti nella classe funzionale secondo la New York Heart Association (NYHA).

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la valutazione finale, verrà fornito un riepilogo dei risultati personali e delle eventuali modifiche al trattamento futuro.

    Verranno discusse le opzioni per il proseguimento del trattamento o altre terapie disponibili, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna.
  • Devi avere una diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica (HCM), che è un ispessimento del muscolo cardiaco non causato da altre malattie cardiache o sistemiche.
  • Se hai una cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM), il tuo gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) deve essere di almeno 30 millimetri di mercurio (mm Hg) durante lo screening.
  • Se hai una cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva (nHCM), il tuo gradiente LVOT deve essere inferiore a 30 mm Hg durante lo screening.
  • La tua frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF), che misura quanto bene il cuore pompa il sangue, deve essere almeno del 50%, o del 55% se stai assumendo un inibitore della miosina cardiaca.
  • Se stai assumendo un inibitore della miosina cardiaca, la dose deve essere stabile da almeno 3 mesi prima dello screening e non deve essere prevista un'aumento della dose durante lo studio.
  • Devi avere dosi stabili di altre terapie di base (come beta-bloccanti, bloccanti dei canali del calcio, ACE inibitori, bloccanti dei recettori dell'angiotensina, diuretici) da almeno 1 mese prima dello screening.
  • Il tuo punteggio KCCQ CSS, che valuta i sintomi e la qualità della vita nei pazienti con malattie cardiache, deve essere inferiore a 85.
  • Devi essere classificato nella classe funzionale II o III della New York Heart Association (NYHA), che indica un certo livello di limitazione fisica a causa dei sintomi cardiaci.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non avere una diagnosi di Cardiomiopatia Ipertrofica Non Ostruttiva. Questa è una condizione in cui il cuore diventa più spesso del normale.
  • Non avere una diagnosi di Cardiomiopatia Ostruttiva Ipertrofica. Questa è una condizione in cui il cuore diventa più spesso e può bloccare il flusso sanguigno.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Sotagliflozin è un farmaco che viene studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica sintomatica, una condizione in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Sotagliflozin agisce aiutando il corpo a eliminare il glucosio in eccesso attraverso l'urina, il che può ridurre il carico di lavoro del cuore e migliorare i sintomi nei pazienti con questa condizione. L'obiettivo del trattamento con sotagliflozin è migliorare i sintomi e la capacità funzionale dei pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica.

Che cosa si sa già del trattamento

Sotagliflozin – Sotagliflozin è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse, e viene assunto con un bicchiere d'acqua. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica sintomatica, sia ostruttiva che non ostruttiva. Questo farmaco è progettato per migliorare i sintomi e le limitazioni funzionali nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, sotagliflozin agisce inibendo specifici trasportatori di glucosio nei reni, aiutando a ridurre i livelli di zucchero nel sangue e migliorando la funzione cardiaca. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del cotrasportatore sodio-glucosio.

Malattie studiate

  • Cardiomiopatia Ipertrofica Non Ostruttiva

    Questa condizione è caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, in particolare del ventricolo sinistro, senza ostruzione del flusso sanguigno. L'ispessimento può causare rigidità del muscolo cardiaco, riducendo la capacità del cuore di riempirsi adeguatamente di sangue. Nel tempo, questo può portare a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e palpitazioni. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che rimangono asintomatici per anni. Tuttavia, l'ispessimento può peggiorare, influenzando la funzione cardiaca. La condizione è spesso ereditaria e può essere scoperta durante esami di routine o a seguito di sintomi.

  • Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva

    Questa malattia si manifesta con un ispessimento del muscolo cardiaco che causa un'ostruzione al flusso sanguigno dal ventricolo sinistro. L'ostruzione può aumentare la pressione all'interno del cuore e ridurre l'efficienza del pompaggio del sangue. I sintomi possono includere dolore toracico, svenimenti, e difficoltà respiratorie, specialmente durante l'attività fisica. La progressione della malattia può portare a un peggioramento dei sintomi e a una riduzione della tolleranza all'esercizio. L'ostruzione può variare in gravità e può essere influenzata da fattori come la postura e l'attività fisica. La condizione è spesso ereditaria e può essere diagnosticata attraverso esami specifici del cuore.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-513869-39-00Codice del protocolloLX4211.1-314-HCMPartecipanti previsti500 personePromotoreLexicon Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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