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Studio sull'efficacia e sicurezza di inclisiran nei bambini dai 6 agli 11 anni con ipercolesterolemia familiare eterozigote.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni affetti da Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote, una condizione genetica che causa livelli elevati di colesterolo LDL, noto anche come "colesterolo cattivo". Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Inclisiran, noto anche con il codice KJX839, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è progettato per ridurre i livelli di colesterolo LDL nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Inclisiran rispetto a un placebo nel ridurre il colesterolo LDL nei bambini con Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote. Lo studio si svolgerà in due fasi: nella prima fase, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per un anno; nella seconda fase, tutti i partecipanti riceveranno Inclisiran per un altro anno. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di colesterolo e altri parametri di salute per valutare l'efficacia del trattamento.

Lo studio mira a dimostrare che Inclisiran è superiore al placebo nel ridurre il colesterolo LDL nei bambini con Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote. I partecipanti saranno seguiti per un periodo totale di due anni, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. Questo studio è importante per comprendere meglio come gestire i livelli di colesterolo nei bambini affetti da questa condizione genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, il partecipante riceverà una prima iniezione sottocutanea. Questa iniezione può contenere il farmaco inclisiran o un placebo (una sostanza senza effetto attivo).

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento anno 1

    Durante il primo anno, il partecipante riceverà iniezioni sottocutanee ogni 90 giorni. Queste iniezioni continueranno fino al giorno 330.

    L'obiettivo principale è valutare la riduzione del colesterolo LDL (colesterolo cattivo) nel sangue.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni e monitoraggio

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute del partecipante. Questi includono esami del sangue per misurare i livelli di colesterolo e altri parametri.

    Saranno monitorati anche i segni vitali, la crescita (altezza, peso, indice di massa corporea) e lo sviluppo puberale.

  4. Passaggio 4

    Fase di trattamento anno 2

    Nel secondo anno, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco inclisiran in un regime di trattamento aperto, il che significa che tutti sapranno di ricevere il farmaco attivo.

    Le iniezioni continueranno ogni 90 giorni fino al giorno 720.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Alla fine del secondo anno, il partecipante completerà lo studio. Verranno effettuate valutazioni finali per raccogliere dati sui risultati del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 6 e meno di 12 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi di Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote (HeFH), confermata tramite test genetico o criteri fenotipici (osservazione delle caratteristiche fisiche).
  • Livelli di LDL-C (colesterolo cattivo) superiori a 130 mg/dL (3.4 mmol/L) durante lo screening.
  • Per i partecipanti di età compresa tra 8 e meno di 12 anni, devono essere in trattamento con una dose ottimale di statine (a discrezione del medico), a meno che non siano intolleranti alle statine, con o senza altre terapie per abbassare i lipidi (ad esempio, ezetimibe). Per i partecipanti di età inferiore a 8 anni, l'uso di trattamenti per abbassare i lipidi è a discrezione del medico.
  • I partecipanti che assumono terapie per abbassare i lipidi (come statine e/o ezetimibe) devono essere su una dose stabile per almeno 30 giorni prima dello screening e non devono avere cambiamenti pianificati di farmaci o dosi durante la partecipazione allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 6 anni o più di 12 anni.
  • Non puoi partecipare se non hai la condizione chiamata Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote, che è un tipo di colesterolo alto ereditario.
  • Non puoi partecipare se hai livelli di LDL-C (colesterolo cattivo) che non sono elevati.
  • Non puoi partecipare se hai altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile che richiede protezioni speciali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Inclisiran è un farmaco utilizzato per abbassare i livelli di colesterolo LDL, noto anche come "colesterolo cattivo", nel sangue. Questo farmaco agisce riducendo la produzione di una proteina nel fegato che è responsabile dell'aumento del colesterolo LDL. Nel contesto di questo studio clinico, inclisiran viene somministrato a bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni che hanno una condizione genetica chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, che causa livelli elevati di colesterolo LDL. L'obiettivo principale del trattamento con inclisiran è dimostrare che è più efficace di un placebo nel ridurre il colesterolo LDL nei bambini partecipanti allo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Inclisiran – Inclisiran è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, progettato per ridurre i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote nei bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni. La sua principale indicazione terapeutica è la riduzione del colesterolo LDL nei pazienti con questa condizione genetica. A livello molecolare, inclisiran agisce inibendo la produzione di una proteina chiamata PCSK9, che normalmente riduce la capacità del fegato di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue. Questo farmaco appartiene alla classe farmacologica degli inibitori di PCSK9.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote – L'Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote è una condizione genetica caratterizzata da livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue. Questo disturbo è causato da mutazioni in uno dei geni coinvolti nel metabolismo del colesterolo, spesso il gene del recettore LDL. La malattia si manifesta fin dall'infanzia e può portare a depositi di colesterolo nelle arterie, aumentando il rischio di sviluppare malattie cardiovascolari. I sintomi possono includere xantomi, che sono depositi di grasso sotto la pelle, e arcus cornealis, un anello bianco attorno alla cornea. La progressione della malattia dipende dalla gravità della mutazione genetica e da fattori ambientali come la dieta e lo stile di vita. La gestione della condizione richiede un monitoraggio regolare dei livelli di colesterolo e modifiche dello stile di vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-514594-21-00Codice del protocolloCKJX839C12303Partecipanti previsti67 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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