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Studio sull'effetto della metformina sulla progressione cognitiva nei pazienti con malattia di Huntington

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e porta a problemi di movimento, pensiero e comportamento. Lo studio esamina l'effetto della metformina, un farmaco noto per il trattamento del diabete, ma qui utilizzato per vedere se può influenzare la progressione dei sintomi cognitivi della malattia. La metformina agisce attivando una proteina chiamata AMPK, che potrebbe avere un ruolo nel rallentare i cambiamenti nel cervello associati alla malattia.

Lo scopo principale dello studio è valutare come la metformina influenzi i punteggi ottenuti in diversi test cognitivi che fanno parte di una scala chiamata Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Questi test sono molto sensibili ai cambiamenti della malattia, anche nelle fasi iniziali o prima che i sintomi siano evidenti. I partecipanti allo studio riceveranno o la metformina o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento, per garantire l'imparzialità dei risultati.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e verranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare eventuali cambiamenti nei sintomi cognitivi. L'obiettivo è capire se la metformina può offrire un beneficio nel rallentare la progressione della Malattia di Huntington. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'effetto della metformina sulla progressione cognitiva nei pazienti con malattia di Huntington.

    La partecipazione richiede un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve metformina sotto forma di compresse rivestite da 850 mg.

    La somministrazione avviene per via orale.

  3. Passaggio 3

    Valutazione delle misure cognitive

    L'obiettivo principale è valutare l'effetto della metformina sui punteggi ottenuti in diversi sottotest cognitivi che compongono la Scala Unificata di Valutazione della Malattia di Huntington (UHDRS).

    I test includono il Test delle Modalità Simbolo-Digitale, la fluenza verbale sotto comando fonetico con le lettere F, A e S, la denominazione dei colori, la denominazione delle parole e l'interferenza nel test di Stroop.

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 maggio 2025.

    Il paziente deve essere in grado di viaggiare al sito dello studio e di continuare a farlo per tutta la durata dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Deve avere una diagnosi clinica positiva e sintomatica di Malattia di Huntington.
  • Deve essere in grado di viaggiare verso il luogo dello studio e, secondo il giudizio del ricercatore, dimostrare di poter continuare a viaggiare per tutta la durata dello studio.
  • Deve avere la disponibilità e la volontà di un assistente, informatore o familiare per fornire informazioni durante le visite di studio. Si raccomanda che l'assistente sia qualcuno che frequenta il paziente almeno 2-3 volte a settimana e per almeno 3 ore per volta. L'idoneità dell'assistente sarà valutata dal ricercatore.
  • Presenza di 36 ripetizioni CAG (o più) nel gene huntingtina, basato su un'analisi centralizzata delle ripetizioni CAG. Le ripetizioni CAG sono una sequenza di DNA che può influenzare la malattia.
  • Essere maschio o femmina di età compresa tra 21 e 65 anni, con un inizio della malattia di Huntington a 18 anni o più.
  • Le donne in età fertile (donne che non sono in menopausa o che non hanno subito sterilizzazione chirurgica) devono utilizzare un metodo contraccettivo per 30 giorni prima di iniziare il trattamento dello studio e mantenere almeno due metodi di controllo delle nascite per tutta la durata dello studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di trattamento.
  • Un punteggio superiore a 4 punti sulla scala UHDRS-TMS e un livello di fiducia diagnostica di 4. La scala UHDRS-TMS è una misura utilizzata per valutare i sintomi motori nella malattia di Huntington.
  • Un punteggio di indipendenza pari o superiore al 75%.
  • Un punteggio sulla scala UHDRS-TFC pari o superiore a 8 alla visita di screening. La scala UHDRS-TFC valuta la capacità funzionale del paziente.
  • Deve essere in grado e disposto a fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio durante la visita di screening. I pazienti con un tutore legale devono essere autorizzati secondo i requisiti locali.
  • Deve essere in grado e disposto a prendere farmaci per via orale e deve essere in grado di rispettare le procedure specifiche dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Huntington.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metformina è un farmaco utilizzato principalmente per il trattamento del diabete di tipo 2. In questo studio clinico, viene valutato per il suo potenziale effetto nel rallentare la progressione dei sintomi cognitivi nei pazienti con malattia di Huntington. Metformina agisce attivando un enzima chiamato AMPK, che può influenzare vari processi cellulari e potrebbe avere un impatto positivo sulle funzioni cognitive compromesse dalla malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Metformina – La metformina è un farmaco somministrato per via orale, comunemente utilizzato per il trattamento del diabete di tipo 2. Attualmente, è oggetto di studio in ambito medico per il suo potenziale effetto sulla progressione cognitiva nei pazienti con malattia di Huntington. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento del controllo glicemico nei diabetici, ma in questo contesto, si sta valutando il suo impatto su specifici test cognitivi. A livello molecolare, la metformina agisce attivando l'AMPK, un enzima che gioca un ruolo chiave nel metabolismo energetico cellulare. Appartiene alla classe farmacologica delle biguanidi.

Malattie studiate

Malattia di Huntington – È una malattia genetica che colpisce il cervello, causando la degenerazione progressiva delle cellule nervose. I sintomi iniziano spesso con cambiamenti di umore e difficoltà cognitive, seguiti da movimenti involontari e problemi di coordinazione. Con il tempo, la malattia porta a una perdita delle capacità motorie e cognitive, rendendo difficile svolgere attività quotidiane. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, ma tendono a peggiorare gradualmente nel corso degli anni. La malattia è ereditaria, trasmessa attraverso un gene difettoso. Non esiste una cura, ma la ricerca continua a cercare modi per rallentare la progressione dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518875-73-00Codice del protocolloTEMET-HDPartecipanti previsti60 personePromotoreIIS La Fe

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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