Studio sull’effetto della metformina sulla progressione cognitiva nei pazienti con malattia di Huntington

3 1 1

Sponsor

Di cosa tratta questo studio

La ricerca si concentra sulla Malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e porta a problemi di movimento, pensiero e comportamento. Lo studio esamina l’effetto della metformina, un farmaco noto per il trattamento del diabete, ma qui utilizzato per vedere se puรฒ influenzare la progressione dei sintomi cognitivi della malattia. La metformina agisce attivando una proteina chiamata AMPK, che potrebbe avere un ruolo nel rallentare i cambiamenti nel cervello associati alla malattia.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare come la metformina influenzi i punteggi ottenuti in diversi test cognitivi che fanno parte di una scala chiamata Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS). Questi test sono molto sensibili ai cambiamenti della malattia, anche nelle fasi iniziali o prima che i sintomi siano evidenti. I partecipanti allo studio riceveranno o la metformina o un placebo, e nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento, per garantire l’imparzialitร  dei risultati.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e verranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare eventuali cambiamenti nei sintomi cognitivi. L’obiettivo รจ capire se la metformina puรฒ offrire un beneficio nel rallentare la progressione della Malattia di Huntington. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa.

1inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’effetto della metformina sulla progressione cognitiva nei pazienti con malattia di Huntington.

La partecipazione richiede un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio.

2somministrazione del farmaco

Il paziente riceve metformina sotto forma di compresse rivestite da 850 mg.

La somministrazione avviene per via orale.

3valutazione delle misure cognitive

L’obiettivo principale รจ valutare l’effetto della metformina sui punteggi ottenuti in diversi sottotest cognitivi che compongono la Scala Unificata di Valutazione della Malattia di Huntington (UHDRS).

I test includono il Test delle Modalitร  Simbolo-Digitale, la fluenza verbale sotto comando fonetico con le lettere F, A e S, la denominazione dei colori, la denominazione delle parole e l’interferenza nel test di Stroop.

4durata dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 15 maggio 2025.

Il paziente deve essere in grado di viaggiare al sito dello studio e di continuare a farlo per tutta la durata dello studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Deve avere una diagnosi clinica positiva e sintomatica di Malattia di Huntington.
  • Deve essere in grado di viaggiare verso il luogo dello studio e, secondo il giudizio del ricercatore, dimostrare di poter continuare a viaggiare per tutta la durata dello studio.
  • Deve avere la disponibilitร  e la volontร  di un assistente, informatore o familiare per fornire informazioni durante le visite di studio. Si raccomanda che l’assistente sia qualcuno che frequenta il paziente almeno 2-3 volte a settimana e per almeno 3 ore per volta. L’idoneitร  dell’assistente sarร  valutata dal ricercatore.
  • Presenza di 36 ripetizioni CAG (o piรน) nel gene huntingtina, basato su un’analisi centralizzata delle ripetizioni CAG. Le ripetizioni CAG sono una sequenza di DNA che puรฒ influenzare la malattia.
  • Essere maschio o femmina di etร  compresa tra 21 e 65 anni, con un inizio della malattia di Huntington a 18 anni o piรน.
  • Le donne in etร  fertile (donne che non sono in menopausa o che non hanno subito sterilizzazione chirurgica) devono utilizzare un metodo contraccettivo per 30 giorni prima di iniziare il trattamento dello studio e mantenere almeno due metodi di controllo delle nascite per tutta la durata dello studio e fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di trattamento.
  • Un punteggio superiore a 4 punti sulla scala UHDRS-TMS e un livello di fiducia diagnostica di 4. La scala UHDRS-TMS รจ una misura utilizzata per valutare i sintomi motori nella malattia di Huntington.
  • Un punteggio di indipendenza pari o superiore al 75%.
  • Un punteggio sulla scala UHDRS-TFC pari o superiore a 8 alla visita di screening. La scala UHDRS-TFC valuta la capacitร  funzionale del paziente.
  • Deve essere in grado e disposto a fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio durante la visita di screening. I pazienti con un tutore legale devono essere autorizzati secondo i requisiti locali.
  • Deve essere in grado e disposto a prendere farmaci per via orale e deve essere in grado di rispettare le procedure specifiche dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Huntington.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Spagna Spagna
Non reclutando
11.03.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Metformina รจ un farmaco utilizzato principalmente per il trattamento del diabete di tipo 2. In questo studio clinico, viene valutato per il suo potenziale effetto nel rallentare la progressione dei sintomi cognitivi nei pazienti con malattia di Huntington. Metformina agisce attivando un enzima chiamato AMPK, che puรฒ influenzare vari processi cellulari e potrebbe avere un impatto positivo sulle funzioni cognitive compromesse dalla malattia.

Malattie investigate:

Malattia di Huntington โ€“ รˆ una malattia genetica che colpisce il cervello, causando la degenerazione progressiva delle cellule nervose. I sintomi iniziano spesso con cambiamenti di umore e difficoltร  cognitive, seguiti da movimenti involontari e problemi di coordinazione. Con il tempo, la malattia porta a una perdita delle capacitร  motorie e cognitive, rendendo difficile svolgere attivitร  quotidiane. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, ma tendono a peggiorare gradualmente nel corso degli anni. La malattia รจ ereditaria, trasmessa attraverso un gene difettoso. Non esiste una cura, ma la ricerca continua a cercare modi per rallentare la progressione dei sintomi.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:09

Trial ID:
2024-518875-73-00
Numero di protocollo
TEMET-HD
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altri studi da considerare