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Rondaptivon Pegol: Un Trattamento Promettente per la Malattia di von Willebrand di Tipo 2B

Rondaptivon Pegol, noto anche come BT200, è un farmaco innovativo in fase di studio in studi clinici per pazienti con malattia di von Willebrand di tipo 2B. Questo articolo approfondisce la ricerca in corso, esaminando la potenziale efficacia del farmaco, la sicurezza e l’impatto sui pazienti che soffrono di questo raro disturbo del sangue. Esploreremo gli obiettivi dello studio, i criteri di idoneità e i risultati attesi per fornire una panoramica completa di questa promettente opzione terapeutica.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Rondaptivon Pegol?

    Il Rondaptivon Pegol, noto anche come BT200, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Malattia di von Willebrand di Tipo 2B (VWD). Si tratta di un tipo di farmaco chiamato aptamero, una molecola sintetica progettata per interagire con specifici bersagli nell’organismo[1]. Il farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione, tipicamente per via sottocutanea (sotto la pelle)[1].

    Condizione Target: Malattia di von Willebrand di Tipo 2B

    La Malattia di von Willebrand di Tipo 2B è un raro disturbo emorragico genetico. È caratterizzata da un difetto nel fattore di von Willebrand (VWF), una proteina che aiuta la coagulazione del sangue. Nella VWD di Tipo 2B, il VWF si lega troppo facilmente alle piastrine, portando a due problemi principali[1]:

    1. Trombocitopenia: Una bassa conta piastrinica, che può aumentare il rischio di sanguinamento.
    2. Tendenza al sanguinamento: I pazienti possono sperimentare episodi di sanguinamento frequenti o prolungati.

    Come Funziona il Rondaptivon Pegol

    Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente dettagliato nelle informazioni sulla sperimentazione, il Rondaptivon Pegol è progettato per affrontare i problemi sottostanti nella VWD di Tipo 2B. Probabilmente agisce interagendo con il fattore di von Willebrand o componenti correlati del sistema di coagulazione del sangue per migliorare la conta piastrinica e ridurre gli eventi emorragici[1].

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    È in corso una sperimentazione clinica per valutare l’efficacia e la sicurezza del Rondaptivon Pegol nei pazienti con VWD di Tipo 2B. Gli obiettivi principali di questo studio sono[1]:

    • Esaminare gli effetti del Rondaptivon Pegol sulla conta piastrinica, gli indici VWF, i livelli del Fattore VIII e il sanguinamento nei pazienti con VWD di Tipo 2B.
    • Valutare la relazione farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) e farmacodinamica (come il farmaco influenza il corpo) del Rondaptivon Pegol in questi pazienti.
    • Valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Lo studio misurerà diversi risultati, tra cui[1]:

    • Conta piastrinica
    • Numero di eventi emorragici mensili
    • Varie misure della funzione e dell’attività del VWF
    • Tempi di coagulazione del sangue

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare a questa sperimentazione clinica, i pazienti devono soddisfare determinati criteri[1]:

    Criteri di Inclusione:

    • Diagnosi di VWD di Tipo 2B con trombocitopenia e una recente storia di sanguinamento
    • 18 anni di età o più
    • Capacità di comprendere e fornire il consenso informato
    • Capacità di seguire le procedure e i requisiti dello studio

    Criteri di Esclusione:

    • Storia medica significativa o malattia cronica in corso che potrebbe influenzare la sicurezza o la qualità dei dati
    • Storia di gravi allergie ai farmaci o reazioni anafilattiche
    • Abuso di sostanze o malattia mentale che potrebbero interferire con la conformità allo studio
    • Uso di determinati farmaci nelle due settimane precedenti l’inizio dello studio
    • Partecipazione ad altre sperimentazioni cliniche negli ultimi 30 giorni

    Benefici Previsti

    Se avrà successo, il Rondaptivon Pegol potrebbe offrire diversi benefici ai pazienti con VWD di Tipo 2B[1]:

    • Miglioramento della conta piastrinica, potenzialmente riducendo il rischio di sanguinamento
    • Diminuzione della frequenza e della gravità degli eventi emorragici
    • Migliore gestione dei meccanismi sottostanti della malattia
    • Potenziale miglioramento della qualità della vita per i pazienti con questo raro disturbo emorragico

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, il profilo di sicurezza del Rondaptivon Pegol è ancora in fase di valutazione. La sperimentazione clinica mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con VWD di Tipo 2B. Gli effetti collaterali potenziali non sono specificati nelle informazioni disponibili, ma saranno attentamente monitorati durante lo studio[1].

    È importante notare che la dose giornaliera massima in fase di test è di 12 mg/kg, con una dose totale massima di 36 mg/kg su un periodo di trattamento fino a 4 settimane[1]. Queste informazioni aiutano i ricercatori a determinare il regime di dosaggio appropriato per il farmaco.

    Aspect Details
    Drug Name Rondaptivon Pegol (BT200)
    Condition Studied Malattia di von Willebrand di tipo 2B
    Main Objective Esaminare gli effetti sulla conta piastrinica, indici VWF, FVIII e sanguinamento
    Administration Iniezione/infusione sottocutanea
    Maximum Dose 12 mg/kg al giorno, 36 mg/kg totali
    Treatment Duration Fino a 4 settimane
    Primary Endpoints Conta piastrinica, eventi emorragici mensili
    Key Eligibility Criteria ≥18 anni, VWD di tipo 2B con trombocitopenia, storia recente di sanguinamento

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Rondaptivon Pegol e per cosa viene studiato? Rondaptivon Pegol, chiamato anche BT200, è un farmaco in fase di studio per il trattamento della Malattia di von Willebrand di Tipo 2B. Viene testato per vedere come influisce sulla conta piastrinica, sui livelli del Fattore di von Willebrand (VWF), sul Fattore VIII e sul sanguinamento nei pazienti con questa condizione.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti idonei devono avere 18 anni o più, essere diagnosticati con la Malattia di von Willebrand di Tipo 2B con trombocitopenia (bassa conta piastrinica) e una storia recente di sanguinamento. Devono essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato, e rispettare i requisiti dello studio.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? L’obiettivo principale è esaminare come Rondaptivon Pegol influisce sulla conta piastrinica, sugli indici VWF, sui livelli del Fattore VIII e sul sanguinamento nei pazienti con Malattia di von Willebrand di Tipo 2B. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della farmacocinetica e farmacodinamica del farmaco, nonché la valutazione della sua sicurezza e tollerabilità.
    • Come viene somministrato Rondaptivon Pegol in questo studio? Rondaptivon Pegol viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione, somministrata per via sottocutanea (sotto la pelle). La dose giornaliera massima è di 12 mg/kg, con una dose totale massima di 36 mg/kg per un periodo di trattamento fino a 4 settimane.
    • Quali sono gli endpoint primari di questo studio clinico? Gli endpoint co-primari di questo studio sono la conta piastrinica e il numero di eventi emorragici mensili. Queste misurazioni aiuteranno a determinare l’efficacia di Rondaptivon Pegol nel trattamento della Malattia di von Willebrand di Tipo 2B.

    Studi in corso con Rondaptivon Pegol

    • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Rondaptivon Pegol nei Pazienti con Malattia di von Willebrand Tipo 2B

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      La ricerca riguarda la Malattia di von Willebrand di tipo 2B, una condizione che causa problemi di sanguinamento a causa di una proteina del sangue chiamata fattore di von Willebrand. Questa proteina aiuta il sangue a coagulare, e nelle persone con questa malattia, la proteina non funziona correttamente, portando a sanguinamenti e a una bassa…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Austria
      Data di inizio: 2023-07-21

    Glossario

    • Von Willebrand Disease Type 2B: Un disturbo ereditario della coagulazione del sangue caratterizzato da un fattore von Willebrand difettoso che si lega troppo facilmente alle piastrine, portando a una diminuzione sia del fattore von Willebrand che delle piastrine nel flusso sanguigno.
    • Thrombocytopenia: Una condizione caratterizzata da livelli anormalmente bassi di piastrine nel sangue, che può portare a lividi o sanguinamenti facili o eccessivi.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nel tempo.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici dei farmaci sul corpo, compresi i loro meccanismi d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • VWF antigen (VWF Ag): Un test di laboratorio che misura la quantità di proteina del fattore von Willebrand nel sangue.
    • VWF:ristocetin co-factor assay (VWF:RCo): Un test che misura la capacità del fattore von Willebrand di legarsi alle piastrine in presenza dell'antibiotico ristocetin.
    • Factor VIII: Una proteina della coagulazione del sangue che lavora con il fattore von Willebrand per aiutare a formare coaguli di sangue e fermare il sanguinamento.
    • Aptamer: Una molecola corta di DNA o RNA a singolo filamento che può legarsi specificamente a una molecola bersaglio, come una proteina o una piccola molecola.