#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

AG-946 FOSFATO: Un Trattamento Promettente per l’Anemia nelle Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio

Questo articolo tratta gli studi clinici di AG-946 Fosfato, un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS). Gli studi mirano a valutare l’efficacia del farmaco, la sicurezza e il potenziale di ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con questa condizione. Lo studio è condotto in due fasi, 2a e 2b, per stabilire la prova del concetto e valutare l’impatto del farmaco sull’indipendenza dalle trasfusioni.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è AG-946?

    AG-946 FOSFATO è un farmaco sperimentale sviluppato da Agios Pharmaceuticals per trattare l’anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS). Attualmente è in fase di studio in sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza e l’efficacia[1].

    Condizione Target: Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio (LR-MDS)

    Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Nelle MDS a basso rischio, la condizione è meno grave ma può comunque causare problemi significativi, in particolare l’anemia (basso numero di globuli rossi). L’anemia può portare a stanchezza, debolezza e altri sintomi che influenzano la qualità della vita di una persona[1].

    Come Funziona AG-946

    AG-946 è un attivatore della piruvato chinasi. Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente spiegato nelle informazioni sulla sperimentazione, gli attivatori della piruvato chinasi generalmente funzionano migliorando la funzione di un enzima chiamato piruvato chinasi. Questo enzima svolge un ruolo cruciale nella produzione di energia dei globuli rossi. Attivando questo enzima, AG-946 potrebbe aiutare a migliorare la produzione e la sopravvivenza dei globuli rossi, potenzialmente alleviando l’anemia nei pazienti con LR-MDS[1].

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    La sperimentazione clinica per AG-946 è divisa in due fasi[1]:

    1. Fase 2a: Questa fase iniziale mira a stabilire la prova di concetto per AG-946 nei pazienti con LR-MDS. I partecipanti ricevono 5 mg di AG-946 per via orale una volta al giorno.
    2. Fase 2b: Questa fase valuta l’effetto di AG-946 sull’indipendenza dalle trasfusioni. I partecipanti ricevono 10 mg, 15 mg o 20 mg di AG-946 per via orale una volta al giorno.

    Entrambe le fasi includono un periodo di trattamento principale seguito da un periodo di estensione per i partecipanti idonei che completano il trattamento iniziale[1].

    Potenziali Benefici di AG-946

    Gli obiettivi principali del trattamento con AG-946 nei pazienti con LR-MDS includono[1]:

    • Aumento dei livelli di emoglobina
    • Riduzione della necessità di trasfusioni di sangue
    • Raggiungimento dell’indipendenza dalle trasfusioni
    • Miglioramento generale dei sintomi dell’anemia

    Questi potenziali benefici potrebbero migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti con LR-MDS che lottano con sintomi legati all’anemia.

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare alla sperimentazione clinica di AG-946, i pazienti devono soddisfare determinati criteri, tra cui[1]:

    • Avere almeno 18 anni
    • Avere una diagnosi confermata di MDS a basso rischio
    • Avere anemia con specifici livelli di emoglobina e requisiti di trasfusione
    • Soddisfare determinati criteri di salute relativi alla funzione degli organi e ad altre condizioni mediche

    È importante notare che esistono anche criteri di esclusione, come una storia di determinate condizioni mediche o trattamenti precedenti, che potrebbero impedire la partecipazione alla sperimentazione.

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi farmaco sperimentale, ci sono potenziali rischi ed effetti collaterali associati ad AG-946. La sperimentazione clinica monitora attentamente i partecipanti per[1]:

    • Eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
    • Cambiamenti nei valori di laboratorio
    • Eventuali problemi che potrebbero portare all’interruzione del trattamento

    I partecipanti si sottopongono a controlli e valutazioni regolari durante tutta la sperimentazione per garantire la loro sicurezza e il loro benessere.

    Conclusione

    AG-946 FOSFATO rappresenta un nuovo approccio promettente per il trattamento dell’anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio. Migliorando potenzialmente la produzione di globuli rossi e riducendo la necessità di trasfusioni, potrebbe offrire significativi benefici ai pazienti che lottano con questa condizione. Tuttavia, poiché il farmaco è ancora in fase di sperimentazione clinica, sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il suo profilo di sicurezza. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discutere le loro opzioni con i loro operatori sanitari e considerare i potenziali rischi e benefici della partecipazione alle sperimentazioni cliniche[1].

    Aspect Details
    Drug Name AG-946 Fosfato
    Condition Studied Anemia dovuta a Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio (LR-MDS)
    Study Design Fase 2a/2b, in aperto, multicentrico
    Primary Objectives Valutare l’efficacia e la sicurezza di AG-946, valutare l’indipendenza trasfusionale
    Dosing Fase 2a: 5 mg al giorno; Fase 2b: 10 mg, 15 mg o 20 mg al giorno
    Key Endpoints Risposta dell’emoglobina, indipendenza trasfusionale, profilo di sicurezza
    Study Duration Periodo Core (16-24 settimane) + Periodo di Estensione (fino a 156 settimane)
    Eligibility Adulti con LR-MDS, requisiti specifici di anemia e trasfusione
    Exclusion Criteria Leucemia mieloide acuta, determinate terapie precedenti, disfunzione grave degli organi

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Fosfato AG-946 e per cosa viene studiato? Il Fosfato AG-946 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS). Viene studiato per determinare la sua efficacia nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue e migliorare i livelli di emoglobina in questi pazienti.
    • Come è strutturato lo studio clinico per il Fosfato AG-946? Lo studio clinico è diviso in due fasi: Fase 2a e Fase 2b. La Fase 2a mira a stabilire la prova di concetto per AG-946 nei pazienti con LR-MDS, mentre la Fase 2b valuta l’effetto di AG-946 sull’indipendenza dalle trasfusioni. Entrambe le fasi includono un Periodo Core seguito da un Periodo di Estensione per i partecipanti idonei.
    • Quali sono gli obiettivi principali dello studio clinico sul Fosfato AG-946? Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza e l’efficacia del Fosfato AG-946 nel trattamento dell’anemia nei pazienti con LR-MDS. In particolare, lo studio mira a valutare la capacità del farmaco di aumentare i livelli di emoglobina, ridurre la necessità di trasfusioni di sangue e raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni nei pazienti.
    • Chi è idoneo a partecipare allo studio clinico sul Fosfato AG-946? I partecipanti idonei sono adulti (18 anni o più) con una diagnosi documentata di sindromi mielodisplastiche a basso rischio. Devono avere anemia con specifici livelli di emoglobina e requisiti di trasfusione. Nel protocollo dello studio sono forniti dettagliati criteri di inclusione ed esclusione per garantire un’appropriata selezione dei pazienti.
    • Come viene misurata l’efficacia del Fosfato AG-946 nello studio? L’efficacia del Fosfato AG-946 viene misurata attraverso vari endpoint, tra cui i cambiamenti nei livelli di emoglobina, il raggiungimento dell’indipendenza dalle trasfusioni, la riduzione del numero di trasfusioni di sangue necessarie e la durata dell’indipendenza dalle trasfusioni. Lo studio valuta anche il profilo di sicurezza e la farmacocinetica del farmaco.

    Studi in corso con Ag-946 Phosphate

    • Data di inizio: 2023-02-24

      Studio sull’uso di AG-946 in pazienti con anemia dovuta a sindromi mielodisplastiche a basso rischio

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sull’anemia causata da sindromi mielodisplastiche a basso rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato AG-946, somministrato sotto forma di compresse rivestite. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di AG-946 nei…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Spagna Francia Germania Polonia Italia Grecia +2

    Glossario

    • Myelodysplastic Syndromes (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. È considerata una forma di cancro del sangue.
    • Anemia: Una condizione in cui non ci sono abbastanza globuli rossi sani per trasportare ossigeno sufficiente ai tessuti del corpo, con conseguente affaticamento e debolezza.
    • Hemoglobin (Hb): Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. I livelli di emoglobina vengono utilizzati per misurare la gravità dell'anemia.
    • Transfusion Independence (TI): Uno stato in cui un paziente non necessita più di trasfusioni di sangue per un periodo specifico, indicando un miglioramento della sua condizione.
    • Red Blood Cell (RBC) Transfusion: Una procedura medica in cui vengono somministrati globuli rossi a un paziente per trattare l'anemia o la perdita di sangue.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
    • Pharmacodynamics: Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici dei farmaci sul corpo, inclusi i loro meccanismi d'azione.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
    • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che porta alla morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o causa disabilità significativa.
    • ECOG Performance Status: Una scala utilizzata per valutare come progredisce la malattia di un paziente e come influisce sulle capacità di vita quotidiana.
    • Bone Marrow Biopsy/Aspirate: Una procedura per prelevare ed esaminare il midollo osseo per diagnosticare e monitorare le malattie del sangue e del midollo.
    • World Health Organization (WHO) Classification: Un sistema utilizzato per classificare e diagnosticare le sindromi mielodisplastiche basato su criteri specifici.
    • IPSS-R Classification: Il Sistema Internazionale di Punteggio Prognostico Rivisto, utilizzato per valutare il rischio e la prognosi delle sindromi mielodisplastiche.
    • Erythropoiesis-stimulating Agents (ESAs): Farmaci che stimolano la produzione di globuli rossi, spesso utilizzati per trattare l'anemia in varie condizioni.
    • Luspatercept: Un farmaco utilizzato per trattare l'anemia in alcuni tipi di sindromi mielodisplastiche.