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Studio sull'efficacia di nintedanib per il trattamento delle epistassi nei pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria (HHT)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento dell'epistassi, ovvero il sanguinamento dal naso, nei pazienti affetti da teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). Questa è una malattia genetica che causa la formazione di vasi sanguigni anomali, portando a frequenti episodi di epistassi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato nintedanib, noto anche con il nome in codice BIBF 1120, che viene somministrato sotto forma di capsule molli da 150 mg.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con nintedanib possa ridurre la durata dell'epistassi di almeno il 30% dopo 16 settimane rispetto all'inizio del trattamento. I partecipanti allo studio saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il nintedanib e l'altro un placebo. Durante il periodo di studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per valutare l'efficacia del trattamento.

Lo studio durerà complessivamente 16 settimane, durante le quali verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la durata e la frequenza degli episodi di epistassi. L'obiettivo principale è determinare se il nintedanib possa offrire un miglioramento significativo rispetto al placebo nel controllo dell'epistassi nei pazienti con HHT. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di trattamenti efficaci per questa condizione rara e debilitante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con il farmaco nintedanib.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule molli da 150 mg, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le capsule di nintedanib devono essere assunte due volte al giorno.

    La durata del trattamento è di 16 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime 8 settimane, viene monitorata la durata media delle epistassi (sanguinamenti dal naso) per stabilire un valore di riferimento.

    Questo periodo è definito come il periodo di osservazione iniziale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione intermedia

    Dopo 8 settimane, viene effettuata una valutazione per confrontare la durata delle epistassi rispetto al periodo di osservazione iniziale.

    L'obiettivo è verificare se c'è una riduzione di almeno il 30% nella durata delle epistassi.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continua per altre 8 settimane, fino alla settimana 24.

    Durante questo periodo, viene calcolata la durata media delle epistassi per valutare l'efficacia del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale

    Alla fine delle 16 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento con nintedanib.

    La valutazione si basa sulla riduzione della durata delle epistassi rispetto al valore di riferimento iniziale.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi firmare un consenso informato, che è un documento in cui dichiari di aver compreso lo studio e accetti di partecipare.
  • Devi avere una diagnosi certa di HHT (teleangectasia emorragica ereditaria), che significa avere una mutazione genetica specifica o soddisfare 3 su 4 criteri clinici di Curaçao.
  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere epistassi (sanguinamento dal naso) di grado moderato o grave, con un punteggio di severità dell'epistassi (ESS) di almeno 3.
  • Non devi avere malformazioni artero-venose cerebrali, che sono anomalie nei vasi sanguigni del cervello, dimostrate tramite imaging cerebrale.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua capacità di partecipare allo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una dipendenza da droghe o alcol che potrebbe influenzare la tua partecipazione allo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che il medico dello studio ritiene possa rendere pericolosa la tua partecipazione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Nintedanib è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcune condizioni polmonari e tumori. In questo studio clinico, viene testato per vedere se può ridurre la durata delle epistassi, che sono sanguinamenti dal naso, nei pazienti con una condizione chiamata telangiectasia emorragica ereditaria (HHT). L'obiettivo è verificare se l'uso di nintedanib può ridurre il tempo in cui i pazienti sperimentano questi sanguinamenti nasali di almeno il 30% dopo 16 settimane di trattamento rispetto all'inizio dello studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Nintedanib – Nintedanib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di Fase II per il trattamento delle epistassi nei pazienti con teleangiectasia emorragica ereditaria (HHT). Questo farmaco è principalmente indicato per ridurre la durata delle epistassi in questi pazienti. A livello molecolare, nintedanib agisce bloccando specifiche proteine che sono coinvolte nella crescita dei vasi sanguigni, contribuendo così a ridurre il sanguinamento. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Teleangectasia emorragica ereditaria – È una malattia genetica che colpisce i vasi sanguigni, causando la formazione di piccoli noduli chiamati teleangectasie. Questi noduli possono rompersi facilmente, portando a sanguinamenti frequenti, soprattutto dal naso, noti come epistassi. Con il tempo, le teleangectasie possono svilupparsi in altre parti del corpo, come il tratto gastrointestinale, i polmoni e il cervello. La malattia può anche causare la formazione di malformazioni artero-venose, che sono connessioni anomale tra arterie e vene. Queste malformazioni possono portare a complicazioni se non gestite adeguatamente. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano problemi più gravi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518886-89-00Codice del protocollo69HCL23_1299Partecipanti previsti48 personePromotoreHospices Civils De Lyon

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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