Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata MELAS, che sta per encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica e episodi simili a ictus. Questa condizione può causare sintomi come affaticamento, problemi cognitivi e episodi simili a ictus. Il farmaco sperimentale utilizzato nello studio è chiamato zagociguat, disponibile in compresse da 15 mg e 7,5 mg. Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di zagociguat nel migliorare la stanchezza e le funzioni cognitive nei pazienti con MELAS, oltre a verificare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno zagociguat o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato in modo che i partecipanti non sappiano se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 12 settimane, durante il quale verranno valutati i cambiamenti nei sintomi di affaticamento e nelle capacità cognitive. Alla fine dello studio, i risultati aiuteranno a determinare se zagociguat è un trattamento efficace e sicuro per le persone con MELAS.
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