Lo studio clinico si concentra sulla sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta, una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame è il leniolisib, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o granuli rivestiti con film. Il leniolisib agisce come inibitore di una specifica proteina, la p110δ, coinvolta nel funzionamento del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è confrontare la disponibilità del leniolisib nel corpo umano quando somministrato in diverse dosi: 10 mg, 30 mg, 40 mg, 50 mg e 70 mg, oltre a una formulazione di 30 mg in granuli. I partecipanti allo studio riceveranno una singola dose di ciascuna formulazione in momenti diversi per valutare come il corpo assorbe e tollera il farmaco. Durante lo studio, verrà anche monitorata la tollerabilità del leniolisib per garantire che non ci siano effetti collaterali significativi.

Lo studio coinvolge volontari sani e si svolgerà in un ambiente controllato. I partecipanti dovranno astenersi dal consumo di alcol e di bevande contenenti caffeina o teina, come caffè e tè, per un certo periodo prima di ogni somministrazione del farmaco. L’obiettivo è garantire che i risultati siano il più accurati possibile, valutando come il leniolisib viene assorbito e processato dal corpo umano.