Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla biodisponibilità di Leniolisib per pazienti con Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta

Farmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta, una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame è il leniolisib, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o granuli rivestiti con film. Il leniolisib agisce come inibitore di una specifica proteina, la p110δ, coinvolta nel funzionamento del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è confrontare la disponibilità del leniolisib nel corpo umano quando somministrato in diverse dosi: 10 mg, 30 mg, 40 mg, 50 mg e 70 mg, oltre a una formulazione di 30 mg in granuli. I partecipanti allo studio riceveranno una singola dose di ciascuna formulazione in momenti diversi per valutare come il corpo assorbe e tollera il farmaco. Durante lo studio, verrà anche monitorata la tollerabilità del leniolisib per garantire che non ci siano effetti collaterali significativi.

Lo studio coinvolge volontari sani e si svolgerà in un ambiente controllato. I partecipanti dovranno astenersi dal consumo di alcol e di bevande contenenti caffeina o teina, come caffè e tè, per un certo periodo prima di ogni somministrazione del farmaco. L'obiettivo è garantire che i risultati siano il più accurati possibile, valutando come il leniolisib viene assorbito e processato dal corpo umano.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo l'ammissione al centro di ricerca clinica, viene somministrata una dose singola di leniolisib in una delle seguenti formulazioni: compresse rivestite con film da 10 mg, 30 mg, 40 mg, 50 mg, granuli rivestiti con film da 30 mg o compresse rivestite con film da 70 mg.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Dopo l'assunzione del farmaco, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la concentrazione del farmaco nel corpo e valutare la sua tollerabilità.

    Vengono eseguiti esami del sangue e altri test per misurare la concentrazione massima osservata del farmaco e l'area sotto la curva di concentrazione nel tempo.

  3. Passaggio 3

    Fine del trial

    Al termine del periodo di osservazione, viene valutata l'incidenza di eventuali effetti collaterali emergenti dal trattamento.

    I risultati ottenuti vengono confrontati tra le diverse formulazioni testate.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 60 anni.
  • Le donne devono essere di non in età fertile, cioè non possono rimanere incinte per motivi naturali o chirurgici, oppure devono essere in menopausa da almeno 1 anno.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,5 e 30,0 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza.
  • Essere in buona salute generale, basata su storia medica, esame fisico, misurazioni dei segni vitali (come il battito cardiaco tra 50 e 90 battiti al minuto) e test di laboratorio.
  • Non avere anomalie significative nei test di funzionalità epatica. I test devono mostrare valori normali per alcuni enzimi e sostanze nel sangue.
  • Non avere anomalie significative nell'elettrocardiogramma (ECG), un test che misura l'attività elettrica del cuore.
  • Essere un non fumatore o aver smesso di fumare da più di 3 mesi.
  • Aver interrotto tutti i farmaci prescritti almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • Aver interrotto tutti i farmaci da banco, vitamine e integratori alimentari almeno 14 giorni prima dell'inizio dello studio. È consentito l'uso di paracetamolo fino all'inizio dello studio.
  • Essere in grado e disposto a non consumare alcolici per 48 ore prima di ogni visita allo studio.
  • Essere in grado e disposto a non consumare bevande o cibi contenenti metilxantine (come caffè, tè, cola, cioccolato, bevande energetiche) e pompelmo per 48 ore prima di ogni visita allo studio.
  • Per gli uomini fertili, essere disposti a usare un preservativo insieme a un metodo contraccettivo altamente efficace da parte della partner femminile durante l'attività sessuale, dall'inizio dello studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Essere disposti a seguire tutte le procedure e le restrizioni dello studio.
  • Comprendere le procedure dello studio e accettare di partecipare firmando un consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica diversa dalla Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 3 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Leniolisib è un farmaco che viene studiato per capire come viene assorbito nel corpo quando viene assunto in diverse forme e dosaggi. Questo farmaco è disponibile in compresse rivestite e in granuli rivestiti. L'obiettivo principale di questo studio è confrontare come il corpo assorbe le diverse forme di leniolisib rispetto a una compressa standard. Inoltre, lo studio mira a valutare come le persone tollerano il farmaco dopo aver assunto una singola dose di ciascuna forma. Leniolisib è utilizzato per trattare determinate condizioni mediche, e questo studio aiuta a capire quale forma del farmaco potrebbe essere più efficace o meglio tollerata.

Che cosa si sa già del trattamento

Leniolisib – Leniolisib è un farmaco somministrato in forma di compresse rivestite con film o granuli rivestiti con film, assunto per via orale. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua biodisponibilità relativa e la tollerabilità in volontari sani. È indicato principalmente per il trattamento della Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta, una condizione medica rara. A livello molecolare, leniolisib agisce inibendo un enzima specifico coinvolto nella crescita e sopravvivenza delle cellule del sistema immunitario. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della chinasi.

Malattie studiate

Sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta – Questa sindrome è un disturbo immunitario raro caratterizzato da un'iperattivazione della via della fosfoinositide 3-chinasi delta. Colpisce principalmente il sistema immunitario, portando a infezioni ricorrenti, infiammazioni e problemi autoimmuni. La progressione della malattia può includere un aumento della suscettibilità alle infezioni e lo sviluppo di malattie autoimmuni. I pazienti possono anche sperimentare un ingrossamento degli organi linfoidi e una ridotta capacità di combattere le infezioni. La sindrome può manifestarsi in età infantile o adulta, con sintomi che variano in gravità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-508880-61-00Codice del protocolloLE 1102Partecipanti previsti18 personePromotorePharming Technologies B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.