Studio sul tebapivat per valutare efficacia e sicurezza in pazienti con anemia falciforme

Periodo iniziale di trattamento in doppio cieco

All'inizio dello studio, ti verrà assegnato in modo casuale uno dei seguenti trattamenti: tebapivat (il farmaco in studio) a diversi dosaggi oppure placebo (una compressa senza principio attivo).

Il tebapivat viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

Durante questo periodo, né tu né il medico saprete quale trattamento stai ricevendo (studio in doppio cieco).

Il periodo di trattamento in doppio cieco dura 12 settimane.

Visite e controlli durante le prime 12 settimane

Durante le prime 12 settimane verranno effettuati controlli regolari per monitorare la tua salute e l'efficacia del trattamento.

Verranno misurati i livelli di emoglobina (la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno) nel sangue. I controlli principali avverranno tra la settimana 10 e la settimana 12.

Verranno controllati i marcatori di emolisi, cioè sostanze nel sangue che indicano la rottura dei globuli rossi, come la bilirubina indiretta e la lattato deidrogenasi.

Verranno misurati i marcatori di eritropoiesi, che indicano la produzione di nuovi globuli rossi, tra cui il numero di reticolociti (globuli rossi giovani) e l'eritropoietina (ormone che stimola la produzione di globuli rossi).

Prelievi di sangue per analisi farmacologiche

Durante il periodo in doppio cieco verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione plasmatica di tebapivat, cioè quanto farmaco è presente nel sangue.

Verranno misurate anche le concentrazioni nel sangue intero di 2,3-DPG e ATP, sostanze che aiutano i globuli rossi a rilasciare ossigeno ai tessuti.

Alla settimana 8 verranno controllati i biomarcatori legati all'infiammazione e alla biologia vascolare.

Alla settimana 10 verranno valutati i biomarcatori relativi al metabolismo del ferro.

Valutazioni sulla qualità di vita e sintomi

Tra la settimana 10 e la settimana 12 ti verrà chiesto di compilare questionari sulla tua stanchezza utilizzando il modulo PROMIS Fatigue 13a.

Ti verrà chiesto di valutare l'intensità del dolore che provi attraverso il questionario PROMIS Pain Intensity 1a.

Compilerai il questionario ASCQ-Me per valutare l'impatto del dolore sulla tua vita quotidiana.

Alla settimana 12 ti verrà chiesto di compilare il questionario WPAI che valuta l'impatto della malattia sul lavoro e sulle attività quotidiane, inclusi assenteismo, presenteismo (essere al lavoro ma meno produttivi), perdita di produttività lavorativa e limitazioni nelle attività.

Test fisici e cognitivi

Alla settimana 12 effettuerai il test del cammino di 6 minuti, che misura la distanza che riesci a percorrere camminando in sei minuti.

Alla settimana 12 eseguirai tre test cognitivi Cogstate: il Test di Identificazione, il Test One Back e il Test Groton Maze Learning, che valutano diverse funzioni cognitive come attenzione, memoria e apprendimento.

Monitoraggio degli eventi avversi

Durante tutto il periodo di trattamento in doppio cieco verranno registrati tutti gli eventi avversi, cioè qualsiasi problema di salute che si verifica durante lo studio.

Verranno monitorate la frequenza, la gravità e la relazione di questi eventi con il farmaco in studio.

Verranno effettuati controlli di laboratorio regolari per verificare eventuali anomalie, incluso il conteggio delle piastrine.

Periodo di estensione in aperto

Dopo le prime 12 settimane, potrai continuare a partecipare al periodo di estensione in aperto.

Durante questo periodo, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo tebapivat e sia tu che il medico saprete che stai ricevendo il farmaco (studio in aperto).

Il periodo di estensione continuerà fino alla fine dello studio, prevista per settembre 2027.

Controlli durante il periodo di estensione

Durante il periodo di estensione in aperto continueranno i controlli regolari dei livelli di emoglobina.

Verranno monitorati i marcatori di eritropoiesi ed emolisi per valutare la produzione e la distruzione dei globuli rossi.

Continuerai a compilare i questionari sulla qualità di vita e i sintomi.

Verranno effettuati controlli dei biomarcatori.

Continuerà il monitoraggio degli eventi avversi, degli eventi avversi gravi, delle interruzioni dovute a eventi avversi e delle anomalie di laboratorio.

Contraccettivi durante lo studio

Se sei una donna in età fertile, dovrai astenerti da attività sessuali che potrebbero portare a una gravidanza oppure utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante tutto lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

Se utilizzi un contraccettivo ormonale, dovrai anche usare un metodo di barriera accettabile.

Se sei un uomo con una partner in età fertile, dovrai astenerti da attività sessuali che potrebbero portare a una gravidanza oppure utilizzare un preservativo durante tutto lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.