Questo studio riguarda la malattia falciforme, una condizione del sangue in cui i globuli rossi hanno una forma anomala che può causare vari problemi di salute. La malattia falciforme può provocare anemia, cioè una riduzione del numero di globuli rossi sani nel sangue, e può causare dolore, stanchezza e altri sintomi che influenzano la vita quotidiana. Lo studio utilizzerà un farmaco chiamato tebapivat, che viene anche identificato con il codice AG-946, e un placebo. Il tebapivat è un farmaco che agisce su un enzima presente nei globuli rossi e potrebbe aiutare a migliorare l’anemia nelle persone con malattia falciforme. Lo scopo dello studio è confrontare l’effetto del tebapivat rispetto al placebo sull’anemia e trovare la dose più adatta del farmaco misurando la risposta dell’emoglobina, che è la sostanza nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nel corpo.
Lo studio è diviso in due periodi principali. Nel primo periodo, che è in doppio cieco, i partecipanti riceveranno in modo casuale il tebapivat a dosi diverse oppure il placebo sotto forma di compresse rivestite da assumere per bocca. Durante questo periodo, che dura dodici settimane, verranno effettuate misurazioni regolari dell’emoglobina e di altri elementi del sangue per valutare come il farmaco agisce sull’anemia. Verranno controllati anche altri valori del sangue che indicano se i globuli rossi si stanno rompendo troppo velocemente e se il corpo sta producendo nuovi globuli rossi in modo adeguato. I partecipanti compileranno questionari sulla stanchezza, sul dolore e sulla qualità della vita per capire come il trattamento influisce sul benessere quotidiano.
Dopo il primo periodo, i partecipanti potranno continuare in un periodo di estensione in cui tutti riceveranno il tebapivat in modo aperto, cioè sapendo quale farmaco stanno assumendo. Durante tutto lo studio verranno monitorati attentamente gli effetti indesiderati e la sicurezza del farmaco attraverso esami del sangue e visite mediche. Lo studio valuterà anche come il corpo assorbe ed elabora il farmaco e come questo si lega agli effetti osservati. Verranno misurati cambiamenti in varie sostanze del sangue legate all’infiammazione e al metabolismo del ferro per comprendere meglio come il tebapivat agisce nella malattia falciforme.
Belgio 
Francia 
Irlanda 
Paesi Bassi 
