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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BIIB115 nei bambini con atrofia muscolare spinale trattati in precedenza con onasemnogene abeparvovec.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BIIB115, somministrato tramite iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB115 in due gruppi di partecipanti: adulti maschi sani e bambini con SMA che hanno già ricevuto un trattamento precedente chiamato onasemnogene abeparvovec.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, gli adulti maschi sani riceveranno una singola dose crescente di BIIB115 per valutare come il loro corpo reagisce al farmaco. Nella seconda parte, i bambini con atrofia muscolare spinale riceveranno dosi multiple crescenti di BIIB115. L'obiettivo è osservare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali e raccoglieranno dati su come il farmaco si comporta nel corpo, inclusa la sua presenza nel liquido cerebrospinale e nel sangue. Lo studio durerà diversi anni per garantire che i risultati siano accurati e completi. Questo aiuterà a determinare se BIIB115 può essere un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti con atrofia muscolare spinale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'accettazione nello studio, il partecipante riceverà una dose del farmaco sperimentale BIIB115 o un placebo. Il placebo è una soluzione sterile per iniezione che non contiene il principio attivo.

    L'iniezione sarà somministrata tramite uso intratecale, che significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido spinale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Dopo l'iniezione, il partecipante sarà monitorato per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo monitoraggio avverrà per un periodo di tempo specifico per garantire la sicurezza del partecipante.

  3. Passaggio 3

    Visite di follow-up

    Il partecipante dovrà partecipare a visite di follow-up regolari per valutare la concentrazione del farmaco BIIB115 nel liquido spinale e nel siero del sangue.

    Queste visite aiuteranno a determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel tempo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine dello studio, il partecipante sarà sottoposto a una valutazione finale per determinare gli effetti a lungo termine del farmaco BIIB115.

    Questa valutazione includerà un controllo completo della salute e un'analisi dei dati raccolti durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Parte A - Partecipanti maschi sani di età compresa tra 18 e 55 anni, inclusi.
  • Parte A - Avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 30 chilogrammi per metro quadrato (kg/m2), inclusi. Il BMI è un numero calcolato dal peso e dall'altezza di una persona.
  • Parte A - Essere in buona salute secondo il parere del medico, basato sulla storia medica e le valutazioni di screening.
  • Parte B - Età compresa tra 0,5 e 12 anni, inclusi, al momento del consenso informato.
  • Parte B - Peso di almeno 7 kg al momento del consenso informato.
  • Parte B - Diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale (SMA) con delezione o mutazione del gene SMN1 o mutazione eterozigote composta. Questo significa che ci sono cambiamenti specifici nel gene che causa la SMA.
  • Parte B - Numero di copie del gene SMN2 di almeno 1. Il gene SMN2 è un altro gene importante per la SMA.
  • Parte B - Deve aver ricevuto il trattamento con onasemnogene abeparvovec per via endovenosa (IV) secondo l'etichetta approvata o le linee guida, inclusi il regime di steroidi e il monitoraggio specificato. Onasemnogene abeparvovec è un trattamento specifico per la SMA.
  • Parte B - Trattamento con onasemnogene abeparvovec almeno 180 giorni prima della prima dose di BIIB115.
  • Parte B - Potenziale di miglioramento a causa di uno stato clinico subottimale secondario alla SMA, come determinato dal medico.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dall'atrofia muscolare spinale.
  • Non puoi partecipare se non hai mai ricevuto il trattamento con onasemnogene abeparvovec.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute che potrebbero rendere pericoloso il trattamento.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che potrebbe influenzare i risultati dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BIIB115 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Atrofia Muscolare Spinale (SMA). In questo studio clinico, viene somministrato tramite un'iniezione diretta nel liquido spinale, un metodo chiamato iniezione intratecale. L'obiettivo principale è capire se il farmaco è sicuro e ben tollerato sia in adulti sani che in bambini con SMA che hanno già ricevuto un altro trattamento chiamato onasemnogene abeparvovec. BIIB115 potrebbe aiutare a migliorare la condizione dei pazienti con SMA, una malattia genetica che colpisce i muscoli e il movimento.

Che cosa si sa già del trattamento

BIIB115 – BIIB115 è un farmaco somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e la tollerabilità, specialmente in pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale (SMA) che sono stati precedentemente trattati con onasemnogene abeparvovec. Questo farmaco è progettato per aiutare a trattare l'atrofia muscolare spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli. A livello molecolare, BIIB115 agisce influenzando i geni coinvolti nella produzione di proteine essenziali per la funzione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica dei trattamenti genetici mirati.

Malattie studiate

Atrofia muscolare spinale – L'atrofia muscolare spinale è una malattia genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale, responsabili del controllo dei muscoli. La malattia porta a una progressiva debolezza muscolare e atrofia, poiché i muscoli non ricevono segnali adeguati per funzionare correttamente. Nei casi più gravi, i sintomi possono manifestarsi già nei primi mesi di vita, mentre in altri casi possono comparire più tardi. La progressione della malattia varia, ma generalmente comporta una riduzione della forza muscolare e della mobilità. I pazienti possono sperimentare difficoltà nel camminare, sedersi o controllare i movimenti della testa. La malattia è causata da mutazioni nel gene SMN1, che è essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-505643-39-00Codice del protocollo277HV101Partecipanti previsti62 personePromotoreBiogen Idec Research Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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