Studio sull’efficacia a lungo termine di efanesoctocog alfa nella salute delle articolazioni in pazienti con emofilia A

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Promotore

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su persone affette da emofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Il trattamento utilizzato nello studio è l’efanesoctocog alfa, noto anche con il nome in codice BIVV001. Questo farmaco è una soluzione per iniezione che aiuta a prevenire le emorragie articolari, migliorando la salute delle articolazioni nel lungo termine.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia a lungo termine del trattamento profilattico con efanesoctocog alfa nel prevenire le emorragie articolari nei pazienti con emofilia A. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 156 settimane, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nella salute delle loro articolazioni. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa, cioè direttamente in una vena.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su episodi di sanguinamento e sulla quantità di farmaco necessaria per controllare tali episodi. Inoltre, verranno effettuate valutazioni periodiche della salute delle articolazioni per monitorare eventuali cambiamenti nel tempo. Questo aiuterà a comprendere meglio come il trattamento con efanesoctocog alfa possa influenzare la qualità della vita delle persone con emofilia A.

1 inizio dello studio

Dopo l’iscrizione allo studio, viene confermata la diagnosi di emofilia A e viene verificata la capacità di fornire il consenso informato.

Viene confermato che il trattamento profilattico con efanesoctocog alfa è stato prescritto entro i 6 mesi precedenti o al più tardi durante la visita di iscrizione.

2 trattamento profilattico

Il trattamento profilattico con efanesoctocog alfa viene somministrato tramite iniezione endovenosa.

Le dosi disponibili sono: 250 IU, 500 IU, 1.000 IU, 2.000 IU, 3.000 IU e 4.000 IU, sotto forma di polvere e solvente per soluzione iniettabile.

3 valutazioni periodiche

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la salute delle articolazioni e l’efficacia del trattamento.

Le valutazioni includono l’uso di strumenti come l’HJHS (Haemophilia Joint Health Score) e la documentazione degli episodi di sanguinamento.

4 valutazione annuale

Per i partecipanti del sottogruppo HEAD-US, viene effettuata una valutazione ecografica annuale delle articolazioni principali (caviglie, gomiti, ginocchia).

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della salute delle articolazioni e dell’efficacia del trattamento profilattico con efanesoctocog alfa.

Chi può partecipare allo studio?

Essere un paziente di sesso maschile o femminile con una diagnosi di emofilia A.
Essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato.
Essere stato prescritto con il trattamento profilattico con efanesoctocog alfa entro 6 mesi prima dell’iscrizione allo studio o al più tardi alla visita di iscrizione, in conformità con le normative locali.
Aver ricevuto trattamenti profilattici con qualsiasi prodotto per l’emofilia per almeno 12 mesi prima di essere prescritto con il trattamento con efanesoctocog alfa.
Avere dati documentati sui trattamenti profilattici per l’emofilia e sugli episodi di sanguinamento trattati nei 12 mesi precedenti alla prescrizione del trattamento con efanesoctocog alfa e fino all’iscrizione a questo studio.
Essere disposto a rispettare il calendario delle visite e a sottoporsi alle valutazioni obbligatorie dello studio (HJHS, PROs).
Essere disposto e in grado, personalmente o tramite un rappresentante legale, di documentare tutti gli episodi di sanguinamento, inclusi eventuali trattamenti per tali episodi.
Per il sottogruppo HEAD-US: Accettare di sottoporsi a una valutazione ecografica annuale delle articolazioni di riferimento (caviglie, gomiti, ginocchia).

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Emofilia A.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Croazia	Reclutando	–
Francia	Reclutando	19.11.2025
Germania	Reclutando	03.06.2025
Irlanda	Reclutando	01.08.2025
Italia	Non ancora reclutando	–
Repubblica Ceca	Reclutando	15.09.2025
Spagna	Reclutando	18.06.2025
Svezia	Non reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efanesoctocog Alfa

Efanesoctocog alfa è un farmaco utilizzato per il trattamento profilattico delle persone con emofilia A. Questo farmaco aiuta a prevenire le emorragie articolari, che sono comuni in chi soffre di questa condizione. L’emofilia A è una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue, e questo farmaco agisce sostituendo il fattore di coagulazione mancante o difettoso nel corpo. In questo modo, aiuta a mantenere la salute delle articolazioni e a ridurre il rischio di sanguinamenti spontanei o causati da traumi minori.

Malattie in studio:

Deficit di fattore VIII

Emofilia A – L’emofilia A è un disturbo emorragico genetico causato dalla carenza del fattore VIII della coagulazione. Questa carenza impedisce al sangue di coagulare correttamente, portando a sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I sanguinamenti articolari possono causare dolore e gonfiore, e con il tempo possono danneggiare le articolazioni. La malattia si manifesta principalmente nei maschi, mentre le femmine sono generalmente portatrici. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di carenza del fattore VIII. La progressione della malattia può portare a complicazioni articolari se non gestita adeguatamente.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:48

ID della sperimentazione:

2024-517812-31-00

Codice del protocollo:

Sobi.BIVV001-005

Fase della sperimentazione:

Uso terapeutico (Fase IV)

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