Zagociguat è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della sindrome MELAS, una rara malattia mitocondriale. Questo medicinale viene somministrato ai pazienti per valutarne la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine. Lo studio è progettato come continuazione di una precedente sperimentazione clinica per permettere ai partecipanti di continuare il trattamento e raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza del farmaco.

La sindrome MELAS è una condizione che colpisce le cellule del corpo, in particolare il cervello e i muscoli. Zagociguat è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi di questa malattia, anche se il meccanismo preciso con cui agisce è ancora oggetto di studio.

Questo è uno studio “in aperto”, il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del farmaco che viene somministrato, senza l’utilizzo di placebo.

Mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes (MELAS) – È una malattia mitocondriale rara che colpisce diversi organi del corpo, principalmente il cervello e i muscoli. La condizione è caratterizzata da episodi simili all’ictus che possono causare temporanea debolezza muscolare, alterazioni della vista e mal di testa. I pazienti presentano spesso un accumulo di acido lattico nel corpo (acidosi lattica), che può causare nausea, vomito e difficoltà respiratorie. La malattia può manifestarsi con problemi muscolari come debolezza e affaticamento, oltre a possibili disturbi dell’udito e problemi cardiaci. Questa condizione è causata da mutazioni nel DNA mitocondriale che influenzano la capacità delle cellule di produrre energia.