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Studio sulla sicurezza di zagociguat in pazienti con sindrome MELAS: valutazione del trattamento a lungo termine

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla sindrome MELAS (encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili all'ictus), una rara malattia genetica che colpisce principalmente il cervello e i muscoli. Lo studio valuterà un farmaco chiamato zagociguat, somministrato sotto forma di compresse per via orale, in pazienti che hanno già completato un precedente studio con questo medicinale.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con zagociguat a lungo termine nei pazienti affetti da MELAS. Il farmaco viene somministrato in una dose giornaliera di 15 milligrammi per un periodo che può durare fino a 156 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a diversi controlli medici per monitorare la loro salute, inclusi esami del sangue, controlli della pressione sanguigna ed esami cardiaci. I medici valuteranno anche come i sintomi della MELAS cambiano nel tempo e monitoreranno eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia dopo aver completato lo studio precedente TIS6463-203 per 12 settimane

    Il farmaco zagociguat viene somministrato in forma di compresse da 15 mg per via orale

  2. Passaggio 2

    Valutazioni periodiche

    Verranno effettuati regolarmente i seguenti controlli:

    - Misurazione dei segni vitali

    - Elettrocardiogramma (ECG)

    - Esami di laboratorio

    - Densitometria ossea (DEXA) dell'anca e della colonna lombare

    - Valutazione dello stato neurologico tramite scala NMDAS

    - Analisi dei livelli di diversi biomarcatori nel sangue

    - Valutazione della funzione renale

    - Controllo dei livelli di emoglobina glicata (HbA1c)

    - Analisi dei marcatori cardiaci

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio effetti collaterali

    Durante tutto lo studio verrà monitorata la comparsa di eventuali effetti collaterali

    Particolare attenzione verrà posta agli episodi simili all'ictus (eventi stroke-like)

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio inizia a settembre 2025

    La conclusione è prevista per agosto 2027

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve aver firmato un modulo di consenso informato approvato dal Comitato Etico prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Il paziente deve aver completato il trattamento TIS6463-203 fino alla visita della Settimana 12 del Periodo 2.
  • Per le partecipanti femmine, devono soddisfare uno dei seguenti criteri:
    • Essere in post-menopausa (nessun ciclo mestruale da ≥1 anno) o chirurgicamente sterile (rimozione delle ovaie, isterectomia o sterilizzazione tubarica)
    • Se in età fertile: non essere in gravidanza al momento dello screening e avere test di gravidanza negativo
    • I partecipanti in età fertile devono accettare di utilizzare uno dei seguenti metodi contraccettivi efficaci:
      • Astinenza completa dai rapporti eterosessuali, oppure
      • Utilizzo di contraccettivi ormonali, dispositivi intrauterini, o avere un partner permanentemente sterilizzato
      • Le partecipanti femmine in terapia ormonale sostitutiva devono utilizzare almeno un metodo contraccettivo non ormonale altamente efficace.
      • I partecipanti maschi non devono donare sperma dallo screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.
      • Le partecipanti femmine non devono donare ovuli fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di MELAS (encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili all'ictus)
  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano attualmente ad altri studi clinici
  • Persone con gravi problemi di funzionalità epatica o renale
  • Pazienti con una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Persone che hanno subito un intervento chirurgico importante negli ultimi 3 mesi
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con zagociguat
  • Persone con pressione arteriosa non controllata
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari
  • Persone che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi non controllati
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Zagociguat è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della sindrome MELAS, una rara malattia mitocondriale. Questo medicinale viene somministrato ai pazienti per valutarne la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine. Lo studio è progettato come continuazione di una precedente sperimentazione clinica per permettere ai partecipanti di continuare il trattamento e raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza del farmaco. La sindrome MELAS è una condizione che colpisce le cellule del corpo, in particolare il cervello e i muscoli. Zagociguat è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi di questa malattia, anche se il meccanismo preciso con cui agisce è ancora oggetto di studio. Questo è uno studio "in aperto", il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del farmaco che viene somministrato, senza l'utilizzo di placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Zagociguat - Un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sindrome MELAS (encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus). Viene somministrato per via orale e appartiene a una nuova classe di agenti terapeutici mirati alla disfunzione mitocondriale. Il farmaco è in fase di valutazione in uno studio di estensione in aperto per determinarne la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine nei pazienti che hanno completato precedenti fasi di sperimentazione clinica. Questo trattamento rappresenta un potenziale approccio innovativo per una malattia rara che attualmente ha opzioni terapeutiche limitate.

Malattie studiate

Encefalomiopatia mitocondriale con acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS) – È una malattia mitocondriale rara che colpisce diversi organi del corpo, principalmente il cervello e i muscoli. La condizione è caratterizzata da episodi simili all'ictus che possono causare temporanea debolezza muscolare, alterazioni della vista e mal di testa. I pazienti presentano spesso un accumulo di acido lattico nel corpo (acidosi lattica), che può causare nausea, vomito e difficoltà respiratorie. La malattia può manifestarsi con problemi muscolari come debolezza e affaticamento, oltre a possibili disturbi dell'udito e problemi cardiaci. Questa condizione è causata da mutazioni nel DNA mitocondriale che influenzano la capacità delle cellule di produrre energia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517514-15-00Codice del protocolloTIS6463-204Partecipanti previsti44 personePromotoreTisento Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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