Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata MELAS, che sta per encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica e episodi simili a ictus. Questa condizione colpisce i mitocondri, le parti delle cellule che producono energia, e può causare una serie di sintomi, tra cui debolezza muscolare, problemi neurologici e episodi simili a ictus. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato zagociguat, noto anche con il nome in codice IW-6463. Questo farmaco viene somministrato in forma di compresse da 15 mg.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di zagociguat nei partecipanti che hanno già completato un precedente studio correlato. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo prolungato e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei loro sintomi. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare i segni vitali, esami del sangue e altri test clinici per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti di zagociguat. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare qualsiasi evento avverso che possa emergere durante il trattamento. L’obiettivo principale è garantire che il farmaco sia sicuro per l’uso a lungo termine nei pazienti con MELAS, fornendo così una potenziale opzione terapeutica per questa condizione complessa e debilitante.