ARCT-032 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della fibrosi cistica. È una terapia che viene somministrata in dosi multiple crescenti per valutarne la sicurezza e l’efficacia nei pazienti affetti da questa malattia genetica. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2, dove viene studiato in uno studio aperto (cioè sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato).

Questo è l’unico farmaco attivo in studio in questa sperimentazione clinica, che ha come obiettivo principale la valutazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento nei pazienti con fibrosi cistica.

Cystic Fibrosis – La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questa condizione causa la produzione di muco denso e appiccicoso che si accumula in diversi organi del corpo, in particolare nei polmoni e nel pancreas. Nei polmoni, questo muco spesso rende difficile la respirazione e può portare a infezioni ricorrenti delle vie respiratorie. Il muco denso interferisce anche con il normale funzionamento del pancreas, rendendo difficile la digestione del cibo e l’assorbimento dei nutrienti. La condizione si manifesta generalmente nei primi anni di vita con sintomi come tosse persistente, difficoltà respiratorie e problemi di crescita. I sintomi tendono a peggiorare gradualmente nel tempo, con un impatto significativo sulla funzionalità respiratoria.