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Studio di ARCT-032 per inalazione in pazienti con fibrosi cistica per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia a dosi multiple crescenti

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la Fibrosi Cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Il farmaco in studio, chiamato ARCT-032, è un tipo speciale di molecola (mRNA) che viene somministrato attraverso inalazione utilizzando un dispositivo chiamato eFlow Nebulizer System. Questo sistema nebulizzatore trasforma il farmaco in una sottile nebbia che può essere inalata nei polmoni.

Il trattamento è progettato per aiutare le persone affette da Fibrosi Cistica che non possono utilizzare altre terapie disponibili o non hanno ottenuto benefici da esse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo farmaco nei pazienti con Fibrosi Cistica. Il farmaco contiene istruzioni genetiche che potrebbero aiutare le cellule dei polmoni a funzionare meglio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco attraverso il sistema nebulizzatore. I medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti, in particolare la funzione polmonare e eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati i cambiamenti nei sintomi respiratori e come il farmaco viene processato dall'organismo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Prima di iniziare lo studio, verranno effettuati esami per verificare l'idoneità alla partecipazione, tra cui:

    - Test della funzionalità polmonare (FEV1 deve essere tra il 40% e il 100%)

    - Analisi del sangue per controllare fegato, reni ed emoglobina

    - Elettrocardiogramma (ECG) per verificare il ritmo cardiaco

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco sperimentale ARCT-032 viene somministrato attraverso inalazione

    Il trattamento prevede dosi multiple crescenti del farmaco

    Il farmaco contiene materiale genetico (mRNA) che codifica per il gene CFTR

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Controlli regolari dei segni vitali e visita medica

    Esami di laboratorio periodici

    Valutazione della funzione respiratoria prima e dopo la somministrazione del farmaco

    Compilazione di un questionario sulla qualità della vita (CFQ-R RSS)

  4. Passaggio 4

    Periodo di follow-up

    Monitoraggio per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco

    Valutazione di eventuali effetti collaterali

    Controllo finale della funzionalità polmonare

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi confermata di Fibrosi Cistica documentata nella cartella clinica con almeno due mutazioni CF o valore di cloro nel sudore ≥60 mmol/L
  • Non idoneo alla terapia con modulatori CFTR o non in trattamento con modulatori CFTR
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) tra il 40% e il 100% del valore previsto
  • Condizione polmonare stabile, senza infezioni respiratorie acute o riacutizzazioni
  • Valori degli esami del fegato (AST, ALT) inferiori a 3 volte il limite superiore normale
  • Funzionalità renale con filtrazione glomerulare (eGFR) superiore a 45 L/min/1.73m²
  • Emoglobina ≥10 g/dL
  • Elettrocardiogramma (ECG) senza anomalie significative
  • Per le donne in età fertile: non essere in gravidanza o allattamento e utilizzare un metodo contraccettivo efficace
  • Per gli uomini con partner in età fertile: accettare che la partner utilizzi un metodo contraccettivo efficace
  • Capacità di comprendere e firmare il consenso informato
  • Capacità di eseguire correttamente le prove di spirometria e completare tutte le visite dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Storia di reazioni allergiche gravi (anafilassi) a farmaci o vaccini
  • Presenza di malattie respiratorie acute negli ultimi 30 giorni
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 3 mesi
  • Gravidanza o allattamento
  • Uso di farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono le difese immunitarie)
  • Infezioni attive non controllate
  • Gravi problemi al fegato o ai reni
  • Malattie autoimmuni (condizioni in cui il sistema immunitario attacca l'organismo)
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Abuso di alcol o sostanze stupefacenti
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio
  • Problemi di coagulazione del sangue non controllati
  • Malattie cardiache gravi non stabilizzate
  • Incapacità di fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ARCT-032 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della fibrosi cistica. È una terapia che viene somministrata in dosi multiple crescenti per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei pazienti affetti da questa malattia genetica. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2, dove viene studiato in uno studio aperto (cioè sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato).

Questo è l'unico farmaco attivo in studio in questa sperimentazione clinica, che ha come obiettivo principale la valutazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento nei pazienti con fibrosi cistica.

Che cosa si sa già del trattamento

ARCT-032 - Un farmaco sperimentale in fase di sviluppo clinico, somministrato attraverso inalazione, attualmente in fase 2 di sperimentazione per il trattamento della fibrosi cistica. Questo medicinale è oggetto di uno studio clinico a dosi multiple ascendenti per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Il farmaco rappresenta un nuovo approccio terapeutico per questa malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni, anche se il suo preciso meccanismo d'azione molecolare non è stato ancora completamente divulgato nella letteratura medica pubblica. Lo studio clinico in corso mira principalmente a stabilire il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco nei pazienti con fibrosi cistica, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per questa condizione.

Malattie studiate

Fibrosi cistica - La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questa condizione causa la produzione di muco denso e appiccicoso che si accumula in diversi organi del corpo, in particolare nei polmoni e nel pancreas. Nei polmoni, questo muco spesso rende difficile la respirazione e può portare a infezioni ricorrenti delle vie respiratorie. Il muco denso interferisce anche con il normale funzionamento del pancreas, rendendo difficile la digestione del cibo e l'assorbimento dei nutrienti. La condizione si manifesta generalmente nei primi anni di vita con sintomi come tosse persistente, difficoltà respiratorie e problemi di crescita. I sintomi tendono a peggiorare gradualmente nel tempo, con un impatto significativo sulla funzionalità respiratoria.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517663-23-01Codice del protocolloARCT-032-02Partecipanti previsti30 personePromotoreArcturus Therapeutics Europe B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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