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Studio su sintomi muscolari associati alle statine in adulti con ipercolesterolemia familiare: atorvastatina, placebo e nessun trattamento nello studio crossover randomizzato di fase IV

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda l'ipercolesterolemia familiare, una condizione ereditaria in cui il livello di colesterolo nel sangue è molto alto. In questa ricerca viene usato atorvastatina, un farmaco per abbassare il colesterolo, confrontato con placebo e con periodi senza trattamento, per verificare il motivo dei sintomi muscolari riferiti da alcune persone durante l’uso delle statine. Lo scopo dello studio è capire quante persone hanno sintomi muscolari causati davvero dalla statina e quante invece hanno sintomi che non dipendono dal farmaco.

Il percorso dello studio prevede più fasi brevi, durante le quali vengono alternati periodi con atorvastatina, con placebo e senza trattamento. In questo modo viene osservato se i sintomi cambiano da un periodo all’altro. La partecipazione non richiede procedure complesse e il farmaco viene assunto per bocca sotto forma di compressa.

La statina è una classe di farmaci usata per ridurre il colesterolo. I sintomi muscolari associati alle statine sono dolori, fastidi o debolezza dei muscoli che alcune persone notano durante l’assunzione di questi medicinali. Il termine nocebo indica sintomi percepiti come legati al farmaco, ma non causati direttamente da esso.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    Dal momento in cui entri nello studio, il percorso prevede periodi distinti in cui ricevi atorvastatina, placebo oppure nessun trattamento dello studio.

    Il placebo è una compressa orale senza principio attivo. L'atorvastatina è un farmaco assunto per bocca alla dose di 80 mg per ogni somministrazione.

  2. Passaggio 2

    Periodi di trattamento in ordine casuale

    Durante lo studio, i periodi con atorvastatina e quelli con placebo si alternano in modo casuale. Questo significa che l'ordine dei periodi non è scelto da te.

    In alcuni momenti dello studio non assumi alcun trattamento dello studio. Questi momenti sono indicati come periodi di nessun trattamento dello studio.

  3. Passaggio 3

    Assunzione dei farmaci

    Quando il periodo prevede atorvastatina, assumi 80 mg per via orale. La durata di ciascun periodo di trattamento è parte del disegno dello studio, ma nel testo fornito non è indicata una durata precisa per ogni fase.

    Quando il periodo prevede placebo, assumi una compressa orale senza principio attivo. Anche per questo periodo, il testo fornito non indica una durata precisa.

    Nei periodi di nessun trattamento dello studio, non assumi alcun farmaco dello studio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi muscolari

    Durante i diversi periodi dello studio, viene confrontata l'intensità dei sintomi muscolari, cioè i disturbi ai muscoli che senti durante il trattamento.

    L'esito principale dello studio è la differenza media dei sintomi muscolari nelle ultime due settimane del periodo di trattamento, cioè tra la settimana 5 e la settimana 6, confrontando atorvastatina e placebo.

  5. Passaggio 5

    Conclusione della partecipazione

    La partecipazione termina dopo aver completato tutti i periodi previsti con atorvastatina, placebo e nessun trattamento dello studio.

    Lo studio valuta se i sintomi muscolari dipendono davvero dalla statina, cioè dal farmaco usato per ridurre il colesterolo, oppure se sono stati attribuiti al farmaco in modo non corretto.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato, cioè del documento con cui si accetta di partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote confermata con un test genetico, oppure una diagnosi clinica di ipercolesterolemia familiare con punteggio Dutch Lipid Clinic Network pari o superiore a 9 (un punteggio usato dai medici per stimare la probabilità della malattia).
  • Avere una storia di sintomi muscolari associati alle statine riferiti dal paziente, cioè sintomi muscolari che la persona collega al trattamento con statine, in almeno due statine diverse (le statine sono farmaci usati per abbassare il colesterolo).
  • Aver sospeso le statine a causa dei sintomi muscolari e essere senza statine da almeno 2 settimane prima della prima valutazione per l’ingresso nello studio.
  • Se si tratta di una donna in età fertile (cioè una donna prima della menopausa che non è sterile in modo permanente), avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace oppure di mantenere un’adeguata astinenza sessuale per tutta la durata dell’intervento dello studio.
  • Essere ritenuto in grado di seguire le richieste e le limitazioni previste nel modulo di consenso informato e nel protocollo dello studio.
  • Avere accesso a uno smartphone, un tablet o un computer personale per tutta la durata dello studio.
  • Essere in grado di firmare il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere stato ricoverato in ospedale, negli ultimi 6 mesi, per un evento cardiovascolare aterosclerotico non previsto (cioè un problema improvviso di cuore o vasi sanguigni causato da accumulo di grassi nelle arterie).
  • Avere una aspettativa di vita inferiore a 24 mesi a causa di altre malattie.
  • Avere un valore di CK (creatinchinasi, un enzima che aumenta quando i muscoli sono danneggiati) pari a 5 volte o più sopra il limite normale all’inizio dello studio.
  • Partecipare a un altro studio clinico interventistico (uno studio in cui viene somministrato un trattamento o una terapia sperimentale).
  • Avere una storia di rabdomiolisi (grave danno ai muscoli con possibile rilascio di sostanze nel sangue che possono danneggiare i reni).
  • Avere una storia di miopatia con CK pari a 10 volte o più sopra il limite normale (miopatia significa malattia o danno dei muscoli).
  • Avere avuto un problema al fegato legato al trattamento con statine, con ALT e/o AST (enzimi del fegato) pari a 3 volte o più sopra il limite normale.
  • Avere avuto una grave insufficienza renale negli ultimi 12 mesi, con filtrazione glomerulare stimata sotto 30 mL/min/1,73 m2 (un valore che misura quanto bene i reni filtrano il sangue).
  • Avere qualsiasi condizione che, secondo il medico responsabile, possa mettere la persona a rischio importante, alterare i risultati dello studio o rendere difficile partecipare allo studio; per esempio malattia psichiatrica, demenza (perdita di memoria e capacità di pensiero) o abuso di sostanze.
  • Avere una controindicazione all’uso di atorvastatina (cioè un motivo medico per non assumere questo farmaco), inclusa una allergia nota ai suoi componenti, ALT pari a 3 volte o più sopra il limite normale all’inizio dello studio, gravidanza o allattamento al seno.
  • Stare già assumendo altri farmaci che non possono essere usati con atorvastatina oppure che non sono compatibili con atorvastatina 80 mg, secondo le informazioni ufficiali del farmaco.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Atorvastatina: è una statina, cioè un medicinale usato per abbassare il colesterolo nel sangue. In questo studio viene data per capire se i dolori o i disturbi muscolari riferiti dai pazienti sono davvero causati dalla statina oppure da altri fattori. Il suo ruolo è quindi quello di confrontare i sintomi durante il trattamento attivo con quelli osservati in altri periodi dello studio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Encapsulated placebo tablets

    Le compresse placebo incapsulate si assumono per bocca e hanno l’aspetto di un medicinale vero, ma non contengono alcun principio attivo; in questo studio servono a confrontare gli effetti reali del trattamento con quelli dovuti alle aspettative del paziente. Non sono un farmaco usato nella pratica clinica e non hanno indicazioni terapeutiche proprie, perché il loro scopo è solo di controllo negli studi clinici. Dal punto di vista farmacologico, il placebo non ha un meccanismo d’azione diretto sul corpo, ma aiuta a capire se i sintomi dipendono davvero dal medicinale o da altri fattori.

  • Atorvastatin

    L’atorvastatina si assume per bocca sotto forma di compressa rivestita e viene usata ogni giorno per abbassare il colesterolo nel sangue. È un farmaco ampiamente usato e ben noto nella medicina e nella letteratura medica, soprattutto per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare e per la riduzione del rischio di infarto e ictus. Appartiene alla classe delle statine e agisce bloccando una proteina del fegato chiamata HMG-CoA reduttasi, riducendo così la produzione di colesterolo e aumentando la sua rimozione dal sangue.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare - È una malattia ereditaria in cui il colesterolo LDL nel sangue resta alto fin dalla nascita. Questo avviene perché il corpo non riesce a rimuovere il colesterolo in modo normale. Con il tempo, il colesterolo può accumularsi nelle pareti dei vasi sanguigni e formare depositi grassi. Nelle forme più marcate, possono comparire depositi di colesterolo sotto la pelle o intorno agli occhi. La condizione tende a persistere per tutta la vita e a peggiorare gradualmente se il colesterolo rimane elevato.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-521589-83-00Codice del protocolloREMUSPartecipanti previsti70 personePromotoreOslo Universitetssykehus HF

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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