Azatioprina: Una Guida Completa per i Pazienti

L’azatioprina è un farmaco immunosoppressore che è stato oggetto di numerosi studi clinici per varie condizioni mediche. Questo articolo esplora l’uso dell’azatioprina negli studi clinici, concentrandosi sulla sua efficacia, il dosaggio e i potenziali effetti collaterali in diverse malattie. Esamineremo gli studi che coinvolgono l’azatioprina per condizioni come il trapianto d’organo, i disturbi autoimmuni e le malattie infiammatorie.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Azatioprina?

    L’azatioprina è un farmaco immunosoppressore utilizzato per trattare varie condizioni autoimmuni e infiammatorie. È anche conosciuta con i nomi commerciali Imuran e Azafalk[1]. L’azatioprina appartiene a una classe di farmaci chiamati tiopurine ed è derivata da un composto chiamato 6-mercaptopurina[2].

    Quali Condizioni Tratta l’Azatioprina?

    L’azatioprina viene utilizzata per trattare diverse condizioni, tra cui:

    • Morbo di Crohn: Un tipo di malattia infiammatoria intestinale che può colpire qualsiasi parte del tratto digestivo[3]
    • Colite Ulcerosa: Un’altra forma di malattia infiammatoria intestinale che colpisce principalmente il colon e il retto[4]
    • Vasculite: Un gruppo di disturbi caratterizzati dall’infiammazione dei vasi sanguigni[5]
    • Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD): Una rara condizione autoimmune che colpisce i nervi ottici e il midollo spinale[6]
    • Dermatosi bollose autoimmuni: Un gruppo di condizioni della pelle caratterizzate dalla formazione di vescicole[2]
    • Disturbi eczematosi generalizzati: Incluso l’eczema severo delle mani[1]
    • Trapianto d’organo: Per prevenire il rigetto nei pazienti sottoposti a trapianto di fegato e polmone[7][8]

    Come Funziona l’Azatioprina?

    L’azatioprina agisce sopprimendo il sistema immunitario. Interferisce con la produzione di DNA e RNA, essenziali per la crescita e la divisione cellulare. Questa azione colpisce in particolare le cellule a rapida divisione, come quelle del sistema immunitario. Di conseguenza, l’azatioprina può ridurre l’infiammazione e le risposte autoimmuni nel corpo[2].

    Dosaggio e Somministrazione

    Il dosaggio dell’azatioprina varia a seconda della condizione trattata, del peso corporeo del paziente e di altri fattori. Alcuni regimi di dosaggio comuni includono:

    • Per il Morbo di Crohn: Tipicamente si inizia con 50 mg al giorno e si aumenta gradualmente fino a una dose di mantenimento di 2-3 mg per kg di peso corporeo al giorno[9]
    • Per il trapianto d’organo: Solitamente 1-2 mg per kg di peso corporeo al giorno[8]
    • Per altre condizioni: I dosaggi possono variare da 1 a 3 mg per kg di peso corporeo al giorno, spesso divisi in due dosi giornaliere[1]

    È importante notare che i dosaggi dovrebbero sempre essere determinati e aggiustati da un professionista sanitario in base ai fattori individuali del paziente e alla risposta al trattamento.

    Efficacia dell’Azatioprina

    L’azatioprina si è dimostrata efficace in varie condizioni:

    • Nel Morbo di Crohn, può aiutare a mantenere la remissione e ridurre la necessità di corticosteroidi[3]
    • Per la colite ulcerosa, può indurre e mantenere la remissione nei pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti[4]
    • Nella vasculite, la terapia a lungo termine con azatioprina può aiutare a prevenire le recidive della malattia[5]
    • Per la NMOSD, l’azatioprina in combinazione con corticosteroidi a basso dosaggio può essere efficace nel prevenire le recidive[6]

    Potenziali Effetti Collaterali e Considerazioni sulla Sicurezza

    Sebbene l’azatioprina possa essere efficace, può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni includono:

    • Nausea e vomito
    • Affaticamento
    • Aumento del rischio di infezioni
    • Tossicità epatica (epatotossicità)
    • Soppressione del midollo osseo, che porta a una bassa conta delle cellule del sangue
    • Pancreatite (infiammazione del pancreas)

    In rari casi, l’uso a lungo termine di azatioprina può aumentare il rischio di alcuni tipi di cancro, in particolare cancri della pelle e linfomi[2]. Un monitoraggio regolare e un follow-up con il proprio medico sono essenziali per gestire questi rischi.

    Test Genetici e Trattamento Personalizzato

    L’efficacia e gli effetti collaterali dell’azatioprina possono essere influenzati da fattori genetici. Due importanti enzimi coinvolti nel metabolismo dell’azatioprina sono:

    • Tiopurina S-metiltransferasi (TPMT): Le variazioni nel gene TPMT possono influenzare il modo in cui una persona metabolizza l’azatioprina. Le persone con bassa attività TPMT possono essere a maggior rischio di effetti collaterali gravi[2]
    • Inosina trifosfato pirofosfatasi (ITPA): Le variazioni nel gene ITPA possono essere associate a certi effetti collaterali come sintomi simil-influenzali, eruzioni cutanee e pancreatite[2]

    I test genetici per questi enzimi possono essere raccomandati prima di iniziare il trattamento con azatioprina per aiutare a determinare il dosaggio appropriato e ridurre il rischio di effetti collaterali[1].

    Monitoraggio Durante il Trattamento

    Durante il trattamento con azatioprina, è necessario un monitoraggio regolare per garantire sicurezza ed efficacia. Questo può includere:

    • Esami del sangue regolari per controllare la funzionalità epatica e la conta delle cellule del sangue
    • Monitoraggio dei livelli di metaboliti dell’azatioprina nel sangue
    • Controlli regolari per valutare l’attività della malattia e la risposta al trattamento

    Il tuo medico determinerà il programma di monitoraggio appropriato in base alle tue esigenze individuali e alla risposta al trattamento[6].

    Trattamenti Alternativi

    Sebbene l’azatioprina sia efficace per molti pazienti, in alcuni casi possono essere considerati trattamenti alternativi. Per esempio:

    • Nell’eczema severo delle mani, l’alitretinoina (nota anche come acido 9-cis-retinoico) può essere un’alternativa all’azatioprina[1]
    • Per le malattie infiammatorie intestinali, possono essere utilizzati altri immunomodulatori o terapie biologiche, a seconda del caso individuale e della risposta al trattamento[3]

    La scelta del trattamento dovrebbe sempre essere fatta in consultazione con il tuo medico, tenendo conto della tua specifica condizione, storia medica e fattori individuali.

    Aspect Details
    Conditions Studied Trapianto di organi (fegato, polmone), malattia di Crohn, colite ulcerosa, disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), vasculite
    Administration Compresse orali, dosaggio spesso basato sul peso corporeo (es. 2-3 mg/kg/giorno)
    Common Side Effects Nausea, vomito, soppressione del midollo osseo, tossicità epatica, aumento del rischio di infezioni
    Treatment Duration Varia in base alla condizione; va da diversi mesi a più di un anno
    Genetic Factors I polimorfismi TPMT e ITPA possono influenzare l’efficacia del farmaco e gli effetti collaterali
    Monitoring Esami del sangue regolari, valutazioni della funzionalità epatica
    Comparisons Alcuni studi confrontano l’azatioprina con altri farmaci (es. rituximab nel NMOSD, alitretinoina nell’eczema delle mani)
    Outcome Measures Tassi di remissione, tassi di recidiva, punteggi di attività della malattia, valutazioni della qualità della vita

    Studi in corso con Azathioprine

    • Data di inizio: 2025-03-14

      Studio sull’uso di Dazukibart per la sicurezza a lungo termine nei pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche, inclusi dermatomiosite o polimiosite.

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra su persone affette da miosite infiammatoria idiopatica, una condizione che include la dermatomiosite e la polimiosite. Queste sono malattie rare che causano infiammazione e debolezza muscolare. Lo studio utilizza un trattamento chiamato dazukibart, noto anche con il codice PF-06823859, che è un tipo di anticorpo progettato per neutralizzare specifiche proteine…

      Bulgaria Ungheria Svezia Italia Polonia
    • Data di inizio: 2023-11-16

      Studio sull’efficacia di Dazukibart in pazienti adulti con miositi infiammatorie idiopatiche attive (dermatomiosite o polimiosite)

      Reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata miosite infiammatoria idiopatica attiva, che include due tipi specifici: dermatomiosite e polimiosite. Queste sono malattie che causano debolezza muscolare e infiammazione. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato PF-06823859, noto anche come dazukibart, rispetto a un placebo. Il dazukibart è…

      Malattie studiate:
      Bulgaria Svezia Ungheria Polonia Francia Belgio +4
    • Data di inizio: 2023-09-20

      Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di efgartigimod in adulti con miopatia infiammatoria idiopatica attiva.

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio si concentra su una condizione chiamata Miopatia Infiammatoria Idiopatica Attiva, una malattia che causa infiammazione e debolezza nei muscoli. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod alfa, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare la forza muscolare nei pazienti affetti da questa condizione.…

      Slovacchia Spagna Repubblica Ceca Italia Belgio Paesi Bassi +13
    • Data di inizio: 2018-02-02

      Studio sull’Interruzione della Terapia Immunosoppressiva in Pazienti con Vasculite ANCA e Malattia Renale allo Stadio Finale: Rituximab e Combinazione di Farmaci

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie: la vasculite ANCA e la malattia renale allo stadio terminale. La vasculite ANCA è una condizione in cui il sistema immunitario attacca i vasi sanguigni, mentre la malattia renale allo stadio terminale è una grave insufficienza renale che richiede trattamenti come la dialisi. Lo scopo dello studio…

      Francia
    • Data di inizio: 2025-04-29

      Studio sull’uso di corticosteroidi e rituximab per prevenire la generalizzazione della miastenia gravis oculare nei pazienti con esordio oculare

      Reclutamento

      3 1 1 1

      La miastenia gravis è una malattia che colpisce i muscoli, causando debolezza e affaticamento. In particolare, la forma oculare di questa malattia interessa i muscoli degli occhi, portando a sintomi come ptosi (abbassamento delle palpebre) e diplopia (visione doppia). Questo studio si concentra sulla prevenzione della diffusione della miastenia oculare ad altre parti del corpo.…

      Malattie studiate:
      Francia
    • Data di inizio: 2025-06-06

      Studio su Rituximab e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Granulomatosi con Poliangiite e Risposta Inadeguata alla Terapia Standard

      Reclutamento

      3 1 1 1

      La granulomatosi con poliangioite è una malattia rara che causa infiammazione dei vasi sanguigni, portando a danni in vari organi. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto adeguatamente alle terapie standard, che di solito includono una combinazione di glucocorticoidi con ciclofosfamide o rituximab. L’obiettivo è trovare la strategia terapeutica più efficace per…

      Malattie studiate:
      Francia
    • Data di inizio: 2022-07-26

      Studio sull’efficacia di prednisone e azatioprina in pazienti con miocardite virus-negativa o cardiomiopatia infiammatoria

      Reclutamento

      3 1 1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento della miocardite e della cardiomiopatia infiammatoria, condizioni che causano l’infiammazione del muscolo cardiaco. Lo scopo è valutare l’efficacia di un trattamento immunosoppressivo utilizzando due farmaci: il prednisone e l’azatioprina, in confronto con il placebo, in pazienti con funzionalità cardiaca ridotta. Il trattamento prevede la somministrazione di compresse di…

      Malattie studiate:
      Polonia
    • Data di inizio: 2021-02-05

      Studio sull’efficacia di Ciclofosfamide e Azatioprina rispetto a Tacrolimus nella malattia polmonare interstiziale correlata alla sindrome antisintetasi per pazienti affetti

      Reclutamento

      3 1 1 1

      La ricerca clinica si concentra sulla malattia polmonare interstiziale legata alla sindrome antisintetasi, una condizione che colpisce i polmoni e può causare difficoltà respiratorie. Lo studio mira a confrontare l’efficacia di due trattamenti: Ciclofosfamide e Azatioprina rispetto a Tacrolimus. La Ciclofosfamide è un farmaco somministrato per via endovenosa, mentre Azatioprina e Tacrolimus sono assunti per…

      Francia
    • Data di inizio: 2023-09-01

      Studio sull’uso di Infliximab per pazienti con fistole anali non-Crohn

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio si concentra sul trattamento delle fistole anali non associate al Morbo di Crohn. Una fistola anale è un piccolo tunnel che si forma tra la fine dell’intestino e la pelle vicino all’ano. Questo studio mira a valutare l’efficacia del trattamento con infliximab, un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione, in aggiunta al trattamento…

      Malattie studiate:
      Danimarca
    • Data di inizio: 2023-03-01

      Studio sull’efficacia dell’azatioprina nella prevenzione delle ricadute nei pazienti con malattia associata agli anticorpi MOG dopo un primo attacco

      Reclutamento

      3 1 1

      La ricerca si concentra sulla malattia associata agli anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG-AD), una condizione neurologica che può causare infiammazione nel sistema nervoso centrale. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di azatioprina, un farmaco che potrebbe aiutare a prevenire le ricadute nei pazienti che hanno avuto un primo attacco di questa…

      Francia
    • Data di inizio: 2025-06-23

      Studio sul trattamento immediato o ritardato con azatioprina o rituximab in bambini con sindromi demielinizzanti acute associate ad anticorpi anti-MOG

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra sulle malattie associate agli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOGAD), una condizione che colpisce il sistema nervoso nei bambini. La ricerca mira a confrontare due diversi approcci di trattamento: uno immediato e uno ritardato, utilizzando due farmaci: azatioprina e rituximab. I pazienti riceveranno inizialmente un trattamento con metilprednisolone per via…

      Francia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio di confronto tra mirikizumab e azatioprina in pazienti con nuova diagnosi di colite ulcerosa da moderata a grave

      Non ancora in reclutamento

      1

      Questo studio clinico esamina il trattamento della colite ulcerosa moderata-grave di nuova diagnosi. La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica dell’intestino che causa infiammazione e ulcere nel colon e nel retto. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici: un nuovo farmaco chiamato mirikizumab, che è un anticorpo monoclonale, e il trattamento standard con azatioprina…

      Germania
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla riduzione della terapia immunosoppressiva in pazienti trapiantati di rene ricoverati in terapia intensiva con shock settico e/o insufficienza respiratoria acuta

      Non ancora in reclutamento

      1

      Questo studio clinico esamina i pazienti con trapianto di rene che vengono ricoverati in terapia intensiva a causa di shock settico e/o insufficienza respiratoria acuta. Lo studio valuterà l’efficacia di una strategia di riduzione dei trattamenti immunosoppressivi per migliorare l’insufficienza d’organo in questi pazienti. I farmaci immunosoppressivi utilizzati nello studio includono: sirolimus (Rapamune), ciclosporina (Neoral),…

      Francia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Immunosoppressiva con Prednisolone e Combinazione di Farmaci in Pazienti con DNAemia da Virus BK dopo Trapianto di Rene

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla gestione dell’infezione da virus BK nei pazienti che hanno subito un trapianto di rene. Il virus BK è un’infezione che può verificarsi dopo un trapianto e può influenzare la salute del rene trapiantato. Lo scopo dello studio è valutare se mantenere la terapia immunosoppressiva, che aiuta a prevenire il…

      Germania
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su artrite reumatoide precoce: confronto tra terapia convenzionale attiva e trattamenti biologici con abatacept, certolizumab pegol e tocilizumab

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico riguarda lArtrite Reumatoide, una malattia in cui il sistema immunitario attacca le articolazioni, causando dolore e gonfiore. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di terapie convenzionali attive con tre trattamenti biologici diversi e valutare due strategie di riduzione del trattamento nei pazienti che rispondono alla terapia iniziale. I farmaci utilizzati nello studio includono Certolizumab…

      Malattie studiate:
      Islanda Danimarca Norvegia Svezia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla nefrite lupica: confronto tra terapia con obinutuzumab e micofenolato mofetile versus corticosteroidi orali e micofenolato mofetile per pazienti con nefrite lupica

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento della nefrite lupica, una grave complicanza del lupus che colpisce i reni. La ricerca confronta due diversi approcci terapeutici: il primo utilizza una combinazione di micofenolato mofetile con corticosteroidi orali, mentre il secondo prevede l’uso di obinutuzumab (un anticorpo monoclonale) insieme al micofenolato mofetile senza l’aggiunta di corticosteroidi…

      Malattie studiate:
      Francia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su Azatioprina, Metotrexato e Adalimumab per Pazienti con Malattia di Crohn

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      La Malattia di Crohn è una condizione infiammatoria cronica che colpisce l’intestino. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia, esaminando l’efficacia di diversi trattamenti. I farmaci coinvolti nello studio sono azatioprina, metotrexato e adalimumab. L’azatioprina è un farmaco in compresse rivestite, mentre il metotrexato è una soluzione iniettabile. L’adalimumab è anch’esso una…

      Malattie studiate:
      Francia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sul ritiro di Infliximab in pazienti con sarcoidosi in remissione

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio riguarda la sarcoidosi, una malattia che colpisce il sistema immunitario e può causare infiammazione in diversi organi del corpo. Il trattamento principale utilizzato in questo studio è linfliximab, un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione bloccando una sostanza nel corpo chiamata TNF-alfa. Altri farmaci coinvolti nello studio includono metotrexato e azatioprina, che sono…

      Francia
    • Data di inizio: 2023-12-06

      Studio sull’efficacia e sicurezza di JNJ-77242113 per pazienti con colite ulcerosa moderata o grave

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla Colite Ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’intestino crasso. Questa condizione può causare sintomi come dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato JNJ-77242113, somministrato sotto forma di compresse rivestite. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di…

      Malattie studiate:
      Repubblica Ceca Spagna Polonia Francia Belgio Ungheria +3
    • Data di inizio: 2023-12-27

      Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Satralizumab in Pazienti con Oftalmopatia Tiroidea Moderata-Grave

      Non in reclutamento

      3 1 1

      La ricerca si concentra sulla Malattia dell’Occhio Tiroideo di grado moderato-severo, una condizione che può causare gonfiore e sporgenza degli occhi. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Satralizumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per colpire specificamente una parte del sistema…

      Malattie studiate:
      Spagna Francia Portogallo Polonia
    • Data di inizio: 2022-05-30

      Studio sull’Efficacia di Mepolizumab per l’Induzione della Remissione in Pazienti con Granulomatosi Eosinofila con Poliangioite

      Non in reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico si concentra sullEosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis (EGPA), una malattia rara che provoca infiammazione dei vasi sanguigni e può colpire diversi organi. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di un trattamento basato su mepolizumab, un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione, rispetto a una strategia terapeutica convenzionale. Il mepolizumab viene somministrato come soluzione per…

      Francia
    • Data di inizio: 2019-01-24

      Studio sul ritiro delle terapie modificanti la malattia nella sclerosi multipla secondaria progressiva inattiva in pazienti sopra i 50 anni

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La ricerca si concentra sulla Sclerosi Multipla in fase secondariamente progressiva, una condizione in cui i sintomi peggiorano nel tempo senza periodi di miglioramento. Lo studio esamina l’effetto della sospensione delle terapie che modificano la malattia, note come DMTs, in pazienti di età superiore ai 50 anni che non mostrano segni di attività infiammatoria recente.…

      Francia

    Glossario

    • Azathioprine: Un farmaco immunosoppressore utilizzato per prevenire il rigetto degli organi nei pazienti trapiantati e per trattare varie malattie autoimmuni. Funziona riducendo l'attività del sistema immunitario del corpo.
    • Immunosuppressant: Un tipo di farmaco che riduce la risposta immunitaria del corpo. Questi medicinali sono utilizzati per prevenire il rigetto degli organi nei pazienti trapiantati e per trattare le malattie autoimmuni.
    • Crohn's Disease: Un tipo di malattia infiammatoria intestinale che causa l'infiammazione del tratto digestivo, che può portare a dolore addominale, diarrea grave, affaticamento, perdita di peso e malnutrizione.
    • Ulcerative Colitis: Una malattia infiammatoria cronica dell'intestino che colpisce il rivestimento più interno dell'intestino crasso (colon) e del retto, causando infiammazione e ulcere nel tratto digestivo.
    • Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD): Una rara malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce principalmente i nervi ottici e il midollo spinale, portando a infiammazione e potenziale perdita della vista e paralisi.
    • Vasculitis: Un gruppo di disturbi caratterizzati dall'infiammazione dei vasi sanguigni, che può limitare il flusso sanguigno e danneggiare organi e tessuti.
    • Thiopurine Methyltransferase (TPMT): Un enzima coinvolto nel metabolismo dell'azatioprina. Le variazioni genetiche nel TPMT possono influenzare il modo in cui una persona metabolizza il farmaco, influenzandone l'efficacia e i potenziali effetti collaterali.
    • Inosine Triphosphate Pyrophosphatase (ITPA): Un enzima coinvolto nel metabolismo delle purine. Le variazioni genetiche nell'ITPA possono influenzare la risposta di una persona all'azatioprina e il rischio di determinati effetti collaterali.
    • Remission: Un periodo durante una malattia cronica in cui i sintomi diminuiscono o scompaiono.
    • Relapse: Il ritorno dei sintomi o della malattia dopo un periodo di miglioramento o remissione.