In breve
Nomlabofusp è un medicinale sperimentale a base di proteine studiato per l'atassia di Friedreich, una rara malattia ereditaria che colpisce il movimento e la coordinazione. Il registro elenca uno studio di fase 3 autorizzato con un arruolamento previsto di 150 adulti e bambini. Lo studio confronta nomlabofusp somministrato per iniezione sottocutanea con un placebo nell'arco di 72 settimane, misurando la variazione sulla scala modificata di valutazione dell'atassia di Friedreich (mFARS).
Punti chiave
- Nomlabofusp è una sostanza sperimentale a base di proteine senza autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti.
- L'unico studio registrato è uno studio di fase 3 in adulti e bambini con atassia di Friedreich.
- Lo studio prevede di arruolare 150 partecipanti ed è attualmente autorizzato.
- Nomlabofusp viene somministrato come iniezione sottocutanea alla concentrazione di 50 mg/ml.
- La misura di esito principale è la variazione sulla scala modificata di valutazione dell'atassia di Friedreich (mFARS) alla settimana 72.
- Nomlabofusp ha la designazione di farmaco orfano per l'atassia di Friedreich, una malattia rara.
Che cos'è nomlabofusp?
Nomlabofusp è una sostanza sperimentale a base di proteine, cioè è costituita da proteine anziché da una piccola molecola chimica. È sviluppata da Larimar Therapeutics, Inc. I registri dei prodotti la elencano come soluzione iniettabile senza autorizzazione all'immissione in commercio, il che significa che non è ancora approvata come medicinale. Nomlabofusp ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, uno status concesso ai trattamenti per malattie rare come l'atassia di Friedreich. La sostanza è stata studiata anche con il codice di sviluppo CTI-1601.
Come agisce nomlabofusp?
L'atassia di Friedreich deriva da una carenza della proteina mitocondriale frataxina (FXN). Nomlabofusp è progettato per fornire frataxina all'organismo, con l'obiettivo di intervenire sulla carenza proteica di base piuttosto che trattare solo i sintomi. I dati del registro descrivono l'atassia di Friedreich come una malattia rara, progressiva e multisistemica con un'incidenza stimata di 1 persona su 29.000 e una frequenza di portatori di circa 1 su 85.
Per quali patologie è studiato nomlabofusp?
- Atassia di Friedreich — l'atassia ereditaria più comune negli esseri umani, una malattia rara e progressiva che colpisce il sistema nervoso e altre parti del corpo, causata da una carenza della proteina frataxina.
Come viene somministrato nomlabofusp?
Nomlabofusp viene somministrato come iniezione sottocutanea, cioè viene iniettato sotto la pelle. Il registro del prodotto lo elenca come soluzione iniettabile alla concentrazione di 50 mg per millilitro.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Il registro contiene uno studio su nomlabofusp, uno studio di fase 3 attualmente autorizzato. Lo studio è progettato per verificare se nomlabofusp migliora la capacità di movimento negli adulti e nei bambini con atassia di Friedreich rispetto al placebo.
Lo studio prevede di arruolare 150 partecipanti. La sua misura di esito principale è la differenza tra i gruppi di partecipanti nel punteggio totale della scala modificata di valutazione dell'atassia di Friedreich (mFARS) alla settimana 72 dello studio rispetto al basale. La mFARS è una scala utilizzata per valutare il movimento e la coordinazione nelle persone con atassia di Friedreich.
Uno studio precedente pubblicato ha riportato dati su sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di nomlabofusp, precedentemente noto come CTI-1601, nell'atassia di Friedreich.
Quali effetti collaterali sono noti?
Lo studio pubblicato su nomlabofusp (CTI-1601) nell'atassia di Friedreich riporta il suo profilo di sicurezza, ma il materiale di origine fornito non elenca effetti collaterali specifici in dettaglio.