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Studio sull'efficacia e sulla sicurezza dell'ibutamoren mesilato nei bambini in età prepuberale con carenza di ormone della crescita.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio si concentra sulla Growth Hormone Deficiency, una condizione rara in cui il corpo non produce una quantità sufficiente di ormone della crescita, una sostanza necessaria per lo sviluppo fisico normale. Lo scopo della ricerca è valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato LUM 201, somministrato tramite capsule assunte per via orale ogni giorno. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco attivo, mentre altri riceveranno un placebo.

La ricerca coinvolge bambini in età prepuberale che non hanno mai ricevuto trattamenti precedenti per questa condizione. Il percorso prevede un periodo di osservazione della durata di dodici mesi, durante i quali verranno monitorati i tassi di crescita e altri parametri biologici importanti. Verranno analizzati elementi come l'IGF-1, una proteina che aiuta a regolare la crescita, e l'altezza complessiva per comprendere come il trattamento influenzi lo sviluppo nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco inizia con la somministrazione di una capsula per via orale (ingerendo il medicinale attraverso la bocca).

    Verrà somministrata una dose di 1.60 mg/kg di ibutamoren mesilate (il principio attivo del farmaco in esame) una volta al giorno.

  2. Passaggio 2

    Periodo di osservazione e trattamento

    Il periodo di trattamento e monitoraggio ha una durata prevista di 12 mesi.

    Durante questo tempo, l'assunzione avverrà quotidianamente per valutare l'effetto sulla crescita e sulla sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei parametri di crescita

    Vengono monitorati i cambiamenti nell'altezza e nei livelli di alcune sostanze nel sangue, come l'IGF-1 e l'IGFBP-3 (proteine che aiutano a regolare la crescita nel corpo).

    L'obiettivo è valutare l'altezza raggiunta durante i 12 mesi di studio rispetto ai valori iniziali.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I genitori o i rappresentanti legali devono fornire un consenso informato scritto, ovvero un documento in cui si accettano ufficialmente a partecipare, e il bambino deve dare il proprio assenso in base alla sua età.
  • Il bambino deve avere una funzione tiroidea normale, il che significa che i livelli di TSH (ormone che stimola la tiroide) e T4 libero (l'ormone principale prodotto dalla tiroide) devono essere nei limiti corretti.
  • I livelli di IGF-1 (una proteina che aiuta la crescita) devono essere inferiori o uguali a un valore specifico chiamato SDS di -1.0, calcolato in base all'età e al sesso.
  • Durante i test di screening, la concentrazione di IGF-1 deve essere superiore a 30.0 ng/mL e la risposta massima dell'ormone della crescita (GH) deve essere di almeno 5.0 ng/mL.
  • Il bambino non deve aver mai ricevuto trattamenti precedenti per questa condizione (deve essere naïve al trattamento) e deve essere in una fase prepuberale, ovvero non deve aver ancora iniziato i cambiamenti fisici tipici della pubertà (valutata tramite lo stadio di Tanner).
  • I risultati di due precedenti test di stimolazione dell'ormone della crescita (GH) effettuati negli ultimi 12 mesi devono mostrare una risposta massima inferiore a 10 ng/mL.
  • L'altezza del bambino deve essere compromessa, ovvero deve essere inferiore di almeno 2 deviazioni standard rispetto all'altezza media per la sua età e il suo sesso, secondo le tabelle dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.
  • I livelli di cortisolo (un ormone prodotto dalle ghiandole surrenali) devono essere sufficienti, misurati al mattino o tramite un test di stimolazione se i livelli naturali sono bassi.
  • L'età del bambino deve essere compresa tra i 3 e i 10 anni per le bambine e tra i 3 e gli 11 anni per i bambini.
  • Deve essere confermata una velocità di crescita (HV) ridotta, basata su valutazioni effettuate negli ultimi 6 mesi, che deve essere inferiore al 25° percentile per età e sesso.
  • Il bambino deve aver effettuato un'età ossea (BA) negli ultimi 12 mesi, che deve mostrare un ritardo di almeno 12 mesi rispetto all'età reale.
  • Le bambine devono sottoporsi a un test genetico per escludere la sindrome di Turner e i test per il gene SHOX devono risultare negativi.

Chi non può partecipare allo studio?

29 criteri

  • Presenza di qualsiasi condizione medica o genetica che, secondo il parere del medico, possa essere una causa indipendente della bassa statura o che possa limitare la risposta al trattamento, come il diabete, la bassa statura idiopatica (quando la bassa statura non ha una causa nota), la carenza di SHOX (una condizione genetica), le condrodisplasie (malformazioni della crescita delle ossa) o altre sindromi.
  • Sospetto di ipertensione intracranica, ovvero un aumento della pressione del liquido all'interno del cranio, confermato da un esame del fondo dell'occhio o altri accertamenti.
  • Livelli nel sangue di alanina aminotrasferasi (ALT), aspartato aminotrasferasi (AST) o bilirubina totale superiori ai valori normali, che possono indicare problemi al fegato.
  • Presenza di carenze multiple di ormoni ipofisari, ovvero quando l'ipofisi (una ghiandola nel cervello) non produce correttamente più di un tipo di ormone.
  • Trattamenti precedenti con fattori di crescita, inclusi l'ormone della crescita (GH), l'IGF-1 o sostanze che stimolano la produzione di ormone della crescita.
  • Sospetto di una funzione dell'ipofisi assente, dimostrato da test di stimolazione dell'ormone della crescita precedenti con risultati molto bassi o dalla mancanza di altri ormoni prodotti dall'ipofisi.
  • Malnutrizione, determinata dal medico in base alle condizioni cliniche, alla storia medica e agli esami del sangue.
  • Peso corporeo inferiore o uguale a 14,0 kg.
  • Indice di Massa Corporea (BMI), ovvero il rapporto tra peso e altezza, inferiore a -2 o superiore a +2 deviazioni standard rispetto agli standard dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Peso alla nascita inferiore al 3° percentile rispetto all'età gestazionale secondo gli standard dell'OMS o locali.
  • Partecipazione a qualsiasi prova clinica con un farmaco sperimentale nei 6 mesi precedenti la visita di screening.
  • Rapporto tra l'apertura delle braccia e l'altezza inferiore di oltre 2 deviazioni standard rispetto alla media, per escludere problemi di crescita delle ossa lunghe.
  • Conoscenza o sospetto di allergia al farmaco LUM-201, al placebo o a uno dei suoi eccipienti (sostanze che aiutano a formulare il medicinale).
  • Rifiuto di accettare l'assegnazione casuale (randomizzazione) al gruppo di trattamento.
  • Assunzione di farmaci che influenzano l'enzima citocromo P450 (CYP) 3A/4, che aiuta il corpo a smaltire i farmaci.
  • Assunzione di farmaci che vengono smaltiti quasi interamente dagli enzimi CYP3A/4, 2C8, 2C9 o 2C19.
  • Assunzione di farmaci che influenzano la P-glicoproteina (P-gp) o la proteina di estrusione multidroga e tossina 1, proteine che aiutano a rimuovere sostanze dal corpo.
  • Storia di irradiazione (esposizione a raggi X o radioterapia) alla colonna vertebrale, al cranio o a tutto il corpo.
  • Storia o presenza di malattie maligne (tumori) o qualsiasi evidenza di crescita tumorale attuale.
  • Bassa statura di tipo psicosociale, legata a fattori ambientali o emotivi.
  • Epifisi chiuse, ovvero quando le cartilagini di accrescimento delle ossa si sono già trasformate in osso, impedendo ulteriore crescita.
  • Diagnosi di disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD), indipendentemente dal trattamento ricevuto.
  • Qualsiasi condizione medica o genetica che il medico ritenga comporti un rischio eccessivo per l'uso del farmaco LUM-201.
  • Uso di qualsiasi farmaco che, secondo il medico, possa causare indipendentemente la bassa statura o limitare l'efficacia dei fattori di crescita.
  • Malattie infiammatorie attuali che richiedono l'uso di corticosteroidi sistemici (farmaci antinfiammatori potenti) per più di 2 settimane consecutive negli ultimi 3 mesi, o l'uso di glucocorticoidi inalati ad alte dosi per più di 4 settimane negli ultimi 12 mesi.
  • Terapia con ormoni sostitutivi per qualsiasi carenza, ad eccezione di una carenza stabile di ormoni della tiroide.
  • Presenza di anomalie clinicamente significative all'elettrocardiogramma (ECG), l'esame che registra l'attività elettrica del cuore.
  • Presenza di qualsiasi circostanza che possa impedire il completamento con successo della sperimentazione.
  • Sospetto di tumore intracranico passato o presente, confermato da immagini del cervello.
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Farmaci in studio

Ibutamoren è un farmaco assunto per via orale che viene testato per vedere se può aiutare i bambini che hanno una carenza di ormone della crescita a crescere meglio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ibutamoren Mesilate

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule ed è attualmente oggetto di studi clinici avanzati per il trattamento della carenza di ormone della crescita nei bambini. Appartiene alla classe dei modulatori dell'ormone della crescita e agisce stimolando i recettori nel cervello per indurre il corpo a produrre naturalmente più ormone della crescita. La sua funzione principale è quella di favorire la crescita fisica in soggetti che presentano livelli insufficienti di questa sostanza essenziale.

  • Placebo

    Il placebo è una capsula priva di principio attivo che viene assunta per via orale una volta al giorno durante lo studio per garantire la correttezza dei risultati scientifici. Non ha alcun effetto terapeutico diretto o meccanismo d'azione biologico nel corpo. Viene utilizzato come termine di confronto per distinguere gli effetti reali del farmaco in esame da quelli derivanti dalla semplice aspettativa del paziente.

Malattie studiate

Deficit dell'ormone della crescita - Questa condizione si verifica quando la ghiandola ipofisi non produce una quantità sufficiente di ormone della crescita. Questo ormone è fondamentale per lo sviluppo fisico normale, specialmente durante l'infanzia. La carenza può causare una crescita molto lenta e un'altezza inferiore alla media rispetto ai coetanei. Con il passare del tempo, i segni della condizione possono diventare più evidenti nel ritmo di sviluppo del corpo. La progressione influisce principalmente sulla statura e sullo sviluppo fisico complessivo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-523820-26-00Codice del protocolloLUM-201-10Partecipanti previsti159 personePromotoreLumos Pharma LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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