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Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la cystic fibrosis, una malattia genetica rara che provoca produzione di muco denso e ostacola la funzione polmonare e digestiva. Il trattamento sperimentale combina il farmaco VX-828 con deutivacaftor, somministrati insieme a tezacaftor, oppure solo VX-828 con deutivacaftor. Per confronto, alcuni gruppi ricevono il farmaco già approvato ivacaftor. Tutti i farmaci sono assunti per via orale sotto forma di compresse rivestite.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di questi farmaci. I partecipanti assumono le compresse ogni giorno per circa quattro settimane, con visite periodiche per controllare eventuali effetti indesiderati, eseguire esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e misurare la pressione arteriosa. Vengono effettuati test specifici, tra cui la misurazione della sweat chloride (concentrazione di sale nel sudore) e la forced expiratory volume in 1 second, che indica quanto bene i polmoni riescono a espirare aria in un secondo. Inoltre, i partecipanti compilano il questionario CFQ-R per valutare i sintomi respiratori e la qualità della vita. Dopo il periodo di trattamento, i dati raccolti vengono confrontati per capire se la nuova terapia è ben tollerata e migliora la funzione polmonare rispetto al trattamento standard.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita iniziale e valutazioni di base

    Dopo l'iscrizione, si partecipa a una visita di inizio studio (giorno 0).

    Vengono raccolti dati sulla salute, eseguiti esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni, misurazione della pressione e della frequenza cardiaca.

    Si effettua il test del cloruro nel sudore per valutare la funzione del canale CFTR.

    Si misura la capacità respiratoria con il test spirometrico (ppfev1) e si compila il questionario sulla qualità della vita (cfq‑R).

    In base a un processo casuale (randomized), si viene assegnati a uno dei gruppi di trattamento.

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia orale

    Il giorno successivo o nello stesso giorno della visita iniziale, si inizia a prendere le compresse secondo il gruppo assegnato.

    Se si è nel gruppo di studio, la terapia comprende VX‑828 20 mg e deutivacaftor 250 mg, con o senza tezacaftor 100 mg; la dose è assunta una volta al giorno per via orale.

    Se si è nel gruppo di comparatore, si assume il farmaco combinato VX‑445/VX‑661/VX‑770 450 mg al giorno, oppure Kalydeco (ivacaftor) 150 mg al giorno, sempre per via orale.

    La durata del trattamento è di 28 giorni consecutivi.

  3. Passaggio 3

    Assunzione quotidiana del farmaco

    Ogni giorno, preferibilmente al mattino, si prende la compressa con un bicchiere d'acqua.

    Non è necessario modificare la dieta, a meno che il medico non fornisca indicazioni diverse.

    Si conserva un diario per annotare l'ora di assunzione e qualsiasi sintomo o effetto avverso.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo settimanali

    Vengono programmate visite di controllo al giorno 7, 14 e 21.

    In ciascuna visita si controllano i segni vitali (pressione, frequenza cardiaca), si eseguono esami del sangue e si registra l'eventuale comparsa di effetti indesiderati.

    Viene effettuato un ECG per verificare la sicurezza cardiaca.

    Si verifica la corretta assunzione del farmaco attraverso il diario.

  5. Passaggio 5

    Visita finale al giorno 28

    Al termine dei 28 giorni di trattamento, si torna in clinica per la visita finale.

    Vengono ripetuti il test del cloruro nel sudore, il test spirometrico (ppfev1) e il questionario cfq‑R per valutare i cambiamenti rispetto alla visita iniziale.

    Si eseguono nuovamente gli esami del sangue, l'ECG e la misurazione dei segni vitali.

    Viene raccolto il resto delle compresse rimaste per verificare la conformità al piano di dosaggio.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la visita finale, il periodo di studio è considerato concluso.

    Eventuali effetti avversi che persistono vengono monitorati secondo le indicazioni del medico curante.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Peso corporeo di almeno 35 kg.
  • Deve essere in grado di fornire un campione di sudore sufficiente per il test del sudore; se il primo prelievo non è adeguato, può essere ripetuto una sola volta.
  • Il valore di cloruro nel sudore (sweat chloride) deve essere pari o superiore a 30 mmol/L al momento dello screening.
  • Diagnosi confermata di fibrosi cistica (CF) da parte del medico investigatore.
  • Genotipo CFTR idoneo: per le parti 1 e 2, essere eterozigoti per la mutazione F508del più una seconda mutazione a funzione minima non responsiva al trattamento; per le parti 3 e 4, essere omozigoti per la mutazione F508del. (Il genotipo CFTR indica le variazioni genetiche responsabili della malattia.)
  • Capacità respiratoria misurata con il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) deve essere pari o superiore al 40 % del valore previsto per età, sesso e altezza. (Il valore previsto è una stima basata su dati normali di persone simili.)
  • Condizione di fibrosi cistica stabile, valutata dal medico.
  • Disponibilità a mantenere invariato il regime di trattamento per la fibrosi cistica per tutta la durata dello studio.
  • Essere di sesso maschile o femminile e avere un’età compresa tra i 4 e i 17 anni (bambini e adolescenti).

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Se ha avuto in passato una malattia o una condizione che, secondo il medico, potrebbe interferire con i risultati dello studio o aumentare il rischio di usare il farmaco sperimentale. Questo include, ad esempio, malattie del fegato con cirrosi (danno grave al fegato) o ipertensione portale (pressione alta nei vasi del fegato), trapianto di organi solidi o di midollo osseo, abuso di alcol o droghe (come cannabis, cocaina o oppiacei) nell'ultimo anno, e cancro (eccetto alcuni tumori della pelle e il carcinoma cervicale in stadio 0 senza recidiva negli ultimi 5 anni).
  • Se ha partecipato a un altro studio sperimentale con farmaci investigativi. È necessario attendere almeno 28 giorni (o 5 volte la durata di eliminazione del farmaco, se più lunga) prima di iniziare questo studio, a seconda del tipo di studio precedente. Gli studi osservazionali (senza farmaci) sono consentiti.
  • Se ha assunto farmaci considerati proibiti secondo la lista dello studio entro il periodo di tempo indicato prima della prima dose.
  • Se ha avuto una intolleranza al farmaco in passato, come aumenti dei test di funzionalità epatica che hanno richiesto l'interruzione del trattamento, o se è allergico o ipersensibile al farmaco in studio.
  • Se presenta fattori di rischio per Torsade de Pointes (un tipo pericoloso di aritmia cardiaca) o altre aritmie ventricolari, come una storia familiare di sindrome del QT lungo, bassi livelli di potassio nel sangue, insufficienza cardiaca, ispessimento del muscolo del cuore, battito cardiaco molto lento, infarto, cardiomiopatia, fibrillazione atriale o ventricolare, eventi neurologici acuti (come ictus o emorragia cerebrale) o neuropatia autonomica.
  • Se i risultati di alcuni esami di laboratorio sono fuori dai limiti accettabili al momento dello screening: bilirubina totale ≥ 2 volte il valore normale, enzimi epatici (AST, ALT, GGT, ALP) ≥ 3 volte il valore normale, emoglobina < 10 g/dL (bassa quantità di sangue), o funzione renale ridotta con una filtrazione glomerulare ≤ 50 mL/min/1.73 m².
  • Se è una donna incinta, sta allattando o prevede di rimanere incinta durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima dose, oppure se non può garantire l'uso di contraccezione efficace. Lo stesso vale per gli uomini la cui partner è incinta, allatta o prevede una gravidanza entro 90 giorni dall'ultima dose.
  • Se ha un’infezione respiratoria acuta (superiore o inferiore), una esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia (ad esempio antibiotici) per la malattia polmonare entro 28 giorni prima della prima dose.
  • Se ha un’infezione polmonare causata da organismi particolarmente pericolosi, come Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa o Mycobacterium abscessus, a meno che non siano state dimostrate due colture respiratorie negative negli ultimi 12 mesi, con l’ultima entro 6 mesi.
  • Se ha avuto un’altra malattia acuta non legata alla fibrosi cistica (ad esempio gastroenterite) entro 14 giorni prima della prima dose.
  • Se l’elettrocardiogramma a riposo (ECG) mostra un intervallo QTcF superiore a 450 ms al momento dello screening (un valore che può indicare rischio di aritmie). In tal caso il test viene ripetuto per conferma.
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Farmaci in studio

  • VX-445/VX-661/VX-770

    è una compressa rivestita che combina tre farmaci già usati nella fibrosi cistica: tezacaftor, elexacaftor e ivacaftor. In questo studio viene usato come comparatore, cioè per confrontare gli effetti del nuovo trattamento con quelli di una terapia già approvata.

  • Kalydeco

    (ivacaftor) è una compressa rivestita che contiene solo ivacaftor, un farmaco che migliora la funzione della proteina difettosa nella fibrosi cistica. Viene impiegato come comparatore per valutare se il nuovo farmaco è altrettanto efficace o migliore.

  • VX-828

    è un farmaco sperimentale in forma di compressa. È il principale prodotto testato nello studio, sia da solo sia in combinazione con altri farmaci, per verificare la sua sicurezza e l’efficacia nel migliorare i sintomi della fibrosi cistica.

  • VX-561

    è una compressa rivestita contenente deutivacaftor, un nuovo composto in fase di sperimentazione. Viene valutato per capire se, da solo o in combinazione, può aumentare la funzionalità del canale CFTR nei pazienti.

  • VX-661

    è una compressa che contiene tezacaftor, un farmaco già conosciuto per la fibrosi cistica. In questo studio è usato come parte del regime testato per vedere come interagisce con gli altri farmaci investigativi.

  • VX-121/VX-661/VX-561

    è una compressa rivestita che unisce tre composti sperimentali: tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor. Serve come comparatore per confrontare la combinazione di nuovi farmaci con le terapie già esistenti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Tezacaftor

    è una compressa rivestita da prendere per via orale con acqua; è un farmaco già approvato per la fibrosi cistica e classificato come corretore del trasportatore CFTR; agisce aiutando la proteina CFTR difettosa a raggiungere la membrana cellulare, migliorando così il flusso di ioni; è indicato per pazienti con specifiche mutazioni della fibrosi cistica ed è ampiamente studiato nella letteratura medica.

  • Elexacaftor

    si somministra per bocca sotto forma di compressa rivestita, con acqua; è approvato come parte della terapia tripla per la fibrosi cistica e appartiene alla classe dei correttori CFTR; il suo meccanismo consiste nel stabilizzare la proteina CFTR difettosa e favorirne il corretto posizionamento sulla cellula; è usato per migliorare la funzione polmonare in pazienti con mutazioni elegibili ed è ben documentato negli studi clinici.

  • Ivacaftor

    è una compressa rivestita da assumere oralmente con acqua; è un farmaco autorizzato per la fibrosi cistica e rientra nella categoria dei potenziatori CFTR; funziona aumentando l’attività della proteina CFTR già presente sulla superficie cellulare, facilitando il passaggio degli ioni; è indicato per diverse mutazioni della fibrosi cistica ed è supportato da numerosi dati di ricerca.

  • VX‑828

    è una compressa da assumere per via orale con acqua; è ancora in fase di sperimentazione e non è ancora approvato per uso clinico; agisce come potenziatore della proteina CFTR, migliorandone la capacità di trasporto ionico; è studiato per il trattamento della fibrosi cistica in combinazione con altri modulatori e i risultati sono attualmente presenti nella letteratura scientifica.

  • Deutivacaftor

    viene somministrato per bocca sotto forma di compressa rivestita, con acqua; è un farmaco in fase di studio clinico e non è ancora commercializzato; è classificato come correttore del trasportatore CFTR e aiuta la proteina difettosa a piegarsi correttamente e a raggiungere la membrana cellulare; è valutato per la fibrosi cistica in combinazione con altri modulatori e le sue proprietà sono descritte negli studi sperimentali.

  • Vanzacaftor

    è una compressa rivestita da prendere per via orale con acqua; è un composto investigativo non ancora approvato per la terapia clinica; appartiene alla classe dei correttori CFTR e il suo scopo è migliorare il trasporto della proteina CFTR verso la superficie della cellula; è in fase di valutazione per la fibrosi cistica e le informazioni disponibili provengono da studi clinici in corso.

Malattie studiate

Fibrosi cistica - è una condizione genetica presente dalla nascita che colpisce soprattutto i polmoni e il pancreas. Il corpo produce muco molto denso e appiccicoso, che ostruisce le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Nei polmoni, il muco favorisce la comparsa di infezioni ricorrenti e rende più difficile la respirazione. Nel pancreas, l’ostruzione interferisce con la digestione e l’assorbimento dei nutrienti. Col tempo, la capacità polmonare può diminuire gradualmente, rendendo più faticoso svolgere le attività quotidiane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523400-72-00Codice del protocolloVX25-828-101Partecipanti previsti152 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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