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Studio sulla sicurezza e tollerabilità dell'azatioprina in pazienti con malattia policistica renale e epatica autosomica dominante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la malattia policistica autosomica dominante, una condizione genetica che causa la formazione di numerose cisti, ovvero sacche piene di liquido, nei reni e nel fegato. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'uso di azathioprina per via orale in persone affette da questa patologia che coinvolge sia i reni che il fegato.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno compresse di azathioprine. Il percorso prevede un periodo di monitoraggio per osservare come il corpo reagisce al farmaco e come questo influenzi la salute generale dei pazienti nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco azatioprina avviene per via orale mediante l'uso di compresse rivestite.

    Il dosaggio prescritto è di 3 mg per ogni chilogrammo di peso corporeo.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e questionari

    Durante lo studio, è richiesto il completamento di questionari validati per valutare la qualità della vita e la presenza di sintomi come stanchezza, disagio addominale o limitazioni fisiche.

    La compilazione di tali questionari deve avvenire nelle seguenti tempistiche: alla settimana 8, alla settimana 32, alla settimana 56 e alla settimana 60.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni cliniche

    Vengono effettuate misurazioni per monitorare il volume totale dei reni e il volume totale del fegato, corretti in base all'altezza, fino alla settimana 56 di trattamento.

    Viene monitorata la funzione renale attraverso la misurazione della velocità di filtrazione glomerulare (eGFR, che indica quanto bene i reni filtrano il sangue) confrontando i valori iniziali con quelli rilevati alla settimana 52 di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • L'individuo deve essere di sesso maschile o femminile e avere un'età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve avere una diagnosi confermata di malattia policistica autosomica dominante (ADPKD), una condizione genetica che causa la formazione di numerose cisti (sacche piene di liquido) nei reni e nel fegato.
  • Per i pazienti con coinvolgimento del fegato, devono essere presenti almeno 20 cisti epatiche visibili tramite esami radiologici come la risonanza magnetica (MRI) o la TAC (CT).
  • Il volume totale del fegato deve essere compreso tra 1,8 e 3,2 litri.
  • I pazienti con problemi al fegato devono presentare almeno 2 sintomi tra i seguenti: gonfiore addominale fastidioso, dolore addominale frequente, senso di sazietà precoce (sentirsi pieni subito dopo aver iniziato a mangiare), nausea o dispnea (difficoltà a respirare).
  • I pazienti con problemi ai reni devono mostrare una malattia che progredisce rapidamente, definita da una specifica classificazione medica (classi Mayo 1C, 1D o 1E) e con una funzione renale misurata tramite eGFR (un valore che indica quanto bene i reni filtrano il sangue) pari o superiore a 60 mL/min/1,73 m².
  • Per chi ha problemi ai reni, deve essere confermata la presenza di almeno 3 cisti nel fegato tramite TAC o risonanza magnetica.
  • Non si deve aver assunto tolvaptan o analoghi della somatostatina (farmaci specifici per questa malattia) negli ultimi 12 settimane.
  • Il paziente non deve aver subito un trapianto e non deve assumere terapie immunosoppressive (farmaci che riducono le difese immunitarie del corpo).
  • È obbligatorio sottoporsi a un test farmacogenetico per la ricerca di una carenza dell'enzima TPMT; questo test serve a capire se il corpo può assumere in sicurezza il farmaco in studio, l'azatioprina. Solo chi ha un profilo genetico accettabile potrà iniziare il trattamento.
  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di seguire le visite programmate, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio (analisi del sangue o delle urine) e le altre procedure dello studio.
  • È necessario fornire il consenso informato scritto, ovvero un documento in cui si dichiara di aver compreso lo studio e di voler partecipare volontariamente.
  • Le persone in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose di farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto (un intervento chirurgico in cui un organo malato viene sostituito con uno sano) di rene e/o di fegato.
  • Uso di farmaci che modificano la progressione della policisti renale (come il tolvaptan o il lanreotide) o di procedure per trattare le cisti (come l'aspirazione o la fenestrazione delle cisti, ovvero piccoli interventi per drenare il liquido dalle sacche d'acqua) nelle 12 settimane precedenti o durante il periodo di valutazione.
  • Assunzione contemporanea di altri immunomodulatori (farmaci che servono a modificare o ridurre la risposta del sistema immunitario, ovvero le difese naturali del corpo).
  • Donne in stato di gravidanza, donne che stanno allattando o donne che hanno la possibilità di concepire.
  • Partecipazione ad altre sperimentazioni cliniche con nuovi farmaci o dispositivi medici al momento dell'iscrizione o nei 30 giorni precedenti.
  • Impossibilità di comprendere appieno i possibili rischi (eventuali effetti negativi) e i benefici (effetti positivi) legati alla partecipazione allo studio.
  • Pazienti con una confermata carenza di TPMT (una condizione in cui il corpo non produce abbastanza di un enzima, una sostanza naturale, necessario per smaltire correttamente alcuni farmaci).
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Azatioprina: questo farmaco viene utilizzato nello studio per valutarne la sicurezza e la tollerabilità in persone affette da una malattia genetica dei reni chiamata ADPKD, che può coinvolgere anche il fegato.

Che cosa si sa già del trattamento

Azathioprine - Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite. È una sostanza ampiamente utilizzata in medicina come immunosoppressore per ridurre l'attività eccessiva del sistema immunitario. Agisce a livello molecolare interferendo con la produzione di DNA nelle cellule che causano infiammazione, impedendo così la loro crescita. Viene classificato come agente immunosoppressore ed è studiato per la gestione di diverse condizioni infiammatorie e autoimmuni.

Malattie studiate

Malattia policistica renale ed epatica autosomica dominante - Questa condizione genetica è caratterizzata dalla crescita di numerose cisti nelle ovaie e nel fegato. Con il passare del tempo, queste sacche piene di liquido aumentano di dimensione e numero. Tale processo porta a un progressivo aumento del volume complessivo di entrambi gli organi. L'espansione delle cisti può causare un ingombro fisico e influenzare il normale funzionamento dei tessuti circostanti. La malattia si manifesta solitamente durante l'età adulta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524313-86-00Partecipanti previsti40 personePromotoreUZ Leuven

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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