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Studio sull'efficacia e la sicurezza del vamifeport in adulti affetti da emocromatosi ereditaria di tipo HFE

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda l'emocromatosi ereditaria legata al gene HFE, una condizione in cui il corpo accumula troppo ferro nel sangue e negli organi. L'eccesso di questo minerale può causare danni, in particolare al fegato. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato vamifeport, somministrato sotto forma di capsule per via orale, nel ridurre i livelli di ferro nell'organismo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco sperimentale CSL624 o un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che ha lo stesso aspetto della capsula reale. Il processo è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi sta assumendo il farmaco vero o il placebo. Per monitorare la quantità di ferro presente nel fegato, viene utilizzata la risonanza magnetica, un metodo di esame che utilizza immagini dettagliate per osservare l'interno del corpo senza interventi chirurgici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'ingresso nello studio avviene dopo la selezione iniziale. Il percorso prevede l'assunzione di un farmaco sperimentale chiamato vamifeport sotto forma di capsule dure per via orale, oppure l'assunzione di un placebo, ovvero una capsula senza principio attivo che non contiene medicinali.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio del ferro nel fegato

    Durante lo studio viene effettuata una valutazione della concentrazione di ferro nel fegato. questa misurazione avviene tramite una risonanza magnetica (MRI), un esame medico che utilizza immagini dettagliate per osservare l'organo senza procedure invasive.

  3. Passaggio 3

    Obiettivo del trattamento

    L'obiettivo principale della sperimentazione è osservare come il trattamento influenzi la quantità di ferro accumulato nel fegato rispetto ai livelli iniziali misurati all'inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un adulto, ovvero avere un'età pari o superiore a 18 anni, e aver fornito il proprio consenso informato scritto, che è un documento in cui si accetta di partecipare allo studio dopo averne compreso tutti i dettagli.
  • Avere una diagnosi confermata di emocromatosi ereditaria legata ai geni regolatori dell'omeostasi del ferro, una condizione genetica che causa un eccesso di ferro nel corpo.
  • Presentare prove di un eccesso di ferro nell'organismo, confermato tramite i seguenti esami:
  • Un valore di saturazione della transferrina (TSAT) superiore al 45%, misurato in due visite distanti almeno 14 giorni tra loro; la transferrina è la proteina che trasporta il ferro nel sangue.
  • Un livello di ferritina nel siero compreso tra 200 ng/mL e 5000 ng/mL, misurato in due visite distanti almeno 14 giorni tra loro; la ferritina è una proteina che serve a immagazzinare il ferro nel corpo.
  • Una concentrazione di ferro nel fegato (LIC) misurata tramite una risonanza magnetica (MRI) compresa tra 3 e 16 mg/g di peso secco; la risonanza magnetica è un esame medico che usa campi magnetici per vedere l'interno del corpo.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,5 e 32 kg/m², che è un calcolo utilizzato per valutare se il peso di una persona è adeguato rispetto alla sua altezza.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Presenza di risultati anomali nei test di laboratorio, che sono gli esami del sangue o delle urine utilizzati per controllare come funziona il corpo.
  • Risultati irregolari all'elettrocardiogramma (ECG), ovvero un esame che registra l'attività elettrica del cuore per verificarne il ritmo e la salute.
  • Presenza di una storia medica, che indica problemi di salute o malattie già diagnosticate in passato che potrebbero influire sulla partecipazione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

CSL624 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula, studiato per aiutare a ridurre la concentrazione di ferro nel fegato nelle persone affette da emocromatosi ereditaria legata al gene HFE.

Che cosa si sa già del trattamento

Vamifeport triidrocloruro - Questo farmaco è una sostanza attualmente in fase di studio clinico che viene assunta per via orale sotto forma di capsula dura. Appartiene alla classe dei regolatori del ferro e agisce a livello molecolare bloccando l'assorbimento del ferro nell'intestino per ridurre l'accumulo eccessivo di questo minerale nell'organismo. È indicato principalmente per il trattamento dell'emocromatosi ereditaria, una malattia genetica che causa un sovraccarico di ferro nel corpo.

Malattie studiate

Hereditary hemochromatosis homeostatic iron regulator gene-related - Questa è una condizione genetica che causa un eccessivo accumulo di ferro nell'organismo. Il corpo assorbe troppo ferro dal cibo mangiato ogni giorno. Con il passare del tempo, il ferro in eccesso si deposita nei vari organi, come il fegato e il cuore. Questo accumulo può portare a un progressivo malfunzionamento dei tessuti coinvolti. La malattia è causata da alterazioni specifiche nei geni che regolano l'equilibrio del ferro nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523793-16-00Codice del protocolloCSL624_2001Partecipanti previsti81 personePromotoreCSL Behring LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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