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Studio sull’efficacia di methoxyflurane, oxycodone idrocloridrato e morfina solfato per il trattamento del dolore nelle crisi vaso‑occlusive della sindrome falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda i pazienti affetti da Sickle cell disease che presentano crisi dolorose note come crisi vaso‑occlusive, le quali li portano al pronto soccorso. L’obiettivo è confrontare la rapidità e l’efficacia del sollievo dal dolore offerto dal nuovo analgesico inalato methoxyflurane rispetto ai tradizionali analgesici orali a base di morphine sulfate o oxycodone hydrochloride. Lo scopo è valutare quale dei due metodi riduca più velocemente l’intensità del dolore.

I partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco inalato tramite un piccolo dispositivo o una compressa orale del farmaco di confronto, secondo le pratiche abituali. Il livello del dolore verrà registrato più volte durante la prima ora e, al termine di quest’ora, verrà chiesta la soddisfazione del paziente. Verranno annotati il tempo di permanenza al pronto soccorso e gli eventuali farmaci aggiuntivi somministrati fino alla dimissione. Un opioid è un potente analgesico, un farmaco inalato si respira sotto forma di vapore, e una scala visiva è una linea su cui il paziente indica quanto forte è il dolore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 12 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso al pronto soccorso e conferma della partecipazione

    Arriva al pronto soccorso per una crisi vaso-occludente e viene informato della possibilità di partecipare allo studio. Dopo aver firmato il consenso, la partecipazione viene confermata e si procede con le prime valutazioni cliniche.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale del dolore

    Viene chiesto di indicare l'intensità del dolore su una scala VAS (visual analogic scale), che va da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore massimo). la valutazione viene ripetuta ogni 10 minuti per la prima ora.

  3. Passaggio 3

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Viene effettuata una randomizzazione che assegna il paziente a uno dei tre gruppi: inalazione di methoxyflurane, somministrazione orale di morphine sulfate o somministrazione orale di oxycodone hydrochloride.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione del farmaco assegnato

    Se il gruppo è methoxyflurane, si inala una dose unica di 6 ml di liquido tramite dispositivo per inalazione, senza necessità di ulteriori somministrazioni.

    Se il gruppo è morphine sulfate, si prende una compressa unica da 20 mg per via orale.

    Se il gruppo è oxycodone hydrochloride, si prende una compressa unica da 10 mg per via orale.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio del dolore dopo la somministrazione

    Viene nuovamente chiesto di valutare il dolore su scala VAS ogni 10 minuti per tutta la prima ora, per osservare la rapidità e l'efficacia dell'analgesia.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della soddisfazione al minuto 60

    Al termine della prima ora, si compila un questionario di soddisfazione utilizzando la scala Likert da 1 (poco soddisfatto) a 10 (molto soddisfatto).

  7. Passaggio 7

    Eventuale somministrazione di analgesici aggiuntivi

    Se il dolore rimane insufficiente, il personale medico può prescrivere analgesici aggiuntivi (paracetamolo, nefopam, tramadolo o morfina per via endovenosa) secondo le necessità, fino al momento della dimissione.

  8. Passaggio 8

    Registrazione della quantità totale di analgesici

    Viene annotata la dose totale di tutti gli analgesici somministrati, inclusi i farmaci aggiuntivi, per consentire il confronto tra i gruppi di trattamento.

  9. Passaggio 9

    Dimissione e durata della degenza

    La permanenza in ospedale, dal momento dell'arrivo al pronto soccorso fino alla dimissione, viene registrata in giorni.

  10. Passaggio 10

    Valutazione della funzionalità renale e epatica

    Tra il terzo e il settimo giorno di ricovero vengono eseguiti esami del sangue per verificare eventuali alterazioni della funzione renale (reni) e epatica (fegato).

  11. Passaggio 11

    Monitoraggio per complicanze

    Durante il ricovero vengono osservati eventuali eventi avversi, quali sindrome toracica acuta o eventi neurologici come l'ictus.

  12. Passaggio 12

    Conclusione della partecipazione allo studio

    Al momento della dimissione, la partecipazione allo studio si considera conclusa e i dati raccolti vengono inseriti nel database di ricerca.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere affetti da anemia falciforme (una malattia del sangue in cui i globuli rossi hanno forma a mezzaluna) con i genotipi SS, Sβ0, SC o Sβ+.
  • Avere più di diciotto anni di età.
  • Recarsi al pronto soccorso per una crisi vaso-occludente (un forte dolore causato dal blocco dei piccoli vasi sanguigni) con un dolore valutato superiore a 6 su una scala da 0 a 10 (VAS, scala visiva analogica).
  • Necessitare di morfina per via endovenosa (morfina somministrata direttamente nella vena).
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo di contraccezione efficace (per evitare gravidanze).
  • Avere una copertura di sicurezza sociale (essere iscritti al sistema di assistenza sanitaria).
  • Fornire un consenso informato (acconsentire alla partecipazione dopo aver ricevuto tutte le informazioni); in caso di dolore intenso è possibile un consenso scritto differito, se è stato dato un consenso orale preliminare.
  • Parlare francese fluentemente.

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Rifiuto di partecipare allo studio.
  • Depressione respiratoria evidente (difficoltà a respirare normalmente).
  • Sindrome toracica acuta sospetta all'ammissione: dolore al petto e saturazione di ossigeno inferiore al 95% (livello di ossigeno nel sangue più basso del normale).
  • Insufficienza delle funzioni vitali che richiede ricovero in unità di terapia intensiva.
  • Presenza di controindicazione all'assunzione orale di oppiacei (farmaci come ossicodone o morfina), cioè condizioni che rendono pericoloso usarli.
  • Essere già stati inclusi nello studio MOOD in precedenza.
  • Essere incinta.
  • Allattare.
  • Essere sotto tutela legale, amministrativa, privati della libertà o incapaci di dare il consenso informato.
  • Impossibilità di usare Penthrox® o di assumere oppiacei per via orale, ad esempio a causa di problemi cognitivi, perdita di coscienza o limitazioni fisiche.
  • Presenza di controindicazione all'uso di Méthoxyflurane (Penthrox®), cioè condizioni che rendono pericoloso il farmaco.
  • Livello di coscienza alterato per qualsiasi causa; sonnolenza.
  • Instabilità cardiovascolare evidente (problemi di cuore o pressione sanguigna non stabili).
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Farmaci in studio

  • Methoxyflurane

    è un farmaco somministrato per inalazione sotto forma di vapore. In questo studio viene usato come trattamento sperimentale per alleviare rapidamente il dolore durante le crisi vaso-occlusive della malattia a cellule falciformi. Il paziente respira il vapore per ottenere un sollievo rapido del dolore senza dover prendere compresse.

  • Morphine sulfate

    è un analgesico oppioide somministrato per via orale. Nell’ambito della sperimentazione è usato come comparatore, cioè come trattamento standard contro cui confrontare il nuovo farmaco. Serve a ridurre il dolore intenso delle crisi vaso-occlusive, ma può impiegare più tempo per avere effetto rispetto all’inalazione.

  • Oxycodone hydrochloride

    è un altro analgesico oppioide da assumere per via orale. Anche questo è impiegato come comparatore nello studio, per valutare se il nuovo trattamento inalato è più veloce o più efficace. Come la morfina, l’oxycodone aiuta a controllare il dolore severo, ma richiede l’ingestione di una compressa.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Morphine sulfate

    Si presenta sotto forma di compresse da assumere per via orale; la dose tipica è di 20 mg. È un farmaco approvato da molti anni e ampiamente studiato nella letteratura medica. Viene usato per alleviare dolori moderati‑severi, inclusi gli attacchi dolorosi della malattia a cellule falciformi. Agisce legandosi ai recettori mu‑opioide nel cervello, riducendo la trasmissione del segnale di dolore, ed è classificato come analgesico oppioide.

  • Methoxyflurane

    È un liquido da inalare che, tramite un dispositivo, si trasforma in vapore per l’inalazione; la dose di prova è di 6 ml. È approvato in alcuni paesi per il sollievo rapido del dolore acuto e la sua efficacia è descritta in diversi studi clinici. È indicato per il trattamento del dolore moderato‑severo in situazioni di emergenza, come le crisi vaso‑occlusive nella malattia a cellule falciformi. Il suo meccanismo consiste nel deprimere l’attività dei neuroni cerebrali, probabilmente modulando i recettori GABA e inibendo la trasmissione del dolore, ed è classificato come anestetico/analgesico inalato.

  • Oxycodone hydrochloride

    Viene somministrato per via orale sotto forma di compresse, con una dose tipica di 10 mg. È un analgesico oppioide riconosciuto a livello internazionale e ben documentato nella letteratura. È indicato per il trattamento di dolore moderato‑severo, incluso quello associato alle crisi vaso‑occlusive della malattia a cellule falciformi. Come la morfina, si lega ai recettori mu‑opioide nel sistema nervoso centrale, diminuendo la percezione del dolore, ed appartiene alla classe degli oppioidi.

Malattie studiate

Anemia falciforme - Sickle cell disease è una condizione ereditaria in cui i globuli rossi hanno forma a mezzaluna anziché rotonda. Questa forma anomala può far bloccare i piccoli vasi sanguigni, limitando il flusso di sangue. Quando il flusso è ostacolato, i tessuti possono ricevere meno ossigeno, provocando dolore e affaticamento. Le crisi dolorose possono verificarsi improvvisamente e durare da poche ore a diversi giorni. Nel tempo, la condizione può causare cambiamenti nella struttura del midollo osseo e negli organi, ma la gravità varia da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518043-38-00Codice del protocolloAPHP180608Partecipanti previsti198 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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