Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Anemia+4

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Luspatercept
  • Promotore:Celgene Corp.

Studio sull'efficacia di Anakinra per attacchi dolorosi in pazienti con febbre mediterranea familiare resistente alla colchicina

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Anakinra
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Distrofia muscolare di Duchenne+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Delandistrogene Moxeparvovec
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Sindrome del cuore sinistro ipoplasico

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Oxygen
  • Promotore:Universitaetsklinikum Erlangen AöR

Mucopolisaccaridosi II

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Pabinafusp Alfa
  • Promotore:Jcr Pharmaceuticals Co. Ltd.

Studio sugli effetti di N-Acetyl-L-Leucine per pazienti con malattia di Niemann-Pick tipo C

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:L-Acetylleucine
  • Promotore:Intrabio Limited

Carenza di alfa 1-antitripsina

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Fazirsiran
  • Promotore:Takeda Development Center Americas Inc.

Displasia fibrosa dell'osso+1

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Denosumab
  • Promotore:Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)

Atrofia ottica ereditaria

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:18‐Mer Antisense Oligonucleotide Complementary To Opa1 Pre-Mrna
  • Promotore:Stoke Therapeutics Inc.

Deficit di fattore VIII

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
  • Promotore:Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.