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Studio sull'uso di C1 esterase inhibitor (human) per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario in pazienti con carenza congenita di C1-INH

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata angioedema ereditario, che provoca attacchi improvvisi di gonfiore in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l'intestino. Questi attacchi possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi per la vita. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato inibitore della C1 esterasi, derivato dal plasma umano, noto anche con il codice OCTA-C1-INH. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa e mira a ridurre i sintomi degli attacchi acuti di angioedema ereditario e a prevenirli prima di determinate procedure mediche.

Lo scopo principale dello studio è verificare se l'inibitore della C1 esterasi è più efficace di un placebo nel fornire sollievo dai sintomi durante un attacco acuto. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno ricevendo. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare il tempo necessario per ottenere un sollievo chiaro dai sintomi e per osservare eventuali cambiamenti nella gravità dei sintomi. Lo studio prevede anche di raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e su eventuali effetti collaterali.

Il farmaco inibitore della C1 esterasi è stato scelto per il suo potenziale nel trattare l'angioedema ereditario, una condizione causata da una carenza o disfunzione dell'inibitore della C1 esterasi nel corpo. Questo studio è progettato per includere adulti e adolescenti, e si svolgerà in più centri per garantire una valutazione completa dell'efficacia e della sicurezza del trattamento. I risultati dello studio potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone che soffrono di questa condizione rara ma grave.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II.

    Viene verificata la disponibilità del partecipante a seguire tutte le procedure dello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve un'infusione endovenosa di inibitore della C1 esterasi (C1-INH) o un placebo.

    La somministrazione avviene per via endovenosa, sotto forma di soluzione per iniezione o infusione.

    Il trattamento mira a fornire sollievo dai sintomi di un attacco acuto di HAE.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sintomi

    I sintomi vengono monitorati ogni 15 minuti per 4 ore dopo l'inizio dell'iniezione.

    Viene valutato il tempo necessario per ottenere un sollievo inequivocabile dei sintomi nel sito dell'attacco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Viene misurata la percentuale di partecipanti che rispondono al trattamento entro 4 ore dall'iniezione.

    Vengono registrati i cambiamenti nella gravità dei sintomi utilizzando una scala visiva analogica.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sicurezza

    Vengono monitorati gli eventi avversi e la loro gravità.

    Viene valutata la presenza di reazioni nel sito di iniezione e di eventuali anticorpi anti-C1-INH.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Viene effettuata una valutazione finale della qualità della vita rispetto all'inizio dello studio.

    Vengono confrontati i risultati degli esami fisici e dei parametri di laboratorio con quelli di base.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni per la prima fase dello studio o almeno 2 anni per la seconda fase.
  • Devi avere una diagnosi confermata di HAE tipo I o II. HAE significa angioedema ereditario, una condizione che causa gonfiore improvviso.
  • Devi aver avuto almeno 3 attacchi di HAE moderati o gravi (escludendo gli attacchi agli arti) negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening. Se hai tra 2 e 12 anni, devi aver avuto almeno 1 attacco moderato o grave negli ultimi 6 mesi prima della visita di screening.
  • Devi avere un'attività funzionale documentata di C1-INH inferiore al 50%, con o senza carenza di C1-INH, e un livello di antigene C4 al di sotto del range di riferimento del laboratorio. C1-INH e C4 sono proteine nel sangue che aiutano a controllare il gonfiore.
  • Tu o il tuo rappresentante legale dovete aver firmato il consenso informato, con l'assenso dei partecipanti legalmente capaci di fornirlo, se applicabile.
  • Devi dichiarare la tua disponibilità a seguire tutte le procedure dello studio e a essere disponibile per tutta la durata dello studio.
  • Se sei in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo e devi aver utilizzato un metodo contraccettivo altamente efficace, continuando a farlo fino ad almeno 2 settimane dopo l'ultima dose. Non sei considerata in età fertile se sei stata sterilizzata chirurgicamente o sei in menopausa (definita come assenza di mestruazioni per 12 mesi senza altra causa medica).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno attacchi di angioedema ereditario acuto. L'angioedema ereditario è una condizione in cui si verificano gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata, ovvero adulti e adolescenti dai 12 ai 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere iniezioni per via endovenosa (IV). Questo significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere un trattamento in modalità "doppio cieco". Questo significa che né il paziente né il medico sanno se viene somministrato il farmaco in studio o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

OCTA-C1-INH: Questo è un concentrato derivato dal plasma umano di inibitore della C1 esterasi (C1-INH). Viene somministrato per via endovenosa e il suo scopo è trattare e prevenire gli attacchi acuti di angioedema ereditario nei partecipanti con una carenza congenita di C1-INH. L'obiettivo è alleviare i sintomi di un attacco acuto nei pazienti adulti e adolescenti.

Che cosa si sa già del trattamento

OCTA-C1-INH – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario. È un concentrato derivato dal plasma umano di inibitore della C1 esterasi (C1-INH) e viene utilizzato per alleviare i sintomi degli attacchi acuti in pazienti con carenza congenita di C1-INH. Il meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della C1 esterasi, che aiuta a regolare il sistema del complemento e a prevenire l'eccessiva attivazione che porta agli attacchi di angioedema. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della C1 esterasi.

Malattie studiate

Attacchi acuti di angioedema ereditario – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore, che possono colpire diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l'intestino. Gli attacchi di gonfiore possono essere dolorosi e, se colpiscono le vie respiratorie, possono causare difficoltà respiratorie. La malattia è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi. Gli attacchi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici, ma spesso si verificano senza una causa apparente. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano attacchi frequenti e altri che ne hanno pochi nel corso della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-503507-29-00Codice del protocolloCONE-02Partecipanti previsti124 personePromotoreOctapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft mbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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