Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata angioedema ereditario, che provoca attacchi improvvisi di gonfiore in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l’intestino. Questi attacchi possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi per la vita. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato inibitore della C1 esterasi, derivato dal plasma umano, noto anche con il codice OCTA-C1-INH. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa e mira a ridurre i sintomi degli attacchi acuti di angioedema ereditario e a prevenirli prima di determinate procedure mediche.

Lo scopo principale dello studio è verificare se l’inibitore della C1 esterasi è più efficace di un placebo nel fornire sollievo dai sintomi durante un attacco acuto. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno ricevendo. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare il tempo necessario per ottenere un sollievo chiaro dai sintomi e per osservare eventuali cambiamenti nella gravità dei sintomi. Lo studio prevede anche di raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e su eventuali effetti collaterali.

Il farmaco inibitore della C1 esterasi è stato scelto per il suo potenziale nel trattare l’angioedema ereditario, una condizione causata da una carenza o disfunzione dell’inibitore della C1 esterasi nel corpo. Questo studio è progettato per includere adulti e adolescenti, e si svolgerà in più centri per garantire una valutazione completa dell’efficacia e della sicurezza del trattamento. I risultati dello studio potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone che soffrono di questa condizione rara ma grave.