Lo studio si concentra su una condizione genetica chiamata miopatia mitocondriale, causata dalla mutazione m.3243A>G. Questa malattia colpisce i muscoli, causando debolezza e affaticamento. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate mesoangioblasti autologhi, che sono cellule precursori muscolari prelevate dal paziente stesso e poi iniettate nuovamente nel corpo. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento, somministrato attraverso iniezioni intra-arteriose nel braccio superiore.
Il trattamento prevede tre somministrazioni di queste cellule nel muscolo bicipite brachiale del braccio sinistro. I ricercatori misureranno la forza e l’affaticamento muscolare prima e dopo l’ultima somministrazione per vedere se ci sono miglioramenti. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali gravi, ostruzioni vascolari e cambiamenti nei segni vitali neurologici per garantire la sicurezza del trattamento.
Lo studio include anche l’analisi della massa muscolare, della morfologia, del carico della mutazione m.3243A>G e della capacitร respiratoria mitocondriale attraverso biopsie muscolari. Queste informazioni aiuteranno a comprendere meglio come il trattamento influisce sui muscoli colpiti dalla malattia. La ricerca รจ prevista per concludersi entro il 2026.
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