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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Idursulfase in Pazienti con Sindrome di Hunter e Compromissione Cognitiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Hunter è una malattia genetica rara che può causare problemi fisici e cognitivi. Questo studio si concentra su persone con la sindrome di Hunter che hanno anche difficoltà cognitive. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato idursulfase, somministrato tramite un'iniezione speciale nel liquido spinale, noto come idursulfase-IT (HGT-2310). Inoltre, i partecipanti ricevono un altro farmaco chiamato Elaprase, somministrato per via endovenosa, che è una terapia di sostituzione enzimatica.

Lo scopo dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine di idursulfase-IT quando viene usato insieme a Elaprase. I partecipanti sono persone che hanno già partecipato a studi precedenti e hanno mostrato benefici dal trattamento. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le iniezioni di idursulfase-IT e le infusioni di Elaprase per un periodo prolungato, mentre i ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo aver completato le valutazioni finali negli studi HGT-HIT-046 o SHP609-302.

    È necessario che il paziente abbia ricevuto un beneficio clinico dall'uso di idursulfase-IT secondo l'opinione del ricercatore.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di idursulfase-IT

    Il paziente riceve idursulfase-IT tramite iniezione intratecale. Questo metodo prevede l'iniezione diretta nel liquido cerebrospinale.

    L'obiettivo principale è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine di questa somministrazione.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di Elaprase

    Il paziente continua a ricevere Elaprase per via endovenosa come parte della terapia di sostituzione enzimatica.

    Questa somministrazione è regolare e fa parte del trattamento continuo per la sindrome di Hunter con compromissione cognitiva.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza della somministrazione di idursulfase-IT viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi, considerando il tipo, la gravità e la relazione con il trattamento.

    La sicurezza dell'infusione endovenosa di Elaprase viene anch'essa monitorata.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è progettato per raccogliere dati fino al 1 gennaio 2034.

    La partecipazione del paziente è prevista per tutta la durata dello studio, salvo diversa indicazione medica.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente deve aver completato le valutazioni di fine studio negli studi HGT-HIT-046 o SHP609-302 e aver ricevuto un beneficio clinico da idursulfase-IT secondo l'opinione del medico.
  • Il paziente, o il rappresentante legale del paziente, deve essere stato informato della natura di questa estensione a etichetta aperta e deve aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato da un Comitato Etico Indipendente (IEC) dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi. Deve essere ottenuto il consenso del rappresentante legale del paziente (se applicabile) e il consenso/assenso del paziente, se rilevante.
  • Il paziente deve aver continuato a ricevere Elaprase regolarmente negli studi HGT-HIT-046 o SHP609-302.
  • Il paziente deve essere di sesso maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Sindrome di Hunter con compromissione cognitiva. La Sindrome di Hunter è una malattia genetica rara, e la compromissione cognitiva significa che ci sono difficoltà nel pensare o comprendere.
  • Non possono partecipare le femmine. Solo i maschi sono ammessi a questo studio.
  • Non possono partecipare i bambini al di sotto dei 2 anni di età.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Idursulfase-IT

    è un farmaco somministrato direttamente nel liquido cerebrospinale attraverso un'iniezione intratecale. Questo trattamento è utilizzato per i pazienti con la sindrome di Hunter, una malattia genetica rara che causa problemi fisici e cognitivi. L'obiettivo di questo farmaco è aiutare a gestire i sintomi neurologici della malattia.

  • Elaprase

    è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato come terapia di sostituzione enzimatica per i pazienti con la sindrome di Hunter. Questo trattamento aiuta a ridurre i sintomi fisici della malattia, migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Idursulfase-IT

    Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti con sindrome di Hunter e compromissione cognitiva. È indicato principalmente per il trattamento della sindrome di Hunter, una malattia genetica rara. Il meccanismo d'azione di idursulfase-IT coinvolge la sostituzione dell'enzima mancante o difettoso, aiutando a ridurre l'accumulo di sostanze nocive nel corpo. Appartiene alla classe dei farmaci noti come terapie di sostituzione enzimatica.

  • Elaprase®

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. È approvato per l'uso nel trattamento della sindrome di Hunter, una malattia genetica rara. Elaprase® agisce sostituendo l'enzima mancante o difettoso, riducendo così l'accumulo di sostanze nocive nel corpo. È classificato come una terapia di sostituzione enzimatica e viene utilizzato per migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

  • Sindrome di Hunter

    La sindrome di Hunter è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi. È causata dalla mancanza o dal malfunzionamento di un enzima necessario per la scomposizione di alcune molecole complesse. Queste molecole si accumulano in varie parti del corpo, causando danni progressivi. I sintomi possono includere problemi respiratori, rigidità articolare, e anomalie facciali. La malattia può anche influenzare la crescita e lo sviluppo fisico. Nei casi più gravi, può portare a problemi cognitivi e di apprendimento.

  • Compromissione Cognitiva

    La compromissione cognitiva si riferisce a una riduzione delle capacità mentali, come la memoria, il pensiero e la capacità di prendere decisioni. Può essere causata da una varietà di fattori, tra cui malattie genetiche, traumi cerebrali o condizioni neurologiche. I sintomi possono variare da lievi difficoltà di memoria a gravi problemi di comunicazione e comprensione. La progressione della compromissione cognitiva può essere lenta o rapida, a seconda della causa sottostante. Può influenzare significativamente la qualità della vita e la capacità di svolgere attività quotidiane.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-504127-90-00Codice del protocolloTAK-609-3001Partecipanti previsti8 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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