Idursulfase-IT è un farmaco somministrato direttamente nel liquido cerebrospinale attraverso un’iniezione intratecale. Questo trattamento è utilizzato per i pazienti con la sindrome di Hunter, una malattia genetica rara che causa problemi fisici e cognitivi. L’obiettivo di questo farmaco è aiutare a gestire i sintomi neurologici della malattia.

Elaprase è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato come terapia di sostituzione enzimatica per i pazienti con la sindrome di Hunter. Questo trattamento aiuta a ridurre i sintomi fisici della malattia, migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Sindrome di Hunter – La sindrome di Hunter è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi. È causata dalla mancanza o dal malfunzionamento di un enzima necessario per la scomposizione di alcune molecole complesse. Queste molecole si accumulano in varie parti del corpo, causando danni progressivi. I sintomi possono includere problemi respiratori, rigidità articolare, e anomalie facciali. La malattia può anche influenzare la crescita e lo sviluppo fisico. Nei casi più gravi, può portare a problemi cognitivi e di apprendimento.

Compromissione Cognitiva – La compromissione cognitiva si riferisce a una riduzione delle capacità mentali, come la memoria, il pensiero e la capacità di prendere decisioni. Può essere causata da una varietà di fattori, tra cui malattie genetiche, traumi cerebrali o condizioni neurologiche. I sintomi possono variare da lievi difficoltà di memoria a gravi problemi di comunicazione e comprensione. La progressione della compromissione cognitiva può essere lenta o rapida, a seconda della causa sottostante. Può influenzare significativamente la qualità della vita e la capacità di svolgere attività quotidiane.