Questo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA, una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo. La ricerca valuterà gli effetti a lungo termine di un trattamento di terapia genica chiamato ABO-102 (noto anche come rebisufligene etisparvovec), che viene somministrato attraverso un’iniezione nella vena.
Il farmaco sperimentale è progettato per aiutare il corpo a produrre un enzima importante chiamato N-sulfoglucosamina solfoidrolasi, che nelle persone con questa malattia non funziona correttamente. Questo enzima è necessario per scomporre determinate sostanze nel corpo, e quando non funziona, queste sostanze si accumulano causando problemi di salute.
Lo studio seguirà nel tempo i pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento in studi precedenti, per verificarne la sicurezza e l’efficacia nel lungo periodo. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare come il trattamento influisce sulla loro salute generale e sullo sviluppo delle loro capacità cognitive e comunicative.
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