La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando un accumulo di sostanze nel corpo che può portare a problemi di sviluppo e altre complicazioni. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ABO-102, noto anche come rebisufligene etisparvovec. Si tratta di una terapia genica che mira a correggere il difetto genetico alla base della malattia, aiutando le cellule a produrre una proteina necessaria per ripristinare il normale funzionamento del metabolismo.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di UX111 nei pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA. I partecipanti a questo studio hanno già ricevuto il trattamento in un precedente trial clinico. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare le loro condizioni. Il trattamento viene somministrato tramite iniezione endovenosa, che significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno.
Lo studio prevede un follow-up a lungo termine per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella salute generale dei partecipanti. Verranno raccolti dati su eventi avversi e su come il trattamento influisce sullo sviluppo cognitivo e sulla comunicazione dei pazienti. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e possa offrire benefici duraturi per le persone affette da questa malattia rara.
Spagna