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Studio sull'effetto del dapagliflozin nella progressione della malattia renale cronica nei pazienti adolescenti e giovani adulti con sindrome di Alport

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome di Alport, una malattia genetica che colpisce i reni e può portare a insufficienza renale cronica. La ricerca mira a valutare l'efficacia di un farmaco chiamato dapagliflozin nel rallentare la progressione della malattia nei pazienti adolescenti e giovani adulti. Il dapagliflozin è un tipo di farmaco noto come inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2i), che ha mostrato risultati positivi nel trattamento di malattie renali croniche in adulti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dapagliflozin o un placebo per un periodo di 48 settimane. L'obiettivo principale è osservare come il farmaco influenzi i livelli di albuminuria, un indicatore della salute renale. Si spera che il dapagliflozin possa ritardare significativamente l'insorgenza dell'insufficienza renale terminale e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Se i risultati saranno positivi, questo studio potrebbe portare a nuove raccomandazioni per il trattamento della sindrome di Alport nei bambini e nei giovani adulti, rispondendo a un bisogno medico significativo. La ricerca coinvolgerà adolescenti e giovani adulti con diagnosi precoce della malattia, e i risultati potrebbero avere un impatto importante sulle future terapie per questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'effetto del dapagliflozin sulla progressione della malattia renale cronica nei pazienti con sindrome di Alport.

    La partecipazione è riservata a pazienti adolescenti e giovani adulti con diagnosi di sindrome di Alport e stadi iniziali di malattia renale cronica.

  2. Passaggio 2

    Fase di screening

    Durante la visita di screening, viene confermata la diagnosi di sindrome di Alport attraverso test genetici o biopsia renale.

    Viene verificata la presenza di albuminuria e la funzionalità renale (eGFR) per determinare l'idoneità alla partecipazione.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione e inizio trattamento

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve dapagliflozin e l'altro un placebo.

    Il trattamento viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione del farmaco

    Il dapagliflozin viene somministrato alla dose di 5 mg al giorno.

    Il trattamento continua per un periodo di 48 settimane.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nei livelli di albuminuria e nella funzionalità renale (eGFR).

    Vengono utilizzati questionari specifici per valutare la qualità della vita nei partecipanti adolescenti e adulti.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 48 settimane, vengono analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia del dapagliflozin nel rallentare la progressione della malattia renale nei pazienti con sindrome di Alport.

    I risultati dello studio potrebbero influenzare le future raccomandazioni terapeutiche per i pazienti con questa condizione.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere nelle fasi iniziali della malattia renale cronica (CKD) con una diagnosi confermata di sindrome di Alport al momento della visita di screening.
  • Essere un adolescente di età compresa tra 10 e meno di 18 anni con albuminuria (UACR ≥ 300 mg/g Crea) oppure un adulto di età compresa tra 18 e meno di 40 anni con albuminuria (UACR ≥ 500 mg/g Crea) e una funzione renale (eGFR) di almeno 60 ml/min/1,73 m².
  • Avere una diagnosi molecolare-genetica (qualsiasi tipo di variante del gene di Alport) o una diagnosi stabilita tramite biopsia renale.
  • Avere un trattamento stabile con blocco del sistema renina-angiotensina (RAS) come terapia di base standard, senza modifiche della dose nei tre mesi precedenti la visita iniziale.
  • Aver firmato e datato un consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Alport.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 3 anni.
  • Non possono partecipare adulti di età superiore a 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie renali diverse dalla Sindrome di Alport.
  • Non possono partecipare persone che stanno già assumendo farmaci simili a quelli studiati nel trial.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche ai farmaci simili a quelli studiati nel trial.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
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Farmaci in studio

Dapagliflozin: Questo farmaco è utilizzato per rallentare la progressione della malattia renale cronica nei pazienti adolescenti e giovani adulti con sindrome di Alport. Dapagliflozin appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2i). Questi farmaci aiutano a ridurre i livelli di zucchero nel sangue e possono anche avere effetti benefici sui reni, ritardando l'insorgenza di insufficienza renale e migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Dapagliflozin – Dapagliflozin è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento del diabete di tipo 2. Attualmente, è in fase di studio per il suo potenziale effetto nel rallentare la progressione della malattia renale cronica nei pazienti con sindrome di Alport. Questo farmaco appartiene alla classe degli inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2i), che agiscono riducendo il riassorbimento del glucosio nei reni, portando a una diminuzione dei livelli di glucosio nel sangue e a un miglioramento della funzione renale.

Malattie studiate

Sindrome di Alport – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente i reni, l'udito e gli occhi. Si manifesta con la progressiva perdita della funzione renale, spesso accompagnata da sangue nelle urine. Col tempo, può portare a insufficienza renale cronica. La perdita dell'udito si verifica generalmente durante l'infanzia o l'adolescenza. Alcuni pazienti possono anche sviluppare problemi oculari, come la cataratta o alterazioni della retina. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508502-18-00Codice del protocollo2023-01601Partecipanti previsti102 personePromotoreUniversitaetsmedizin Goettingen

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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