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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Amiloidosi cardiaca+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ziclumeran
  • Promotore:Intellia Therapeutics Inc.

Deficit di fattore IX

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Adeno-Associated Virus Vector Serotype 8 Containing The Human F9 Gene
  • Promotore:Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Epidermolisi bollosa

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Diacerein
  • Promotore:Twi Biotechnology Inc.

Malattia cistica del rene congenita

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Tolvaptan
  • Promotore:Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization Inc.

Sindrome VEXAS

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Azacitidine
  • Promotore:Region Hovedstaden

Iperossaluria primitiva

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Stiripentol
  • Promotore:Biocodex

Anemia a cellule falciformi+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Exagamglogene Autotemcel
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Malattia di Huntington

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Biotin
  • Promotore:Fundacion Publica Andaluza Para La Gestion De La Investigacion En Salud De Sevilla

Sindrome di Andersen-Tawil+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Atenolol
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Displasia ectodermica congenita

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Principi attivi:Human Immunoglobulin G1 Constant Region - Human Ectodysplasin-A1 Receptor-Binding Domain Fusion Protein
  • Promotore:Fondation EspeRare

Retinite pigmentosa

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Istem-01
  • Promotore:Centre D'Etude Des Cellules Souches

Talassemia beta+2

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:(S)-4,5-Dihydro-2-[2-Hydroxy-4-(3,6-Dioxaheptyloxy)Phenyl]-4-Methyl-4-Thiazolecarboxylic Acid
  • Promotore:Pharmacosmos A/S

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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