Fondation A De Rothschild
Parigi, Francia
Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio si concentra sulle malformazioni artero-venose cerebrali, una condizione in cui i vasi sanguigni nel cervello sono anormali, causando sintomi come mal di testa cronico, deficit neurologici, problemi cognitivi ed epilessia. Queste malformazioni possono essere gravi e difficili da trattare con le terapie tradizionali. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato bevacizumab, somministrato tramite infusione endovenosa. Bevacizumab è un farmaco che agisce bloccando la crescita di nuovi vasi sanguigni, un processo noto come anti-angiogenesi.
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del bevacizumab nei pazienti con malformazioni artero-venose cerebrali sintomatiche che non possono essere trattate con interventi chirurgici o altre terapie. I partecipanti riceveranno iniezioni di bevacizumab ogni 14 giorni per un periodo di 3 mesi, per un totale di 6 iniezioni. Durante lo studio, verranno monitorati i sintomi dei pazienti per vedere se ci sono miglioramenti significativi.
Lo studio mira a determinare se il trattamento con bevacizumab può ridurre i sintomi debilitanti associati alle malformazioni artero-venose cerebrali. I risultati verranno valutati dopo 6 mesi per vedere se ci sono stati miglioramenti nei punteggi dei test cognitivi, nella riduzione dei sintomi neurologici e nella qualità della vita dei pazienti. Inoltre, verranno esaminati eventuali cambiamenti nelle dimensioni delle vene di drenaggio delle malformazioni e la presenza di emorragie cerebrali tramite MRI (risonanza magnetica). Lo studio continuerà a monitorare i partecipanti fino a 12 mesi per valutare ulteriori effetti a lungo termine del trattamento.
Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
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