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Studio sull'efficacia del bevacizumab nei pazienti con malformazioni arterovenose cerebrali sintomatiche inidonei alla terapia interventistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulle malformazioni artero-venose cerebrali, una condizione in cui i vasi sanguigni nel cervello sono anormali, causando sintomi come mal di testa cronico, deficit neurologici, problemi cognitivi ed epilessia. Queste malformazioni possono essere gravi e difficili da trattare con le terapie tradizionali. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato bevacizumab, somministrato tramite infusione endovenosa. Bevacizumab è un farmaco che agisce bloccando la crescita di nuovi vasi sanguigni, un processo noto come anti-angiogenesi.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del bevacizumab nei pazienti con malformazioni artero-venose cerebrali sintomatiche che non possono essere trattate con interventi chirurgici o altre terapie. I partecipanti riceveranno iniezioni di bevacizumab ogni 14 giorni per un periodo di 3 mesi, per un totale di 6 iniezioni. Durante lo studio, verranno monitorati i sintomi dei pazienti per vedere se ci sono miglioramenti significativi.

Lo studio mira a determinare se il trattamento con bevacizumab può ridurre i sintomi debilitanti associati alle malformazioni artero-venose cerebrali. I risultati verranno valutati dopo 6 mesi per vedere se ci sono stati miglioramenti nei punteggi dei test cognitivi, nella riduzione dei sintomi neurologici e nella qualità della vita dei pazienti. Inoltre, verranno esaminati eventuali cambiamenti nelle dimensioni delle vene di drenaggio delle malformazioni e la presenza di emorragie cerebrali tramite MRI (risonanza magnetica). Lo studio continuerà a monitorare i partecipanti fino a 12 mesi per valutare ulteriori effetti a lungo termine del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di bevacizumab, un farmaco anti-angiogenico.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione intravenosa.

    La dose di bevacizumab è di 5 mg per ogni chilogrammo di peso corporeo.

  2. Passaggio 2

    Frequenza delle somministrazioni

    Le infusioni di bevacizumab vengono effettuate ogni 14 giorni.

    Il trattamento prevede un totale di 6 infusioni nell'arco di 3 mesi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante il trattamento, viene monitorata l'efficacia del farmaco sui sintomi invalidanti associati alle malformazioni artero-venose cerebrali.

    I sintomi possono includere mal di testa cronico, deficit neurologici focali, compromissione cognitiva ed epilessia.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 6 mesi

    Dopo 6 mesi, viene effettuata una valutazione per confrontare i miglioramenti nei punteggi dei test cognitivi e neurologici.

    Si osservano eventuali riduzioni nei punteggi di mal di testa e miglioramenti nei punteggi di epilessia.

  5. Passaggio 5

    Esami di controllo

    Viene eseguita una risonanza magnetica cerebrale per valutare eventuali emorragie cerebrali e cambiamenti nel diametro delle vene di drenaggio delle malformazioni.

    Si monitora anche l'edema peri-MAV e si valuta il punteggio di Rankin modificato.

  6. Passaggio 6

    Valutazione a 12 mesi

    Dopo 12 mesi, si esegue una valutazione finale per monitorare i punteggi cognitivi, neurologici e di qualità della vita.

    Si osserva l'eventuale insorgenza di emorragie cerebrali e di eventi avversi.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un paziente di età superiore ai 18 anni.
  • Essere affiliato o beneficiario di un piano di sicurezza sociale.
  • Avere una malformazione artero-venosa cerebrale sintomatica, che può causare mal di testa cronico, deficit neurologico focale, problemi cognitivi o epilessia, di grado III, IV o V secondo la classificazione di Spetzler e Martin.
  • I sintomi devono essere abbastanza gravi da poter migliorare significativamente con il trattamento, con punteggi specifici in test medici come il MoCA (punteggio ≤ 25), NIHSS (punteggio ≥ 4), Epilepsy Balance Score (punteggio ≥ 2) o HIT-6 (punteggio ≥ 48).
  • Avere segni e sintomi funzionali che non siano conseguenze di un precedente episodio di sanguinamento e che siano invalidanti (punteggio mRS > 1).
  • Non essere idoneo per interventi terapeutici come endovascolari, neurochirurgici o radiochirurgici.
  • Avere una normale funzione del midollo osseo, del fegato e dei reni.
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo entro 14 giorni prima dell'inclusione e uso di contraccezione efficace fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento.
  • Essere fluenti nella lingua francese.
  • Aver ricevuto il consenso informato per partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno malformazioni artero-venose cerebrali che possono essere trattate con terapie interventistiche.
  • Non possono partecipare persone che non hanno sintomi debilitanti causati da malformazioni artero-venose cerebrali.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere iniezioni endovenose di bevacizumab, un farmaco somministrato per via endovenosa.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti incapaci di dare il consenso.
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Farmaci in studio

Bevacizumab: Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato per trattare malformazioni artero-venose cerebrali sintomatiche. L'obiettivo del trattamento è ridurre i sintomi invalidanti nei pazienti che non possono sottoporsi a terapie interventistiche. Bevacizumab agisce come un trattamento anti-angiogenico, il che significa che aiuta a ridurre la crescita dei vasi sanguigni anomali nel cervello.

Che cosa si sa già del trattamento

Bevacizumab – Bevacizumab è somministrato per via endovenosa, con iniezioni ogni 14 giorni per un periodo di 3 mesi. Attualmente è in fase di valutazione per il trattamento delle malformazioni artero-venose cerebrali sintomatiche, specialmente nei pazienti non idonei a terapie interventistiche. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione dei sintomi debilitanti associati a queste malformazioni. A livello molecolare, bevacizumab agisce inibendo il fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF), riducendo così la formazione di nuovi vasi sanguigni. È classificato come un agente anti-angiogenico.

Malattie studiate

Malformazioni artero-venose cerebrali – Sono anomalie dei vasi sanguigni nel cervello, dove le arterie si collegano direttamente alle vene senza passare attraverso i capillari. Questo può causare una pressione anomala nei vasi, portando a sintomi come mal di testa, convulsioni o problemi neurologici. Le malformazioni possono rimanere stabili per anni o cambiare, aumentando il rischio di emorragie cerebrali. La progressione della malattia varia da persona a persona, e i sintomi possono peggiorare nel tempo. Le emorragie possono causare danni cerebrali significativi, influenzando la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-508464-30-00Codice del protocolloBevacizuMAVPartecipanti previsti54 personePromotoreFondation A De Rothschild

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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