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Studio sull'uso del desametasone nella iperplasia surrenalica congenita per donne in gravidanza

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla iperplasia surrenalica congenita, una condizione genetica che può influenzare lo sviluppo del feto. Questa ricerca mira a valutare l'efficacia di una dose ridotta di dexamethasone, un farmaco somministrato in capsule rigide, rispetto alla dose standard attualmente utilizzata. La dexamethasone è un tipo di glucocorticoide, un farmaco che aiuta a ridurre l'infiammazione e a regolare il sistema immunitario.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la dose ridotta di dexamethasone è altrettanto efficace nel prevenire la virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica. Inoltre, si esaminerà l'effetto del farmaco sull'aumento di peso della madre durante la gravidanza. Le partecipanti allo studio riceveranno diverse dosi di dexamethasone o un placebo per un periodo massimo di 40 settimane, con monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Lo studio prevede di raccogliere dati su vari aspetti della salute materna e fetale, inclusi il peso alla nascita del bambino e lo sviluppo del sistema nervoso infantile. Saranno anche monitorati eventuali effetti collaterali nelle madri e nei bambini, per garantire la sicurezza del trattamento. La ricerca si svolgerà fino al 2035, con l'inizio previsto per il 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione al trial clinico inizia con la conferma dell'idoneità. Le partecipanti devono essere donne adulte in gravidanza con rischio di iperplasia surrenalica congenita classica nei loro feti, basato su mutazioni genetiche in entrambi i genitori.

    È necessario il consenso informato scritto della madre e dei tutori legali del nascituro. La partecipazione deve iniziare prima della settimana 8 di gestazione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco dexamethasone viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Le dosi disponibili sono 0,5 mg, 0,21 mg, 0,41 mg e 0,15 mg.

    La somministrazione del farmaco è continua durante la gravidanza, con l'obiettivo di prevenire la virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica e di monitorare l'aumento di peso della madre durante la gestazione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, vengono monitorati diversi parametri per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. I punti principali includono la chiusura del seno urogenitale e l'aumento di peso gestazionale della madre.

    Vengono inoltre valutati parametri di sicurezza come aborti spontanei, effetti collaterali materni, eventi avversi gravi, qualità della vita materna, salute mentale e sonno, peso e altezza alla nascita del bambino, settimana di gestazione alla nascita, sviluppo del sistema nervoso infantile e malformazioni nel bambino.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trial

    Il trial clinico è previsto per concludersi entro il 1 gennaio 2035. Durante questo periodo, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del dosaggio ridotto di dexamethasone rispetto al dosaggio standard attualmente utilizzato.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Donne adulte in gravidanza con rischio di iperplasia surrenalica congenita classica nei loro feti. Questo significa che entrambi i genitori hanno mutazioni genetiche che possono causare questa condizione nel bambino.
  • Consenso informato scritto della madre in gravidanza e dei tutori legali del bambino non ancora nato. Questo significa che devono essere d'accordo e firmare un documento che spiega lo studio e i suoi rischi.
  • Gravidanza con meno di 8 settimane dal primo giorno dell'ultimo ciclo mestruale. Questo indica che la partecipante deve essere nelle prime fasi della gravidanza.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare uomini, poiché lo studio è riservato solo alle donne.
  • Le persone che non hanno la condizione medica chiamata iperplasia surrenalica congenita non possono partecipare. Questa è una condizione in cui le ghiandole surrenali, che si trovano sopra i reni, non funzionano correttamente.
  • Le persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio non possono partecipare. Le fasce di età sono determinate dallo studio.
  • Le persone che appartengono a gruppi considerati vulnerabili non possono partecipare. I gruppi vulnerabili sono quelli che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Dexamethasone è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per prevenire la virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica. Lo studio mira a confrontare l'efficacia di una dose ridotta di questo farmaco rispetto alla dose alta attualmente utilizzata sperimentalmente. Inoltre, si vuole valutare l'effetto del farmaco sull'aumento di peso materno durante la gestazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Dexamethasone – Dexamethasone è un farmaco somministrato per via orale o iniettiva, utilizzato principalmente per il trattamento di condizioni infiammatorie e autoimmuni. Attualmente, è oggetto di studi clinici per la sua efficacia nella terapia prenatale dell'iperplasia surrenalica congenita. Le principali indicazioni terapeutiche includono la prevenzione della virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica. A livello molecolare, agisce come un glucocorticoide sintetico, modulando l'espressione genica per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Appartiene alla classe farmacologica dei corticosteroidi.

Malattie studiate

Iperplasia surrenalica congenita – È una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni come il cortisolo e l'aldosterone. Nei casi classici, la malattia porta a una produzione insufficiente di questi ormoni e a un eccesso di androgeni, che sono ormoni sessuali maschili. Questo squilibrio ormonale può causare una virilizzazione prenatale nelle femmine, che si manifesta con caratteristiche fisiche maschili. Nei maschi, la condizione può non essere evidente alla nascita ma può portare a pubertà precoce. La malattia può anche causare problemi di crescita e sviluppo, oltre a crisi surrenaliche potenzialmente pericolose se non gestite correttamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511702-23-00Codice del protocolloKKS-292Partecipanti previsti122 personePromotorePhilipps-Universitaet Marburg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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