Studio sull’uso del desametasone nella iperplasia surrenalica congenita per donne in gravidanza

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla iperplasia surrenalica congenita, una condizione genetica che puรฒ influenzare lo sviluppo del feto. Questa ricerca mira a valutare l’efficacia di una dose ridotta di dexamethasone, un farmaco somministrato in capsule rigide, rispetto alla dose standard attualmente utilizzata. La dexamethasone รจ un tipo di glucocorticoide, un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione e a regolare il sistema immunitario.

Lo scopo principale dello studio รจ verificare se la dose ridotta di dexamethasone รจ altrettanto efficace nel prevenire la virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica. Inoltre, si esaminerร  l’effetto del farmaco sull’aumento di peso della madre durante la gravidanza. Le partecipanti allo studio riceveranno diverse dosi di dexamethasone o un placebo per un periodo massimo di 40 settimane, con monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Lo studio prevede di raccogliere dati su vari aspetti della salute materna e fetale, inclusi il peso alla nascita del bambino e lo sviluppo del sistema nervoso infantile. Saranno anche monitorati eventuali effetti collaterali nelle madri e nei bambini, per garantire la sicurezza del trattamento. La ricerca si svolgerร  fino al 2035, con l’inizio previsto per il 2025.

1 inizio della partecipazione

La partecipazione al trial clinico inizia con la conferma dell’idoneitร . Le partecipanti devono essere donne adulte in gravidanza con rischio di iperplasia surrenalica congenita classica nei loro feti, basato su mutazioni genetiche in entrambi i genitori.

รˆ necessario il consenso informato scritto della madre e dei tutori legali del nascituro. La partecipazione deve iniziare prima della settimana 8 di gestazione.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco dexamethasone viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Le dosi disponibili sono 0,5 mg, 0,21 mg, 0,41 mg e 0,15 mg.

La somministrazione del farmaco รจ continua durante la gravidanza, con l’obiettivo di prevenire la virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica e di monitorare l’aumento di peso della madre durante la gestazione.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trial, vengono monitorati diversi parametri per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I punti principali includono la chiusura del seno urogenitale e l’aumento di peso gestazionale della madre.

Vengono inoltre valutati parametri di sicurezza come aborti spontanei, effetti collaterali materni, eventi avversi gravi, qualitร  della vita materna, salute mentale e sonno, peso e altezza alla nascita del bambino, settimana di gestazione alla nascita, sviluppo del sistema nervoso infantile e malformazioni nel bambino.

4 conclusione del trial

Il trial clinico รจ previsto per concludersi entro il 1 gennaio 2035. Durante questo periodo, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del dosaggio ridotto di dexamethasone rispetto al dosaggio standard attualmente utilizzato.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Donne adulte in gravidanza con rischio di iperplasia surrenalica congenita classica nei loro feti. Questo significa che entrambi i genitori hanno mutazioni genetiche che possono causare questa condizione nel bambino.
  • Consenso informato scritto della madre in gravidanza e dei tutori legali del bambino non ancora nato. Questo significa che devono essere d’accordo e firmare un documento che spiega lo studio e i suoi rischi.
  • Gravidanza con meno di 8 settimane dal primo giorno dell’ultimo ciclo mestruale. Questo indica che la partecipante deve essere nelle prime fasi della gravidanza.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare uomini, poichรฉ lo studio รจ riservato solo alle donne.
  • Le persone che non hanno la condizione medica chiamata iperplasia surrenalica congenita non possono partecipare. Questa รจ una condizione in cui le ghiandole surrenali, che si trovano sopra i reni, non funzionano correttamente.
  • Le persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio non possono partecipare. Le fasce di etร  sono determinate dallo studio.
  • Le persone che appartengono a gruppi considerati vulnerabili non possono partecipare. I gruppi vulnerabili sono quelli che potrebbero avere difficoltร  a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Reclutando
25.08.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Dexamethasone รจ un farmaco utilizzato in questo studio clinico per prevenire la virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica. Lo studio mira a confrontare l’efficacia di una dose ridotta di questo farmaco rispetto alla dose alta attualmente utilizzata sperimentalmente. Inoltre, si vuole valutare l’effetto del farmaco sull’aumento di peso materno durante la gestazione.

Malattie in studio:

Iperplasia surrenalica congenita โ€“ รˆ una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni come il cortisolo e l’aldosterone. Nei casi classici, la malattia porta a una produzione insufficiente di questi ormoni e a un eccesso di androgeni, che sono ormoni sessuali maschili. Questo squilibrio ormonale puรฒ causare una virilizzazione prenatale nelle femmine, che si manifesta con caratteristiche fisiche maschili. Nei maschi, la condizione puรฒ non essere evidente alla nascita ma puรฒ portare a pubertร  precoce. La malattia puรฒ anche causare problemi di crescita e sviluppo, oltre a crisi surrenaliche potenzialmente pericolose se non gestite correttamente.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:27

ID della sperimentazione:
2024-511702-23-00
Codice del protocollo:
KKS-292
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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