Etavopivat è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento di persone con malattie del sangue come l’anemia falciforme e la talassemia. Questo medicinale agisce aiutando i globuli rossi a funzionare meglio e a mantenere la loro forma normale. È progettato per migliorare la qualità della vita dei pazienti che soffrono di queste condizioni croniche del sangue, riducendo le complicazioni associate a queste malattie.

Il farmaco viene somministrato per via orale ed è stato sviluppato specificamente per aiutare sia gli adulti che i bambini e gli adolescenti che soffrono di queste condizioni. Lo studio mira a verificare la sicurezza e l’efficacia del trattamento a lungo termine per i pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con questo farmaco.

Anemia falciforme – Una malattia genetica del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma anomala a falce invece della normale forma rotonda. Questa condizione causa l’ostruzione dei vasi sanguigni piccoli, provocando dolore e danni agli organi. I globuli rossi falciformi si rompono più facilmente del normale, causando anemia. La malattia è ereditaria e si manifesta quando un bambino riceve il gene difettoso da entrambi i genitori.

Talassemia – Una condizione genetica che colpisce la produzione dell’emoglobina, la proteina che trasporta l’ossigeno nei globuli rossi. Esistono diverse forme di talassemia, che variano da lievi a gravi. I pazienti producono meno globuli rossi del normale e quelli prodotti contengono meno emoglobina. La malattia è ereditaria e può manifestarsi con diversi gradi di gravità a seconda del tipo di mutazione genetica.