Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza a lungo termine di etavopivat in pazienti con anemia falciforme o talassemia che hanno completato un precedente trattamento con questo farmaco

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio di ricerca esamina gli effetti a lungo termine del farmaco etavopivat in persone affette da anemia falciforme e talassemia. Queste sono malattie ereditarie del sangue che colpiscono i globuli rossi, causando anemia e altri problemi di salute. L'etavopivat viene somministrato sotto forma di compressa da assumere per via orale.

Lo studio è rivolto a persone che hanno già partecipato a precedenti ricerche con questo farmaco e ne hanno tratto beneficio. Il farmaco può essere assunto insieme ad altri trattamenti come idrossiurea, crizanlizumab o L-glutammina, a condizione che il dosaggio di questi medicinali sia rimasto stabile durante il precedente studio.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con etavopivat. Durante lo studio verranno monitorate eventuali reazioni al farmaco e si osserveranno gli effetti del trattamento sulla malattia, come i cambiamenti nei livelli di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) e la frequenza delle crisi dolorose tipiche dell'anemia falciforme. Verrà anche valutata la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con etavopivat, un farmaco in compresse da 200 mg da assumere per via orale

    Lo studio è destinato a pazienti che hanno già completato un precedente periodo di trattamento con etavopivat per l'anemia falciforme o la talassemia

    È possibile continuare l'assunzione di altri farmaci come idrossiurea, crizanlizumab o L-glutammina se il dosaggio è rimasto stabile durante lo studio precedente

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    Il trattamento prosegue a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco

    Durante lo studio vengono monitorate le seguenti condizioni:

    - Variazioni nella concentrazione di emoglobina

    - Numero di crisi vaso-occlusive

    - Frequenza e durata dei ricoveri ospedalieri

    - Numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento

    Gli effetti del farmaco vengono valutati separatamente per ogni gruppo di età

    Il monitoraggio include la valutazione della risposta al trattamento per l'anemia falciforme e la talassemia

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto continuare fino a novembre 2029

    I risultati aiuteranno a comprendere gli effetti del trattamento a lungo termine con etavopivat

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve fornire il consenso informato prima di qualsiasi attività legata allo studio.
  • Il paziente deve essere attualmente partecipante a uno studio principale con etavopivat per il trattamento dell'anemia falciforme o della talassemia e deve aver completato almeno un periodo di trattamento dello studio principale.
  • Il partecipante deve aver ottenuto un beneficio clinico dal trattamento con etavopivat, secondo la valutazione del medico ricercatore.
  • In caso di precedente riduzione della dose o interruzione temporanea del trattamento, il partecipante dovrà sottoporsi a una nuova somministrazione prima del trasferimento.
  • I partecipanti che assumono idrossiurea, crizanlizumab o L-glutammina in polvere orale possono partecipare se:
    • Hanno mantenuto un dosaggio stabile durante lo studio principale (eccetto modifiche dovute a peso o età)
    • Hanno seguito il regime di trattamento come prescritto dal medico durante lo studio principale
    • Il partecipante può essere sia di sesso maschile che femminile
    • Lo studio è aperto a bambini, adolescenti e adulti

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che non hanno partecipato a precedenti studi clinici con etavopivat
  • Persone che non soffrono di anemia falciforme o talassemia
  • Pazienti di età inferiore ai 6 anni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni
  • Persone che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Persone che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi non controllati
  • Persone che non possono fornire un consenso informato valido
  • Pazienti con malattie cardiovascolari gravi
  • Persone con infezioni acute o croniche non controllate
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Etavopivat è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento di persone con malattie del sangue come l'anemia falciforme e la talassemia. Questo medicinale agisce aiutando i globuli rossi a funzionare meglio e a mantenere la loro forma normale. È progettato per migliorare la qualità della vita dei pazienti che soffrono di queste condizioni croniche del sangue, riducendo le complicazioni associate a queste malattie. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è stato sviluppato specificamente per aiutare sia gli adulti che i bambini e gli adolescenti che soffrono di queste condizioni. Lo studio mira a verificare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine per i pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con questo farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Etavopivat - Un farmaco innovativo somministrato per via orale che viene studiato nel trattamento della malattia falciforme e della talassemia. Questo medicinale agisce attivando la proteina chinasi piruvato eritrocitaria (PKR), migliorando il metabolismo energetico dei globuli rossi e riducendo la loro deformazione. Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di studi clinici avanzati, progettato specificamente per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da queste condizioni ematologiche ereditarie. La sua efficacia viene valutata attraverso studi multicentrici a lungo termine che coinvolgono sia adulti che bambini, con particolare attenzione alla sicurezza e all'efficacia del trattamento continuativo.

Malattie studiate

  • Anemia falciforme

    Una malattia genetica del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma anomala a falce invece della normale forma rotonda. Questa condizione causa l'ostruzione dei vasi sanguigni piccoli, provocando dolore e danni agli organi. I globuli rossi falciformi si rompono più facilmente del normale, causando anemia. La malattia è ereditaria e si manifesta quando un bambino riceve il gene difettoso da entrambi i genitori.

  • Talassemia

    Una condizione genetica che colpisce la produzione dell'emoglobina, la proteina che trasporta l'ossigeno nei globuli rossi. Esistono diverse forme di talassemia, che variano da lievi a gravi. I pazienti producono meno globuli rossi del normale e quelli prodotti contengono meno emoglobina. La malattia è ereditaria e può manifestarsi con diversi gradi di gravità a seconda del tipo di mutazione genetica.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 16 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-510805-27-00Codice del protocolloNN7535-7822Partecipanti previsti474 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.