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Autologous Muscle Precursor Cells

Questo articolo tratta di uno studio clinico che indaga l’uso delle Cellule Precursori Muscolari Autologhe, in particolare i mesoangioblasti autologhi, per il trattamento di pazienti affetti da miopatia mitocondriale causata dalla mutazione m.3243A>G. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di questo innovativo approccio di terapia cellulare, che prevede la somministrazione intra-arteriale delle cellule nel braccio superiore. Questa ricerca potrebbe potenzialmente offrire nuova speranza per i pazienti che soffrono di questa rara condizione genetica.

Indice dei Contenuti

Cosa sono le Cellule Precursori Muscolari Autologhe?

Le cellule precursori muscolari autologhe, note anche come mesoangioblasti autologhi o MABS06, sono un tipo di terapia cellulare in fase di studio per il trattamento di alcuni disturbi muscolari[1]. Queste cellule derivano dal corpo stesso del paziente, specificamente dal tessuto muscolare scheletrico. Il termine “autologo” significa che le cellule provengono dallo stesso individuo che riceverà il trattamento, il che può contribuire a ridurre il rischio di rigetto da parte del sistema immunitario.

Condizione Target: Miopatia Mitocondriale

La condizione principale oggetto di questa sperimentazione clinica è la miopatia mitocondriale causata da una specifica mutazione genetica chiamata m.3243A>G[2]. La miopatia mitocondriale è un gruppo di malattie muscolari causate da danni ai mitocondri, che sono le strutture produttrici di energia nelle nostre cellule. Questa condizione può portare a debolezza muscolare, affaticamento e altri sintomi che possono influire significativamente sulla qualità della vita di una persona.

Come Funziona il Trattamento

Il trattamento prevede i seguenti passaggi:

  1. Le cellule vengono prelevate dal tessuto muscolare del paziente stesso.
  2. Queste cellule vengono elaborate e fatte crescere in laboratorio per creare una sospensione cellulare per iniezione.
  3. Le cellule preparate vengono poi somministrate al paziente attraverso iniezione intra-arteriale. Ciò significa che le cellule vengono iniettate direttamente in un’arteria[3].

In questa specifica sperimentazione clinica, il trattamento si concentra sul muscolo bicipite brachiale (BB) del braccio superiore. I pazienti ricevono tre iniezioni separate delle proprie cellule precursori muscolari nel braccio sinistro.

Obiettivi della Sperimentazione Clinica

Gli obiettivi principali della sperimentazione clinica sono:

  • Valutare l’effetto della terapia cellulare sulla forza muscolare e l’affaticamento nel braccio trattato rispetto al braccio non trattato[4].
  • Valutare la sicurezza del trattamento, incluso il monitoraggio di eventuali effetti collaterali o complicazioni gravi[5].
  • Misurare i cambiamenti nella massa muscolare, nella struttura e nella funzione prima e dopo il trattamento[6].

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questa sperimentazione clinica, i pazienti devono soddisfare determinati criteri[7]:

  • Età: 18-64 anni
  • Diagnosi di mutazione m.3243A>G che causa miopatia mitocondriale
  • Capacità di fornire il consenso informato

Ci sono anche diversi fattori che escluderebbero una persona dalla partecipazione, come determinate condizioni mediche, farmaci o fattori dello stile di vita. È importante discutere di questi aspetti con un operatore sanitario o con il team di ricerca per determinare l’idoneità.

Considerazioni sulla Sicurezza

La sperimentazione clinica pone una forte enfasi sulla sicurezza del paziente[8]. Alcune misure di sicurezza chiave includono:

  • Monitoraggio di eventuali eventi avversi gravi (SAE)
  • Controllo di potenziali ostruzioni vascolari (blocchi nei vasi sanguigni)
  • Osservazione dei cambiamenti nei segni vitali neurologici
  • Esecuzione di angiografia (un tipo di radiografia che esamina i vasi sanguigni)
  • Monitoraggio attento per 8 ore dopo ogni procedura

Potenziali Benefici

Mentre l’efficacia di questo trattamento è ancora in fase di studio, i ricercatori sperano di vedere miglioramenti in[9]:

  • Forza muscolare e riduzione dell’affaticamento nel braccio trattato
  • Aumento della massa muscolare
  • Miglioramento della funzione mitocondriale nel muscolo trattato
  • Riduzione del carico di mutazione (la quantità di DNA mitocondriale anormale) nel muscolo trattato

È importante notare che questa è una sperimentazione clinica in fase iniziale (Fase I/II), il che significa che mentre il trattamento mostra promesse, i suoi effetti completi e i risultati a lungo termine sono ancora in fase di studio.

Aspetto Dettagli
Titolo dello Studio Valutare l’effetto e la sicurezza della somministrazione intra-arteriale di mesoangioblasti autologhi nel braccio superiore di portatori della mutazione m.3243A>G
Condizione Miopatia mitocondriale causata dalla mutazione m.3243A>G
Trattamento Mesoangioblasti autologhi (cellule precursori muscolari)
Somministrazione Tre somministrazioni intra-arteriali nel muscolo bicipite brachiale sinistro
Obiettivi Primari Valutare i cambiamenti nella forza muscolare e nella fatica; Monitorare la sicurezza
Obiettivi Secondari Valutare la massa muscolare, la morfologia, il carico di mutazione e la capacità respiratoria mitocondriale
Idoneità Adulti 18-64 anni con mutazione m.3243A>G eteroplasmica
Misure di Sicurezza Angiografia, monitoraggio neurologico, tracciamento degli eventi avversi

FAQ

  • What is the main purpose of this clinical trial? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare l’effetto e la sicurezza di tre somministrazioni intra-arteriali di mesoangioblasti autologhi (MAB) nel muscolo bicipite brachiale (BB) di pazienti con la mutazione m.3243A>G. Lo studio valuterà i cambiamenti nella forza muscolare e nella fatica, oltre a monitorare eventuali problemi di sicurezza.
  • Who is eligible to participate in this trial? I partecipanti idonei sono adulti di età compresa tra 18 e 64 anni, sia maschi che femmine, che presentano la mutazione m.3243A>G eteroplasmica che causa miopatia mitocondriale. I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto e soddisfare altri criteri specifici.
  • What does the treatment involve? Il trattamento prevede tre somministrazioni intra-arteriali di mesoangioblasti autologhi (MAB) nel muscolo bicipite brachiale del braccio sinistro. Le cellule utilizzate sono le cellule precursori muscolari del paziente stesso, che vengono preparate come sospensione cellulare per l’iniezione.
  • How will the effectiveness of the treatment be measured? L’efficacia sarà misurata valutando i cambiamenti nella forza muscolare e nella fatica nei muscoli bicipiti brachiali di entrambe le braccia prima e dopo l’ultima somministrazione di MAB. Inoltre, i ricercatori valuteranno la massa muscolare, la morfologia, il carico di mutazione m.3243A>G e la capacità respiratoria mitocondriale attraverso biopsie muscolari.
  • What are the safety measures in place for this trial? Le misure di sicurezza includono il monitoraggio degli eventi avversi gravi (SAE), il controllo delle ostruzioni vascolari e l’osservazione dei cambiamenti nei segni vitali neurologici. I partecipanti saranno sottoposti ad angiografia e a 8 ore di monitoraggio post-procedura dei segni vitali neurologici dopo ogni somministrazione.

Studi clinici in corso su Autologous Muscle Precursor Cells

  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia delle cellule precursori muscolari autologhe nei pazienti con miopatia mitocondriale da mutazione m.3243A>G

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio si concentra su una condizione genetica chiamata miopatia mitocondriale, causata dalla mutazione m.3243A>G. Questa malattia colpisce i muscoli, causando debolezza e affaticamento. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate mesoangioblasti autologhi, che sono cellule precursori muscolari prelevate dal paziente stesso e poi iniettate nuovamente nel corpo. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi

Glossario

  • Autologous Mesoangioblasts: Sono cellule precursori muscolari derivate dal tessuto muscolare scheletrico del paziente stesso. Hanno il potenziale di svilupparsi in cellule muscolari e sono oggetto di studio come potenziale trattamento per determinati disturbi muscolari.
  • Mitochondrial Myopathy: Un gruppo di malattie muscolari causate da danni ai mitocondri, che sono strutture all'interno delle cellule che producono energia. Questi disturbi possono portare a debolezza muscolare e altri sintomi.
  • m.3243A>G Mutation: Una specifica mutazione genetica nel DNA mitocondriale che può causare miopatia mitocondriale. Influisce sulla capacità del corpo di produrre energia in modo efficiente nelle cellule.
  • Intra-arterial Administration: Un metodo di somministrazione di farmaci o cellule direttamente in un'arteria. In questo studio, si riferisce all'iniezione di mesoangioblasti nell'arteria che rifornisce il muscolo bicipite brachiale.
  • Biceps Brachii (BB) Muscle: Il grande muscolo nella parte anteriore del braccio, responsabile della flessione del gomito e della rotazione dell'avambraccio.
  • Heteroplasmic: In genetica, si riferisce alla presenza di una miscela di DNA normale e mutato all'interno delle cellule di un individuo. In questo contesto, è correlato alla mutazione m.3243A>G.
  • Angiography: Una tecnica di imaging medico utilizzata per visualizzare l'interno dei vasi sanguigni e degli organi, spesso usata per verificare la presenza di blocchi o anomalie nel flusso sanguigno.
  • Biodex Dynamometer: Un dispositivo utilizzato per misurare la forza muscolare e l'affaticamento valutando la forza prodotta durante le contrazioni muscolari.
  • Mitochondrial Respiratory Capacity: La capacità dei mitocondri di produrre energia attraverso la respirazione cellulare. Questa è spesso compromessa nei disturbi mitocondriali.