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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di VO659 per pazienti con atassia spinocerebellare tipo 1, 3 e malattia di Huntington

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie neurologiche: l'Atassia Spinocerebellare di tipo 1 e 3 e la Malattia di Huntington. Queste condizioni colpiscono il sistema nervoso, causando problemi di coordinazione e movimento. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato VO659, somministrato tramite iniezione nello spazio intorno al midollo spinale. Questo farmaco è un tipo di molecola chiamata "oligonucleotide antisenso", progettata per influenzare specifici processi genetici legati a queste malattie.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di VO659 nei partecipanti con queste condizioni. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni ripetute e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel loro stato di salute. Lo studio esaminerà anche come il corpo assorbe e processa il farmaco, osservando i livelli del farmaco nel liquido cerebrospinale e nel sangue.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici e neurologici, monitoraggio del cuore e valutazioni tramite risonanza magnetica (MRI) per osservare eventuali cambiamenti nel cervello. Saranno inoltre effettuati test di laboratorio su sangue e urina per garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero portare a nuovi trattamenti per queste malattie complesse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco VO659.

    Il farmaco viene somministrato tramite un'iniezione diretta nello spazio intratecale, che è l'area intorno al midollo spinale.

    La forma farmaceutica del VO659 è una soluzione per iniezione o un concentrato per soluzione per infusione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco VO659 viene somministrato in dosi multiple e crescenti.

    La somministrazione avviene attraverso un'iniezione intratecale, che significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido spinale.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di queste dosi multiple.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi.

    Vengono effettuati esami fisici e neurologici, controlli dei segni vitali, del peso corporeo e monitoraggio cardiaco.

    Viene utilizzata la scala Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) per monitorare il rischio di ideazione e comportamento suicidario.

  4. Passaggio 4

    Analisi di laboratorio

    Vengono effettuati esami di laboratorio per monitorare la sicurezza clinica.

    Questi includono analisi del sangue, del liquido cerebrospinale e delle urine.

    Le analisi valutano parametri come l'ematologia, la coagulazione, la chimica clinica e l'analisi delle urine.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    Viene valutato il profilo di concentrazione-tempo del VO659 nel liquido cerebrospinale e nel plasma.

    Si analizzano parametri come l'emivita di eliminazione e la concentrazione massima nel plasma.

    Queste valutazioni aiutano a comprendere come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del VO659.

    I risultati ottenuti durante il trial vengono analizzati per determinare l'impatto del farmaco sulle condizioni trattate.

    Il trial è previsto per concludersi entro il 15 giugno 2025.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso informato scritto, firmato e datato. Questo significa che devi capire e accettare di partecipare allo studio.
  • Devi avere un'età compresa tra 25 e 60 anni, indipendentemente dal genere, al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere una delle seguenti condizioni: Atassia spinocerebellare tipo 1 (SCA1), Atassia spinocerebellare tipo 3 (SCA3) o Malattia di Huntington (HD). Per SCA1 e SCA3, la malattia deve essere da lieve a moderata. Per HD, la malattia deve essere in fase iniziale.
  • La tua malattia deve essere confermata geneticamente, il che significa che un test del DNA deve mostrare una certa lunghezza di ripetizioni di specifiche sequenze genetiche.
  • Devi essere in buona salute generale, a parte la tua condizione di SCA1, SCA3 o HD. Se hai altre malattie croniche, come l'ipertensione, devono essere stabili e ben controllate.
  • Devi avere un peso corporeo di almeno 50 kg e un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 32.
  • Devi essere disposto a seguire le regole locali sui metodi contraccettivi durante lo studio. Questo include l'uso di metodi contraccettivi efficaci per evitare gravidanze durante e dopo lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi clinica di atassia spinocerebellare di tipo 1 o 3, o di malattia di Huntington. Queste sono condizioni genetiche che colpiscono il sistema nervoso.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

VO659 è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale. Questo farmaco è in fase di studio per valutare la sua sicurezza e tollerabilità in pazienti con atassia spinocerebellare di tipo 1 e 3, e con la malattia di Huntington. L'obiettivo è capire come il corpo dei pazienti reagisce a dosi multiple di questo trattamento e se ci sono effetti collaterali significativi.

Che cosa si sa già del trattamento

VO659 – VO659 è un farmaco somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 1/2a per valutare la sua sicurezza e tollerabilità in pazienti con atassia spinocerebellare di tipo 1 e 3 e malattia di Huntington. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di queste malattie neurodegenerative. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente descritto, ma si ritiene che possa influenzare i processi cellulari coinvolti in queste condizioni. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti sperimentali per malattie genetiche rare.

Malattie studiate

  • Atassia spinocerebellare tipo 1

    È una malattia genetica che colpisce il cervelletto, la parte del cervello responsabile del coordinamento dei movimenti. I sintomi iniziano spesso con problemi di equilibrio e coordinazione, che possono peggiorare nel tempo. La progressione può includere difficoltà nel camminare, parlare e movimenti oculari anormali. La malattia è ereditaria e si trasmette attraverso un gene difettoso. I sintomi possono variare in gravità e velocità di progressione tra gli individui.

  • Atassia spinocerebellare tipo 3

    Conosciuta anche come malattia di Machado-Joseph, è una malattia neurodegenerativa ereditaria. Colpisce principalmente il cervelletto e il tronco encefalico, causando problemi di coordinazione e movimento. I sintomi possono includere debolezza muscolare, rigidità, e difficoltà nel parlare e deglutire. La malattia progredisce lentamente e i sintomi possono variare ampiamente tra le persone colpite. È causata da una mutazione genetica che si trasmette in modo autosomico dominante.

  • Malattia di Huntington

    È una malattia genetica che provoca la degenerazione progressiva delle cellule nervose nel cervello. I sintomi iniziano spesso con cambiamenti nel comportamento e nel movimento, come movimenti involontari e difficoltà di coordinazione. Con il tempo, possono svilupparsi problemi cognitivi e psichiatrici. La malattia è ereditaria e si trasmette attraverso un gene difettoso. La progressione dei sintomi varia tra gli individui, ma tende a peggiorare nel tempo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-514328-18-00Codice del protocolloVO659-CT01Partecipanti previsti100 personePromotoreVico Therapeutics B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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