VO659 è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale. Questo farmaco è in fase di studio per valutare la sua sicurezza e tollerabilità in pazienti con atassia spinocerebellare di tipo 1 e 3, e con la malattia di Huntington. L’obiettivo è capire come il corpo dei pazienti reagisce a dosi multiple di questo trattamento e se ci sono effetti collaterali significativi.

Atassia spinocerebellare tipo 1 – È una malattia genetica che colpisce il cervelletto, la parte del cervello responsabile del coordinamento dei movimenti. I sintomi iniziano spesso con problemi di equilibrio e coordinazione, che possono peggiorare nel tempo. La progressione può includere difficoltà nel camminare, parlare e movimenti oculari anormali. La malattia è ereditaria e si trasmette attraverso un gene difettoso. I sintomi possono variare in gravità e velocità di progressione tra gli individui.

Atassia spinocerebellare tipo 3 – Conosciuta anche come malattia di Machado-Joseph, è una malattia neurodegenerativa ereditaria. Colpisce principalmente il cervelletto e il tronco encefalico, causando problemi di coordinazione e movimento. I sintomi possono includere debolezza muscolare, rigidità, e difficoltà nel parlare e deglutire. La malattia progredisce lentamente e i sintomi possono variare ampiamente tra le persone colpite. È causata da una mutazione genetica che si trasmette in modo autosomico dominante.

Malattia di Huntington – È una malattia genetica che provoca la degenerazione progressiva delle cellule nervose nel cervello. I sintomi iniziano spesso con cambiamenti nel comportamento e nel movimento, come movimenti involontari e difficoltà di coordinazione. Con il tempo, possono svilupparsi problemi cognitivi e psichiatrici. La malattia è ereditaria e si trasmette attraverso un gene difettoso. La progressione dei sintomi varia tra gli individui, ma tende a peggiorare nel tempo.