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Studio sull'Efficacia e Sicurezza della Terapia Genica Etranacogene Dezaparvovec in Adulti con Emofilia B e Anticorpi Neutralizzanti AAV5

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'Emofilia B, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. In questo studio, verrà utilizzata una terapia genica chiamata Etranacogene Dezaparvovec, nota anche con il codice CSL222. Questa terapia è progettata per aiutare il corpo a produrre il fattore IX, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue, utilizzando un vettore virale che trasporta una versione ottimizzata del gene del fattore IX.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di questa terapia genica in adulti con Emofilia B che hanno anticorpi neutralizzanti contro il vettore virale AAV5 prima del trattamento. I partecipanti riceveranno una singola dose della terapia e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nel tasso di sanguinamento e nella produzione del fattore IX.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e valutare eventuali effetti collaterali. Saranno anche esaminati per verificare eventuali cambiamenti nella funzione epatica e nella produzione di anticorpi contro il fattore IX. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questa terapia genica possa migliorare la gestione dell'Emofilia B nei pazienti con anticorpi preesistenti contro il vettore virale utilizzato nel trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver confermato l'idoneità, inizia la partecipazione allo studio clinico. Viene fornita una spiegazione dettagliata del processo e viene richiesto di firmare un consenso informato.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire i parametri di base e confermare la diagnosi di emofilia B.

  2. Passaggio 2

    Infusione del farmaco

    Viene somministrato il trattamento con CSL222 (etranacogene dezaparvovec) tramite infusione endovenosa. Questo è un trattamento a dose singola.

    L'infusione viene effettuata in un ambiente controllato per monitorare eventuali reazioni immediate.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio post-infusione

    Dopo l'infusione, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono eseguiti esami del sangue per controllare i livelli di fattore IX e per rilevare eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow-up

    Sono previste visite di follow-up regolari per un periodo di 52 settimane per monitorare la salute generale e l'efficacia del trattamento.

    Durante queste visite, vengono raccolti dati sulla frequenza degli episodi di sanguinamento e su eventuali cambiamenti nei parametri di laboratorio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di studio, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    Viene fornito un riepilogo dei risultati e delle osservazioni raccolte durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età di almeno 18 anni e considerato legalmente adulto secondo le normative del paese.
  • Ha l'emofilia B congenita con una nota carenza grave o moderatamente grave di fattore IX (FIX), che è una proteina importante per la coagulazione del sangue. La carenza è pari o inferiore al 2% del livello normale di FIX circolante. Il partecipante deve essere in terapia profilattica continua con FIX.
  • Ha due risultati consecutivi rilevabili di titolo AAV5 NAb tra lo Screening e la Visita L-Finale, utilizzando un test validato di laboratorio centrale. Il titolo AAV5 NAb è un test che misura la presenza di anticorpi specifici nel sangue.
  • Ha avuto più di 150 giorni di esposizione precedente alla terapia di sostituzione con FIX.
  • È stato in terapia profilattica stabile con FIX per almeno 2 mesi prima dello Screening.
  • Ha dimostrato la capacità di completare in modo indipendente, accurato e tempestivo il diario elettronico durante il periodo di Lead-in, secondo il giudizio dell'investigatore.
  • Accetta di utilizzare metodi di contraccezione di barriera per 1 anno a partire dal giorno del trattamento con CSL222.
  • È in grado di fornire il consenso informato dopo aver ricevuto informazioni verbali e scritte sullo studio.
  • L'investigatore ritiene che il partecipante (o il rappresentante legale accettabile del partecipante) comprenda la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio ed è in grado di aderire alle procedure dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica diversa da Emofilia B.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con disabilità mentali o fisiche che potrebbero non essere in grado di dare il loro consenso informato.
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Farmaci in studio

CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) è una terapia genica studiata per trattare l'emofilia B, una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore IX. Questa terapia mira a fornire al corpo le istruzioni genetiche necessarie per produrre il fattore IX, aiutando così a ridurre il rischio di sanguinamento. Viene somministrata come una singola dose e utilizza un vettore virale per trasportare il gene corretto nelle cellule del paziente. L'obiettivo è migliorare la capacità del corpo di produrre il fattore IX in modo stabile e duraturo, riducendo la necessità di trattamenti regolari con il fattore IX. Questa terapia è particolarmente studiata per le persone che hanno anticorpi neutralizzanti contro il vettore virale AAV5, che potrebbero influenzare l'efficacia del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) – Questo farmaco è somministrato come terapia genica attraverso un'unica dose per via endovenosa. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 3b per il trattamento dell'emofilia B, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente. La terapia mira a correggere il difetto genetico che causa l'emofilia B, utilizzando un vettore virale per introdurre una copia funzionante del gene responsabile della produzione del fattore IX, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Questo approccio potrebbe ridurre la necessità di infusioni regolari di fattore IX, migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Malattie studiate

Emofilia B – L'emofilia B è un disturbo emorragico congenito causato da una carenza del fattore IX della coagulazione. Questa carenza porta a una ridotta capacità del sangue di coagulare correttamente, causando episodi di sanguinamento prolungato o spontaneo. I sintomi possono includere emorragie articolari, muscolari e interne, che possono verificarsi spontaneamente o a seguito di traumi minori. La progressione della malattia può portare a danni articolari cronici e dolore a causa di emorragie ripetute. La gravità dei sintomi varia a seconda del livello di attività del fattore IX nel sangue. L'emofilia B è una malattia genetica legata al cromosoma X, quindi colpisce principalmente i maschi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509590-23-00Codice del protocolloCSL222_3005Partecipanti previsti35 personePromotoreCSL Behring LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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