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Studio sulla terapia genica SGT-003 per la distrofia muscolare di Duchenne in maschi deambulanti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata SGT-003, somministrata come sospensione per infusione endovenosa. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di SGT-003 nei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una dose del trattamento e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione. Saranno effettuati vari test per valutare i livelli di una proteina chiamata microdistrofina e la sua distribuzione nei tessuti, oltre a misurare la capacità di camminare e altre funzioni fisiche.

Lo studio si concentrerà anche su come il corpo reagisce al trattamento, inclusa la risposta immunitaria e la distribuzione del vettore virale utilizzato nella terapia genica. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza di SGT-003 come potenziale trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, il partecipante viene accolto nello studio. È importante che il partecipante sia in grado di comprendere e seguire tutte le procedure dello studio, con l'aiuto di un genitore o tutore legale, se necessario.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceverà una singola dose del farmaco sperimentale SGT-003 tramite infusione endovenosa. Questo significa che il farmaco verrà somministrato direttamente in una vena attraverso un ago.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Dopo la somministrazione del farmaco, il partecipante sarà monitorato per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo monitoraggio continuerà fino al giorno 360 dello studio per garantire la sicurezza del partecipante.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per misurare i livelli di una proteina chiamata microdistrofina e per valutare la distribuzione di questa proteina nei tessuti. Verranno inoltre eseguiti test per valutare la capacità di camminare e altre funzioni fisiche.

  5. Passaggio 5

    Esami di laboratorio e controlli

    Saranno effettuati esami di laboratorio per monitorare eventuali anomalie cliniche. Verranno controllati i segni vitali e verranno eseguiti esami fisici per rilevare eventuali cambiamenti nella salute del partecipante.

  6. Passaggio 6

    Valutazione cardiaca

    Verranno effettuati esami del cuore, come elettrocardiogrammi (ECG) o ecocardiografie (ECHO), per monitorare la salute cardiaca del partecipante durante lo studio.

  7. Passaggio 7

    Analisi immunologiche

    Saranno condotti test per caratterizzare le risposte immunologiche associate a SGT-003, inclusi test per gli anticorpi e altri esami specifici.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età del partecipante al momento della firma del modulo di consenso informato:
    • Cohort 1: da 4 a meno di 7 anni
    • Cohort 2: da 7 a meno di 12 anni
    • Capacità di comprendere e seguire tutte le procedure dello studio in base all'età e avere un genitore o tutore legale che possa comprendere e seguire i requisiti delle procedure dello studio.
    • Partecipanti che sono deambulanti. Deambulante significa "essere in grado di camminare senza l'uso di un dispositivo di assistenza".
    • Diagnosi clinica stabilita di DMD (Distrofia Muscolare di Duchenne) e mutazione del gene della distrofina documentata, confermata da test genetici del promotore.
    • Negativo per gli anticorpi AAV (virus adeno-associato).
    • Una dose stabile di almeno 0,5 mg/kg/giorno di prednisone orale giornaliero o 0,75 mg/kg/giorno di deflazacort per almeno 12 settimane prima di entrare nello studio, consentendo modifiche basate sul peso in linea con la pratica clinica.
    • Rispetto dei criteri di tempo per camminare/correre 10 metri.
    • Rispetto dei criteri di tempo per alzarsi dalla posizione supina.
    • Il partecipante ha un peso corporeo di massimo 50 kg.
    • Il partecipante è di sesso maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti di sesso femminile.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Distrofia Muscolare di Duchenne.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

SGT-003 è un trattamento sperimentale studiato per le persone con distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo trattamento viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. L'obiettivo principale di SGT-003 è migliorare la forza muscolare e rallentare la progressione della malattia. Durante il trial clinico, i ricercatori stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento per assicurarsi che sia sicuro per i pazienti e per capire come il corpo reagisce ad esso.

Che cosa si sa già del trattamento

SGT-003 – SGT-003 è un farmaco somministrato tramite un'iniezione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, SGT-003 agisce cercando di correggere il difetto genetico che causa la malattia, anche se i dettagli esatti del suo meccanismo d'azione sono ancora in fase di studio. Appartiene alla classe dei farmaci sperimentali per le malattie genetiche rare.

Malattie studiate

Distrofia muscolare di Duchenne – La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare. È causata da mutazioni nel gene che codifica per la distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. La malattia inizia a manifestarsi nei primi anni di vita, con difficoltà motorie e debolezza muscolare che peggiorano nel tempo. I muscoli delle gambe sono generalmente i primi a essere colpiti, seguiti da quelli delle braccia e del tronco. Con il progredire della malattia, possono verificarsi complicazioni respiratorie e cardiache. La progressione della debolezza muscolare porta a una perdita della capacità di camminare e a una maggiore dipendenza da ausili per la mobilità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase I/IINumero dello studio2024-514501-57-00Codice del protocolloSGT-003-101Partecipanti previsti60 personePromotoreSolid Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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