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Studio sull'efficacia dell'ossibutinina intravescicale nei bambini con vescica neurogena da spina bifida non trattabile con anticolinergici orali

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su bambini con vescica neurogena, una condizione spesso associata alla spina bifida, che causa una vescica iperattiva. La vescica neurogena può portare a problemi di controllo della vescica, e i bambini coinvolti nello studio hanno già provato trattamenti orali con anticolinergici senza successo o con effetti collaterali intollerabili. Lo studio esamina l'efficacia di un trattamento con ossibutinina cloridrato, somministrata direttamente nella vescica attraverso un processo chiamato instillazione intravescicale, rispetto a un placebo.

Lo scopo dello studio è valutare se l'ossibutinina intravescicale può migliorare la capacità massima della vescica nei bambini che eseguono cateterismo intermittente. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di quattro settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella capacità della vescica e per valutare la tolleranza al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se il trattamento può ridurre gli episodi di incontinenza urinaria e migliorare la qualità della vita dei partecipanti.

La ricerca si svolgerà in più centri e coinvolgerà bambini di età compresa tra 6 e 17 anni. I partecipanti e i loro genitori saranno informati sull'organizzazione dello studio e dovranno dare il loro consenso informato per partecipare. Lo studio prevede anche l'uso di questionari per valutare l'usabilità del prodotto e la qualità della vita dei partecipanti. Alla fine delle quattro settimane, i risultati saranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ossibutinina intravescicale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver dato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico. Viene fornita una spiegazione dettagliata del processo e delle aspettative.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità, che include la revisione della storia medica e la verifica dei criteri di inclusione, come l'età compresa tra 6 e 17 anni e la presenza di una vescica iperattiva dovuta a spina bifida.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Il trattamento prevede l'uso di una soluzione di ossibutinina cloridrato per uso intravescicale. Questo significa che il farmaco viene somministrato direttamente nella vescica attraverso un catetere.

    La somministrazione avviene con una frequenza stabilita dal protocollo dello studio, e il dosaggio è di 1 mg/ml.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, che dura 4 settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare l'evoluzione della capacità massima della vescica e altri parametri urodinamici.

    Viene mantenuto un diario della vescica per registrare il numero e il volume delle cateterizzazioni urinarie, oltre a eventuali episodi di incontinenza.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine delle 4 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la tolleranza al farmaco.

    Vengono raccolti dati sulla qualità della vita e sulla soddisfazione del trattamento attraverso questionari specifici.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere affiliato o beneficiario di un piano di sicurezza sociale.
  • Avere avuto un trattamento con uno o più anticolinergici (farmaci che aiutano a rilassare la vescica) che non ha funzionato bene o ha causato effetti collaterali intollerabili dopo almeno 4 settimane di trattamento alla dose ottimale.
  • Aver eseguito un'ecografia renale (esame che utilizza onde sonore per vedere i reni) meno di 2 mesi fa.
  • Aver eseguito una cistomanometria (esame che misura la capacità e la pressione della vescica) meno di 6 mesi fa, preferibilmente non sotto trattamento con ossibutinina orale.
  • Avere un'età compresa tra 6 e 17 anni.
  • Essere informato sull'organizzazione dello studio e aver dato il consenso a partecipare, con ogni rappresentante legale che ha firmato il consenso informato.
  • Aver subito l'esame medico adattato alla ricerca.
  • Presentare una vescica iperattiva a causa della spina bifida, confermata da un controllo urodinamico (esame che valuta il funzionamento della vescica) effettuato meno di 6 mesi fa. La vescica iperattiva è definita come contrazioni involontarie del muscolo della vescica durante il riempimento.
  • Eseguire cateterismo intermittente (inserimento di un tubo sottile nella vescica per svuotarla) da almeno 6 settimane e almeno tre volte al giorno.
  • Essere in grado e volontario di eseguire il cateterismo intravescicale (inserimento di un tubo nella vescica per somministrare il farmaco) e l'instillazione, da parte del paziente o dei genitori.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno la spina bifida.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno una vescica neurogena iperattiva. Questo significa che la vescica ha difficoltà a controllare il rilascio di urina a causa di problemi nervosi.
  • Non possono partecipare i bambini che non usano il cateterismo intermittente. Questo è un metodo per svuotare la vescica usando un tubo sottile inserito nell'uretra.
  • Non possono partecipare i bambini per i quali il trattamento orale con anticolinergici non è inefficace o mal tollerato. Gli anticolinergici sono farmaci che aiutano a rilassare i muscoli della vescica.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Oxybutynin è un farmaco utilizzato per trattare i problemi della vescica, come la vescica iperattiva. In questo studio, viene somministrato direttamente nella vescica attraverso un catetere. Questo metodo è chiamato instillazione intravesicale. L'obiettivo è aiutare i bambini con disfunzione neurogena della vescica, che non rispondono bene o non tollerano i trattamenti orali, a migliorare la capacità della loro vescica e ridurre i sintomi come la necessità frequente di urinare.

Che cosa si sa già del trattamento

Oxybutynin – L'oxybutynin è somministrato tramite instillazione intravesicale, il che significa che viene introdotto direttamente nella vescica attraverso un catetere. Attualmente, è in fase di studio per il trattamento della disfunzione vescicale neurogena nei bambini con spina bifida, specialmente quando i trattamenti orali non sono efficaci o ben tollerati. Questo farmaco è indicato principalmente per aumentare la capacità massima della vescica nei bambini con vescica iperattiva neurogena. A livello molecolare, l'oxybutynin agisce bloccando i recettori muscarinici, riducendo così le contrazioni involontarie della vescica. Appartiene alla classe farmacologica degli anticolinergici.

Malattie studiate

Spina bifida – La spina bifida è una malformazione congenita del tubo neurale che si verifica quando la colonna vertebrale e il midollo spinale non si formano correttamente. Durante lo sviluppo fetale, il tubo neurale non si chiude completamente, portando a difetti nella colonna vertebrale. Questa condizione può variare in gravità, da forme lievi che potrebbero non causare sintomi evidenti, a forme più gravi che possono portare a disabilità fisiche significative. Nei casi più gravi, possono verificarsi problemi neurologici, come la perdita di sensibilità o di movimento nelle gambe. La spina bifida può anche influenzare il funzionamento della vescica e dell'intestino. La gestione della condizione spesso richiede un approccio multidisciplinare per affrontare le diverse complicazioni associate.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-501902-36-00Codice del protocollo2019PI119Partecipanti previsti60 personePromotoreCHRU De Nancy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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