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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Pitolisant in Pazienti con Sindrome di Prader-Willi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa una serie di problemi fisici, mentali e comportamentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pitolisant, noto anche con il nome in codice HBS-101. Il farmaco è somministrato in forma di compresse e viene studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti affetti da questa sindrome.

Lo scopo dello studio è valutare l'impatto del pitolisant sulla gravità della sonnolenza diurna eccessiva nei pazienti con sindrome di Prader-Willi. La ricerca è strutturata in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono il farmaco o un placebo, seguita da una fase in cui tutti i partecipanti ricevono il pitolisant. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento.

Il pitolisant è un farmaco che agisce sul sistema nervoso centrale e viene studiato per il suo potenziale nel migliorare i sintomi della sonnolenza e altri comportamenti associati alla sindrome di Prader-Willi. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale e saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e qualsiasi effetto collaterale. L'obiettivo è determinare se il pitolisant può offrire un beneficio significativo per le persone affette da questa sindrome.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia la fase di trattamento in doppio cieco. Durante questa fase, il farmaco pitolisant viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. La durata di questa fase è di 77 giorni.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione del farmaco saranno determinati dal personale medico e comunicati al paziente. Durante questo periodo, il paziente non saprà se sta ricevendo il farmaco attivo o un placebo.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni periodiche

    Durante la fase di trattamento, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. Queste valutazioni includeranno questionari per misurare la gravità della sonnolenza diurna e altri comportamenti.

    Le valutazioni aiuteranno a determinare eventuali cambiamenti nei sintomi e a monitorare la presenza di effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Fine del trattamento in doppio cieco

    Al termine dei 77 giorni, la fase di trattamento in doppio cieco si conclude. I risultati delle valutazioni effettuate durante questo periodo verranno analizzati per determinare l'efficacia del trattamento.

    Il paziente verrà informato sui risultati e su eventuali passi successivi nello studio.

  4. Passaggio 4

    Estensione in aperto

    Dopo la fase in doppio cieco, il paziente può partecipare a una fase di estensione in aperto. In questa fase, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo pitolisant.

    Questa fase permette di continuare a monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 6 anni al momento dello screening.
  • Avere una diagnosi di Sindrome di Prader-Willi (PWS) confermata da test genetici e documentazione medica del paziente.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato scritto volontario (genitori/tutori) e, se applicabile, il consenso scritto volontario (paziente, se appropriato).
  • Soddisfare i criteri per eccessiva sonnolenza diurna (EDS) secondo i questionari.
  • Dormire un numero adeguato di ore per notte in base alla propria età.
  • Se si assumono farmaci o integratori non proibiti, essere su una dose stabile da almeno 30 giorni prima dello screening e accettare di mantenere la dose stabile durante il periodo di trattamento in doppio cieco o accettare di sospendere questi farmaci o integratori per almeno 5 emivite prima dello screening.
  • Se si assumono trattamenti ormonali (inclusi ormone della crescita, testosterone e integratori di estrogeni), essere su una dose stabile di questi farmaci per 30 giorni prima dello screening e durante il periodo di trattamento in doppio cieco; è consentita una variabilità del 20% nella dose ormonale.
  • Se si utilizza cannabidiolo e/o tetraidrocannabinolo, essere su una dose stabile per 30 giorni prima dello screening e accettare di continuare la dose stabile per la durata del periodo di trattamento in doppio cieco dello studio o accettare di sospendere questo trattamento per almeno 5 emivite prima dello screening.
  • Se si assume un forte inibitore del CYP2D6, essere su una dose stabile per almeno 30 giorni prima dello screening e mantenere la dose stabile durante il periodo di trattamento in doppio cieco dello studio o accettare di sospendere il farmaco per almeno 5 emivite prima dello screening.
  • I pazienti con una storia di convulsioni devono avere una storia stabile di convulsioni (ad esempio, frequenza e gravità) per almeno 6 mesi prima dello screening.
  • Una paziente che è una FCBP deve avere un test di gravidanza sierologico negativo allo screening e un test di gravidanza urinario negativo al basale e accettare di rimanere astinente o utilizzare un metodo efficace di contraccezione non ormonale per prevenire la gravidanza per la durata dello studio e per 21 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I pazienti che utilizzano contraccezione ormonale devono utilizzare un metodo contraccettivo non ormonale alternativo durante il trattamento con pitolisant e per almeno 21 giorni dopo l'interruzione del trattamento. Un FCBP è definito come una femmina che è post-menarcale, ha un utero intatto e almeno un ovaio, e ha meno di un anno post-menopausa. I pazienti maschi che non sono azoospermici (vasectomizzati o per causa medica) devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera per la durata dello studio e per 21 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Avere un genitore/tutore coerente (preferibilmente la stessa persona per tutta la durata dello studio) disposto e in grado di completare le valutazioni richieste dallo studio.
  • Secondo l'opinione dell'investigatore, il paziente/genitore(i)/tutore(i)/legale(i) sono in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo e la somministrazione del farmaco orale in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Prader-Willi.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Pitolisant è un farmaco utilizzato per trattare la sonnolenza eccessiva durante il giorno, che è un sintomo comune in persone con la sindrome di Prader-Willi. Questo farmaco agisce stimolando alcune parti del cervello che aiutano a mantenere la veglia e la vigilanza. Nel contesto di questo studio clinico, l'obiettivo è valutare quanto bene pitolisant possa ridurre la gravità della sonnolenza diurna nei pazienti affetti da questa sindrome.

Che cosa si sa già del trattamento

Pitolisant – Pitolisant è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse, e viene utilizzato principalmente per trattare la sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con questa sindrome. Il farmaco agisce riducendo la sonnolenza diurna eccessiva (EDS) nei pazienti, migliorando così la loro qualità di vita. A livello molecolare, pitolisant funziona come un antagonista inverso dei recettori dell'istamina H3, aumentando il rilascio di istamina nel cervello, che aiuta a mantenere la veglia. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti che promuovono la veglia.

Malattie studiate

Sindrome di Prader-Willi – La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica rara caratterizzata da una serie di sintomi fisici, mentali e comportamentali. Nei neonati, si manifesta spesso con ipotonia, che è una riduzione del tono muscolare, e difficoltà nell'alimentazione. Con il tempo, i bambini sviluppano un appetito insaziabile che può portare all'obesità. Altri sintomi includono ritardi nello sviluppo, bassa statura e problemi comportamentali come irritabilità e comportamenti dirompenti. La sindrome può anche influenzare il sonno, causando eccessiva sonnolenza diurna. I pazienti possono presentare difficoltà di apprendimento e problemi sociali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508307-21-00Codice del protocolloHBS-101-CL-312Partecipanti previsti134 personePromotoreHarmony Biosciences LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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