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Studio sull'efficacia di etavopivat in adolescenti e adulti con anemia falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli simili a falci. Questo può portare a episodi dolorosi e altre complicazioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato etavopivat, noto anche con il nome in codice FT-4202. Questo farmaco viene somministrato in forma di compresse da 200 mg. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare l'efficacia del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene etavopivat funzioni nei pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno registrati il numero di episodi di crisi vaso-occlusive, che sono eventi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni, e altri parametri come il livello di emoglobina e la distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare se etavopivat è più efficace del placebo nel migliorare la qualità della vita delle persone con anemia falciforme. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per chi soffre di questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà assegnato casualmente a ricevere il farmaco etavopivat o un placebo. Il placebo è una sostanza che non contiene principi attivi e viene utilizzata per confrontare gli effetti del farmaco in studio.

    Il farmaco o il placebo verrà assunto per via orale sotto forma di compresse da 200 mg. La frequenza e la durata dell'assunzione saranno specificate dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute e valutare l'efficacia del trattamento.

    Saranno misurati diversi parametri, tra cui il numero di eventi di crisi vaso-occlusive (VOC) che richiedono contatto medico, il cambiamento dell'emoglobina (Hb) e altri indicatori di salute.

  3. Passaggio 3

    Test di camminata di 6 minuti

    Verrà eseguito un test di camminata di 6 minuti per valutare la capacità fisica. Questo test misura la distanza percorsa in sei minuti e aiuta a determinare eventuali miglioramenti nella resistenza fisica.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della fatica

    Verrà utilizzata la scala PROMIS Fatigue 7a per valutare i cambiamenti nei livelli di fatica. Questa scala standardizzata aiuta a misurare l'impatto del trattamento sulla sensazione di stanchezza.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, verranno raccolti e analizzati tutti i dati per determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco etavopivat rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Avere almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di anemia falciforme (SCD): Documentazione del genotipo SCD (HbSS, HbSβ0-talassemia o altre varianti della sindrome delle cellule falciformi) basata su precedenti test di laboratorio o risultati di test di screening da un laboratorio centrale.
  • Aver avuto tra 2 e 15 episodi documentati di crisi vaso-occlusive (VOCs) nei 12 mesi precedenti lo screening. La documentazione deve esistere nella cartella clinica del partecipante prima della randomizzazione. Gli eventi basati solo sul ricordo del partecipante senza documentazione di supporto non devono essere conteggiati ai fini dell'idoneità.
  • Avere un livello di emoglobina (Hb) compreso tra 5,0 e 10,0 g/dL (50 e 100 g/L) al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla anemia falciforme.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 12 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua partecipazione allo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Etavopivat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Questa condizione è un disturbo genetico del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, portando a vari problemi di salute. Etavopivat agisce migliorando la capacità dei globuli rossi di trasportare ossigeno nel corpo, riducendo così i sintomi della malattia. L'obiettivo del trattamento con etavopivat è di migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia, riducendo le crisi dolorose e altre complicazioni associate. Questo studio clinico mira a dimostrare che etavopivat è più efficace di un placebo nel trattamento della malattia a cellule falciformi negli adolescenti e negli adulti.

Che cosa si sa già del trattamento

Etavopivat – Etavopivat è un farmaco somministrato per via orale, progettato per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3, dove viene confrontato con un placebo per valutarne l'efficacia e la sicurezza negli adolescenti e negli adulti affetti da questa condizione. La sua principale indicazione terapeutica è il miglioramento dei sintomi associati alla malattia a cellule falciformi. A livello molecolare, etavopivat agisce migliorando la funzionalità dei globuli rossi, riducendo così i sintomi della malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dell'emoglobina.

Malattie studiate

Malattia a cellule falciformi – La malattia a cellule falciformi è un disturbo genetico del sangue caratterizzato dalla presenza di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando episodi di dolore acuto noti come crisi vaso-occlusive. La malattia può portare a una ridotta capacità di trasporto dell'ossigeno nel corpo, causando affaticamento e debolezza. Nel tempo, i danni ai tessuti e agli organi possono accumularsi a causa della mancanza di ossigeno. I pazienti possono anche sperimentare anemia cronica, poiché i globuli rossi falciformi hanno una vita più breve rispetto ai normali globuli rossi. La malattia è ereditaria e più comune in individui di origine africana, mediterranea, mediorientale e indiana.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509175-16-00Codice del protocolloNN7535-7807Partecipanti previsti408 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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