Studi clinici su Atumelnant nell'iperplasia surrenale congenita

Panoramica del trial clinico

Gli studi disponibili su atumelnant sono focalizzati sull'iperplasia surrenale congenita, inclusa l'iperplasia surrenale congenita classica.123 Si tratta di studi interventistici, il che significa che i partecipanti ricevono un trattamento sperimentale affinché i ricercatori possano valutarne gli effetti.123

Tutti e tre i trial elencati sono attualmente Autorizzati.123 Gli studi valutano sicurezza, tollerabilità e se atumelnant può aiutare a controllare i livelli ormonali surrenali riducendo la necessità di trattamento con glucocorticoidi.123

Chi è incluso nei trial

Il gruppo di trial include sia partecipanti adulti sia partecipanti pediatrici.23 Lo studio pediatrico è progettato per bambini e adolescenti con iperplasia surrenale congenita classica, mentre lo studio adulto è destinato a adulti con la stessa patologia.23

Il trial di Fase 2 è più ampio nella descrizione della condizione e include partecipanti con iperplasia surrenale congenita.1 I registri dei trial non forniscono regole più dettagliate su età o ammissibilità, quindi qui si può indicare solo la popolazione nominata in ciascuno studio.123

Fasi del trial e disegno dello studio

Atumelnant è studiato in trial di Fase 2, Fase 3 e Fase 4.123 La Fase 2 aiuta generalmente i ricercatori a conoscere meglio sicurezza ed efficacia precoce, la Fase 3 è una fase confermativa più ampia, e la Fase 4 è una fase di studio successiva che può fornire ulteriori informazioni dopo i test precedenti.123

Lo studio di Fase 2 prevede di arruolare 150 partecipanti, lo studio pediatrico di Fase 4 prevede 156 partecipanti, e lo studio adulto di Fase 3 prevede 140 partecipanti.123 Questa gamma dimostra che il programma comprende sia studi di dimensioni medie sia studi più grandi.123

Principali endpoint misurati

Gli studi misurano principalmente sicurezza ed efficacia, cioè quanto bene il trattamento funziona.123 Gli esiti di sicurezza includono eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e eventi avversi che portano all'interruzione del trattamento.12

Alcuni endpoint di sicurezza valutano anche carenza di glucocorticoidi, insufficienza surrenale, crisi surrenale e ospedalizzazioni correlate all'iperplasia surrenale congenita.1 Questi termini descrivono problemi medici importanti che possono verificarsi quando il corpo non dispone di un adeguato supporto ormonale surrenale o quando la malattia diventa grave.1

La principale misura di efficacia nel trial di Fase 2 è la variazione rispetto al basale dell'A4 sierico mattutino nel tempo.1 Nello studio pediatrico di Fase 4, una parte valuta la variazione rispetto al basale dell'A4 mattutino alla Settimana 8, un'altra parte valuta la variazione percentuale della dose giornaliera di glucocorticoidi alla Settimana 28 mentre l'A4 sierico mattutino rimane entro o al di sotto del limite superiore della norma, e un'ulteriore parte misura nuovamente la variazione dell'A4 mattutino nel tempo.2

Lo studio adulto di Fase 3 misura la proporzione di partecipanti con A4 mattutino post‑glucocorticoide al di sotto o entro il limite superiore della norma che ricevono una sostituzione di glucocorticoidi fisiologica alla Settimana 32.3 In termini semplici, questo indica quanti partecipanti riescono a mantenere i livelli ormonali controllati usando una dose sostitutiva di glucocorticoidi pensata per avvicinarsi alle normali esigenze corporee.3

Dettagli chiave del trial

Lo studio di Fase 2 è intitolato “Uno studio per apprendere la sicurezza e l'efficacia di CRN04894 sui partecipanti” ed è elencato sotto iperplasia surrenale congenita.1 Il suo breve riepilogo indica che l'obiettivo principale di sicurezza è valutare sicurezza e tollerabilità, e l'obiettivo principale di efficacia è valutare la variazione rispetto al basale dell'androstenedione sierica (A4).1

Lo studio pediatrico di Fase 4 è intitolato “Uno studio in partecipanti pediatrici con iperplasia surrenale congenita” e si concentra sull'iperplasia surrenale congenita classica.2 Il suo breve riepilogo afferma che lo studio vuole valutare sicurezza e tollerabilità nei partecipanti pediatrici, e anche se atumelnant può ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo i livelli di androgeni surrenali normalizzati.2

Lo studio adulto di Fase 3 è intitolato “Uno studio per valutare Atumelnant in adulti con iperplasia surrenale congenita” e si concentra anch'esso sull'iperplasia surrenale congenita classica.3 Il suo breve riepilogo indica che lo studio confronta atumelnant con placebo per verificare se può ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo il controllo degli androgeni surrenali alla fine del periodo di trattamento di 32 settimane.3

I record di intervento mostrano forme di compresse orali di atumelnant negli studi pediatrico e adulto, con le dosi delle compresse elencate nei dati di origine.23 I dati di origine indicano anche una dose orale di 120 mg nello studio di Fase 2.1

Riepilogo dei trial elencati