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Pitolisant hydrochloride è un antagonista e agonista inverso del recettore H3 dell'istamina.[3] È noto anche con il codice di sviluppo HBS-101 e con il nome commerciale Wakix.[3] La sostanza è classificata con il codice ATC N07XX11, che la colloca tra gli altri farmaci del sistema nervoso.[2] Pitolisant è già un medicinale autorizzato: il browser dm+d del NHS elenca le compresse di pitolisant da 18 mg come prodotto prescrivibile valido e il formulario del North East and North Cumbria registra Wakix come approvato per l'uso in pazienti con narcolessia che manifestano effetti indesiderati psicomotori con modafinil e dexamfetamina.[2][4] Il formulario rimanda anche alla valutazione tecnologica NICE TA776, che riguarda pitolisant hydrochloride per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna causata da apnea ostruttiva del sonno.[4]
Pitolisant blocca il recettore H3 dell'istamina e agisce come agonista inverso su tale recettore.[3] Il recettore H3 funziona normalmente come un freno al rilascio di istamina nel cervello; bloccandolo, pitolisant aumenta la disponibilità di istamina, un neurotrasmettitore che favorisce la veglia.[5] Uno studio di tomografia a emissione di positroni (PET) nell'uomo ha esplorato quanta parte del recettore H3 dell'istamina è occupata da pitolisant, fornendo evidenza diretta del suo legame al bersaglio nel cervello.[5]
Pitolisant viene somministrato per bocca come compressa rivestita con film.[2] Il browser dm+d del NHS registra le compresse di pitolisant da 18 mg e il nome commerciale Wakix 18 mg compresse è elencato come medicinale reale.[2] Nella sperimentazione sulla sindrome di Prader-Willi, la dose studiata è di 44,5 mg per via orale, con compresse placebo corrispondenti da 4,45 mg e 17,8 mg anch'esse descritte.[1]
Il Sistema Informativo sulle Sperimentazioni Cliniche dell'UE elenca una sperimentazione clinica che studia pitolisant nella sindrome di Prader-Willi.[1] Si tratta di uno studio di Fase 3 di efficacia e sicurezza con un arruolamento pianificato di 134 pazienti.[1] La sperimentazione è attualmente nello stato Autorizzata, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per iniziare.[1]
La misura di esito primaria è la variazione della gravità dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) misurata mediante il punteggio T del PROMIS SRI dal basale alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco al giorno 77.[1] Il PROMIS SRI è un questionario compilato dal paziente che rileva quanto una persona si senta assonnata nelle situazioni quotidiane; un punteggio T è un modo standardizzato di esprimere tale punteggio.[1] La sperimentazione confronta pitolisant (somministrato come HBS-101 o Wakix, entrambi alla dose di 44,5 mg per via orale) con compresse placebo corrispondenti.[1]
Il formulario del North East and North Cumbria rileva che pitolisant è approvato per l'uso in pazienti con narcolessia che manifestano effetti indesiderati psicomotori con modafinil e dexamfetamina, il che indica che pitolisant viene usato quando altri trattamenti causano effetti indesiderati fastidiosi.[4] Le fonti fornite non elencano un profilo di effetti indesiderati separato per pitolisant stesso.
Le domande seguenti coprono i punti principali che i pazienti chiedono su pitolisant hydrochloride.
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