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Studio sull'uso di estratto di cannabis a spettro completo per l'epilessia resistente associata a sclerosi tuberosa: dronabinol e cannabidiolo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda il trattamento dell'epilessia difficile da controllare associata al complesso della sclerosi tuberosa. Questa è una condizione genetica che può causare la formazione di tumori benigni in diversi organi, inclusi il cervello, e può portare a crisi epilettiche che non rispondono bene ai trattamenti tradizionali. Il trattamento in esame utilizza un estratto di cannabis a spettro completo, noto con il codice YCJ-01, che contiene due sostanze attive: dronabinol e cannabidiolo. Queste sostanze sono derivate chimicamente e sono conosciute per le loro potenziali proprietà terapeutiche.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con YCJ-01 nel ridurre il numero di crisi epilettiche nei pazienti con epilessia refrattaria, cioè che non risponde ai trattamenti convenzionali. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con YCJ-01 o un placebo, e il numero di crisi epilettiche sarà monitorato per valutare eventuali cambiamenti. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di otto mesi, durante i quali i partecipanti saranno seguiti attentamente per osservare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella frequenza delle crisi.

Il trattamento sarà somministrato per via orale sotto forma di olio, e i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei segni vitali e nei valori di laboratorio. L'obiettivo è determinare se il trattamento con YCJ-01 possa offrire un'opzione terapeutica efficace per le persone affette da epilessia associata al complesso della sclerosi tuberosa, migliorando la loro qualità di vita riducendo il numero di crisi epilettiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con l'estratto di cannabis a spettro completo, noto come YCJ-01, o con un placebo.

    Il trattamento è somministrato sotto forma di olio da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio delle crisi epilettiche

    Durante il trattamento, è necessario tenere un diario delle crisi epilettiche per monitorare il numero e la frequenza delle crisi.

    Questo aiuta a valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre le crisi epilettiche.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Sono previste visite di controllo regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Durante queste visite, verranno valutati i segni vitali e i valori di laboratorio per garantire la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Alla fine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione per confrontare il numero di crisi epilettiche rispetto al periodo iniziale.

    Questo confronto aiuta a determinare l'efficacia del trattamento con YCJ-01 rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Pazienti di qualsiasi sesso di età compresa tra 2 e 65 anni (inclusi).
  • Diagnosi confermata di complesso della sclerosi tuberosa (TSC) da un medico specialista, tramite criteri clinici e/o studio genetico.
  • Epilessia refrattaria secondaria a TSC, cioè un'epilessia che non risponde ai trattamenti tradizionali come almeno 2 farmaci antiepilettici (AED), dieta chetogenica, stimolatore del nervo vago, e/o pazienti non candidati alla chirurgia per epilessia o che continuano ad avere crisi dopo l'intervento chirurgico.
  • Almeno 4 crisi epilettiche o più nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento assegnato nello studio, con segni esterni osservabili (perdita di coscienza o movimenti involontari).
  • Stabilità nelle dosi di AED e nella dieta chetogenica/programmazione del dispositivo associato allo stimolatore del nervo vago, senza cambiamenti per almeno 4 settimane prima dell'inizio del trattamento assegnato.
  • Pazienti in trattamento con 3 o meno AED al momento della firma del consenso informato. Per valutare l'idoneità, il Clobazam non sarà conteggiato come AED.
  • Disponibilità da parte dei pazienti o dei loro caregiver/familiari (nel caso di pazienti minorenni o sotto tutela legale) a completare il diario delle crisi.
  • Nel caso di donne in età fertile, per sicurezza, devono accettare di seguire le misure contraccettive richieste dalla firma del consenso informato fino a tre mesi dopo aver interrotto l'assunzione del medicinale sperimentale.
  • Pazienti che hanno firmato il consenso informato, personalmente o tramite un rappresentante legale.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre all'epilessia refrattaria.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che potrebbe peggiorare con il trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se il tuo medico ritiene che il trattamento non sia sicuro per te.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

YCJ-01 è un estratto di cannabis a spettro completo utilizzato nel trattamento dell'epilessia refrattaria associata al Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC). Questo estratto contiene una varietà di composti naturali presenti nella pianta di cannabis, che lavorano insieme per aiutare a ridurre il numero di crisi epilettiche nei pazienti. L'obiettivo principale di questo trattamento è migliorare la qualità della vita delle persone che soffrono di questo tipo di epilessia difficile da trattare con altri farmaci. Inoltre, il trial clinico valuta anche la sicurezza di YCJ-01 per garantire che sia un'opzione sicura per i pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

YCJ-01 – YCJ-01 è un estratto di cannabis a spettro completo somministrato per via orale, utilizzato nel trattamento dell'epilessia refrattaria associata al complesso della sclerosi tuberosa. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia nel ridurre il numero di crisi epilettiche e la sua sicurezza nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'interazione con il sistema endocannabinoide del corpo, che può aiutare a modulare l'attività neuronale e ridurre le crisi. Appartiene alla classificazione farmacologica dei cannabinoidi terapeutici.

Malattie studiate

Epilessia refrattaria nella sclerosi tuberosa complessa – L'epilessia refrattaria nella sclerosi tuberosa complessa è una condizione neurologica caratterizzata da crisi epilettiche che non rispondono adeguatamente ai trattamenti standard. Questa forma di epilessia è associata alla sclerosi tuberosa complessa, una malattia genetica che causa la formazione di tumori benigni in diversi organi, incluso il cervello. Le crisi epilettiche possono variare in frequenza e gravità, influenzando significativamente la qualità della vita dei pazienti. La progressione della malattia può portare a un aumento della frequenza delle crisi e a una maggiore difficoltà nel controllo delle stesse. Le crisi possono manifestarsi in diverse forme, come crisi tonico-cloniche, assenze o crisi focali. La gestione della condizione richiede un monitoraggio continuo e un adattamento delle strategie terapeutiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-520171-27-00Codice del protocolloEstuEla2022Partecipanti previsti84 personePromotoreOils4cure S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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