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Studio sulla sicurezza e gli effetti di etavopivat in bambini e ragazzi con anemia falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la malattia falciforme, una condizione del sangue che causa diversi problemi di salute. Lo studio utilizza un medicinale chiamato etavopivat sotto forma di granuli da assumere per bocca. Il medicinale viene testato in bambini e ragazzi dalla nascita fino ai diciotto anni di età, divisi in gruppi in base alla loro età.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe ed elimina il medicinale e verificare se è sicuro da usare. Durante lo studio, che dura ventiquattro settimane come periodo principale di trattamento, i partecipanti assumono il medicinale e vengono controllati regolarmente dai medici. I medici misurano la quantità di medicinale nel sangue, controllano la salute generale dei bambini e registrano eventuali effetti indesiderati. Vengono anche misurati i livelli di emoglobina nel sangue, che è una sostanza importante che trasporta l'ossigeno nel corpo. I bambini che partecipano allo studio possono continuare a prendere altri medicinali che già usano per la loro malattia, se la dose è stabile da tempo.

Durante lo studio vengono raccolte informazioni su quante volte si verificano le crisi dolorose tipiche della malattia falciforme, chiamate crisi vaso-occlusive, e viene valutato se i bambini si sentono meno stanchi. In alcuni bambini più grandi vengono anche effettuati controlli con un esame chiamato doppler transcranico, che misura il flusso del sangue nel cervello. Dopo il periodo principale di ventiquattro settimane, i partecipanti possono continuare a ricevere il trattamento in un periodo di estensione dello studio, durante il quale continuano i controlli di sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con etavopivat

    Il trattamento inizierà con la somministrazione di etavopivat, un farmaco sperimentale in forma di granuli da assumere per via orale.

    Il dosaggio sarà determinato in base al peso corporeo e all'età. Il farmaco dovrà essere assunto secondo le indicazioni fornite dal personale dello studio.

    Durante questa fase iniziale, verrà valutato come il corpo assorbe ed elabora il farmaco attraverso prelievi di sangue programmati.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento primario di 24 settimane

    Il periodo principale di trattamento avrà una durata di 24 settimane, durante le quali si continuerà ad assumere etavopivat quotidianamente.

    Durante questo periodo verranno effettuate visite programmate per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

    Saranno effettuati prelievi di sangue regolari per misurare i livelli di emoglobina (la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno nel corpo).

    Se si sta già assumendo idrossiurea, un farmaco utilizzato per trattare l'anemia falciforme, si continuerà con la stessa dose durante lo studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni alla settimana 12

    Alla settimana 12 verrà valutata la risposta al trattamento attraverso esami del sangue per verificare se i livelli di emoglobina sono aumentati di almeno 1 grammo per decilitro rispetto all'inizio dello studio.

    Se si ha un'età compresa tra 5 e 18 anni, potrebbe essere richiesto di compilare un questionario sulla stanchezza per valutare eventuali miglioramenti nella qualità di vita.

    Se si ha più di 2 anni di età, potrebbe essere effettuato un esame chiamato Doppler transcranico, un'ecografia non invasiva che misura la velocità del flusso sanguigno nel cervello.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni alla settimana 24

    Alla settimana 24, al termine del periodo di trattamento primario, verranno ripetute le stesse valutazioni effettuate alla settimana 12.

    Sarà misurato nuovamente il livello di emoglobina per verificare la risposta complessiva al trattamento.

    Verranno registrati tutti gli episodi di crisi vaso-occlusive (episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni da parte dei globuli rossi a forma di falce) verificatisi durante le 24 settimane.

    Saranno valutati eventuali effetti indesiderati e la tollerabilità del farmaco durante tutto il periodo.

  5. Passaggio 5

    Periodo di estensione

    Dopo il completamento delle prime 24 settimane, potrebbe essere offerta la possibilità di continuare il trattamento in un periodo di estensione.

    Durante questa fase si continuerà ad assumere etavopivat e a partecipare a visite di controllo programmate.

    Il monitoraggio della sicurezza e degli effetti indesiderati continuerà durante tutto il periodo di estensione.

    La durata totale dello studio, incluso il periodo di estensione, si estenderà fino alla data di conclusione prevista.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il genitore, il tutore legale o il rappresentante legale del paziente deve aver fornito il consenso informato scritto e il paziente deve aver dato il proprio assenso appropriato all'età
  • Età superiore a 6 mesi e inferiore a 18 anni al momento dell'arruolamento
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di malattia a cellule falciformi, cioè una malattia del sangue ereditaria che colpisce i globuli rossi. La diagnosi deve essere documentata da test di laboratorio precedenti che mostrano il genotipo, ovvero il tipo specifico di malattia a cellule falciformi (HbSS, HbSβ0-talassemia o altre varianti)
  • Livello di emoglobina (la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno) uguale o superiore a 5,5 e inferiore a 10,5 grammi per decilitro
  • Il paziente deve avere una forma grave di malattia a cellule falciformi, definita da almeno una delle seguenti condizioni: tra 2 e 15 episodi di crisi vaso-occlusive (episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni) documentati nei 12 mesi precedenti; ricovero ospedaliero per complicanze legate alla malattia negli ultimi 12 mesi; presenza di proteinuria (proteine nelle urine che indicano un possibile danno renale precoce); storia di un esame Doppler transcranico (un'ecografia che misura il flusso sanguigno nel cervello) con risultati nella fascia di attenzione negli ultimi 12 mesi
  • Per i partecipanti che assumono idrossiurea (un farmaco usato per trattare la malattia a cellule falciformi), la dose deve essere stabile (con variazioni non superiori al 20%) da almeno 90 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio
  • I pazienti che assumono crizanlizumab o L-glutamina al momento del consenso possono partecipare se hanno assunto una dose stabile per almeno 12 mesi e, nel caso del crizanlizumab, se hanno seguito il trattamento previsto per almeno l'80% del tempo
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi accettabili e accettare di non donare ovuli dall'inizio dello studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco. I pazienti di sesso maschile devono utilizzare metodi contraccettivi accettabili e accettare di non donare sperma dall'inizio dello studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti.
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, sarà necessario che il medico valuti la vostra situazione individuale.
  • Il medico verificherà se ci sono condizioni di salute o situazioni che potrebbero impedirvi di prendere parte alla ricerca.
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Farmaci in studio

Etavopivat è un medicinale sperimentale che viene studiato in questo trial per i pazienti pediatrici con anemia falciforme. Questo farmaco viene somministrato per valutare come il corpo lo assorbe, lo distribuisce e lo elimina, e per verificare se è sicuro e ben tollerato dai pazienti durante un periodo di trattamento di 24 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

Etavopivat – Etavopivat è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della malattia a cellule falciformi, una condizione ereditaria del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma anomala. Il medicinale agisce a livello molecolare attivando un enzima chiamato piruvato chinasi, che aiuta i globuli rossi a produrre più energia e a mantenersi in salute più a lungo, riducendo così i sintomi della malattia. Questo studio di fase 1/2 sta valutando come il farmaco viene assorbito ed elaborato dal corpo nei pazienti pediatrici, oltre a verificarne la sicurezza e la tollerabilità durante un periodo di trattamento di 24 settimane. Etavopivat viene classificato come un attivatore enzimatico ed è somministrato per via orale, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per i bambini affetti da questa patologia del sangue.

Malattie studiate

Anemia falciforme – La malattia falciforme è una patologia ereditaria del sangue che colpisce i globuli rossi. Nelle persone affette da questa condizione, i globuli rossi assumono una forma anomala a mezzaluna o falce anziché la normale forma rotonda. Questi globuli rossi deformati sono rigidi e appiccicosi, causando il blocco del flusso sanguigno nei vasi sanguigni. Quando il sangue non riesce a fluire correttamente, i tessuti e gli organi non ricevono abbastanza ossigeno. Questo porta a episodi di dolore intenso chiamati crisi vaso-occlusive. La malattia è presente fin dalla nascita e persiste per tutta la vita della persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2024-519881-32-00Codice del protocollo4202-HEM-202Partecipanti previsti95 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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