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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Distrofia miotonica

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:ADS-019
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Carenza di alfa 1-antitripsina

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Alpha1-Proteinase Inhibitor
  • Promotore:Grifols Therapeutics LLC

Paralisi cerebrale

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Cenegermin
  • Promotore:Dompe' Farmaceutici S.p.A.

Epilessia mioclonica grave dell'infanzia

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · Volontari sani
  • Principi attivi:4-Fluoro-N-[2-[4-(2-Methoxyphenyl)Piperazin-1-Yl]Ethyl]-N-Pyridin-2-Ylbenzamide
  • Promotore:Hospices Civils De Lyon

Anemia a cellule falciformi con crisi+2

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lidocaine Hydrochloride
  • Promotore:CHU Saint Pierre

Atrofia ottica ereditaria

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Gensight Biologics

Porfiria non acuta

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Disc Medicine Inc.

Paraplegia spastica ereditaria

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni Xxiii

Sindrome MELAS+2

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Promotore:Khondrion B.V.

Sindrome X fragile

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:2-[4-[3-(METHYLAMINO)-1-PHENYLPROPOXY]PHENYL]ETHANOL HYDROCHLORIDE
  • Promotore:Connecta Therapeutics S.L.

Malattia a cellule falciformi

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Imatinib
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Sindrome di Netherton

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:Biocryst Pharmaceuticals Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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