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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
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796 studi clinici

Osteogenesi imperfetta

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Romosozumab
  • Promotore:Amgen Inc.

Acidemia propionica

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Modified Messenger Ribonucleic Acid Encoding Human Propionyl-Coenzyme A Carboxylase Alpha And Beta Subunits Encapsulated Into Lipid Nanoparticles
  • Promotore:Moderna Inc.

Mutazione del gene K-ras+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Panitumumab
  • Promotore:Genentech Inc.

Talassemia beta+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Promotore:Shionogi B.V.

Malattia di von Willebrand

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:VGA039
  • Promotore:Vega Therapeutics Inc.

Cardiomiopatia ipertrofica

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Hydrochlorothiazide
  • Promotore:Medical University Of Graz

Anemia a cellule falciformi+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Etavopivat
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Sindrome adrenogenitale

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:ATUMELNANT
  • Promotore:Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Sindrome adrenogenitale

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:ATUMELNANT
  • Promotore:Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Iperlipidemia di tipo IIa

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Merck Sharp & Dohme LLC

Osteocondrodisplasia

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:NorvegiaNorvegia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Infigratinib
  • Promotore:Qed Therapeutics Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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