Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sulla sicurezza a lungo termine di mRNA-3927 in pazienti con acidemia propionica

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda l'Acidosi Propionica, una malattia rara in cui il corpo non riesce a elaborare correttamente alcuni nutrienti, causando l'accumulo di sostanze tossiche nell'organismo. Lo studio mira a valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia clinica di un farmaco sperimentale chiamato mRNA-3927. Questo trattamento utilizza una tecnologia basata sull'RNA messaggero, una sostanza che fornisce istruzioni alle cellule per produrre proteine specifiche necessarie per il corretto funzionamento del metabolismo, racchiusa all'interno di nanoparticelle lipidiche, ovvero piccolissime sfere di grasso che aiutano il farmaco a raggiungere le cellule.

Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè attraverso una soluzione iniettata direttamente nelle vene. Lo studio si rivolge a persone che hanno già partecipato a una fase precedente della ricerca e prevede un monitoraggio prolungato nel tempo per osservare come il corpo reagisce al trattamento e come evolve la gestione della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'amministrazione del farmaco sperimentale mRNA-3927 avviene tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, viene effettuata la valutazione della sicurezza a lungo termine del farmaco.

    Si osserva la comparsa di eventuali effetti avversi, che sono reazioni indesiderate che possono verificarsi durante o dopo l'assunzione del medicinale.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'attività clinica

    Vengono monitorate le crisi metaboliche, ovvero episodi in cui il corpo non riesce a gestire correttamente il metabolismo.

    Viene controllata la frequenza delle ospedalizzazioni legate alla acidosi propionica (una malattia rara del metabolismo) o alle crisi stesse.

    Si tiene traccia dei contatti urgenti con i servizi sanitari per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere già partecipato allo studio precedente denominato mRNA-3927-P101.
  • Aver completato l'ultima visita prevista dallo studio precedente, l'EOT/ET (che indica la visita di fine trattamento o di fine partecipazione allo studio), e iniziare questo nuovo studio entro un periodo compreso tra 11 e 17 giorni dall'ultima dose ricevuta nel precedente studio.
  • Il paziente o il suo rappresentante legalmente autorizzato (ovvero la persona che ha il potere legale di prendere decisioni per il paziente) deve dare il proprio consenso informato, ovvero un accordo scritto dopo essere stati spiegati tutti i dettagli dello studio.
  • Il caregiver (la persona che si prende cura del paziente) e il paziente stesso devono essere disposti e in grado di seguire tutti i controlli e le valutazioni previsti durante lo studio.
  • Lo studio è rivolto a persone di età compresa tra i 2 e i 3 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Se il medico ritiene che il paziente non possa ottenere alcun beneficio clinico, ovvero un miglioramento della propria salute, continuando a ricevere il farmaco mRNA-3927.
  • Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio, ovvero un risultato insolito emerso durante le visite mediche o dagli esami del sangue, o una condizione di salute che, secondo il medico, potrebbe aumentare i rischi per la persona partecipando allo studio.
  • Avere subito in passato un trapianto di fegato (sostituzione chirurgica dell'organo che filtra il sangue) o un trapianto di rene (sostituzione chirurgica dell'organo che filtra le urine).
  • Essere in stato di gravidanza o durante l'allattamento al seno.
  • Avere una vita sessuale attiva e non accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace, ovvero un sistema per evitare la gravidanza molto sicuro, durante il periodo del trattamento e per i 3 mesi successivi all'ultima dose di mRNA-3927.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

mRNA-3927 è una terapia basata sull'RNA messaggero somministrata per via endovenosa. Il suo obiettivo è quello di fornire alle cellule le istruzioni necessarie per produrre correttamente una proteina specifica che manca o non funziona adeguatamente in chi soffre di acidemia propionica, aiutando così l'organismo a gestire meglio i processi metabolici.

Che cosa si sa già del trattamento

mRNA-3927 - Questo farmaco è una terapia sperimentale somministrata tramite infusione endovenosa sotto forma di soluzione per iniezione. È progettato per trattare l'acidemia propionica, una rara malattia metabolica, agendo come un'istruzione genetica che insegna alle cellule a produrre correttamente gli enzimi mancanti necessari per trasformare i nutrienti. Essendo ancora in fase di studio clinico, la sua funzione principale è quella di fornire al corpo le istruzioni molecolari per correggere un difetto metabolico alla base della malattia.

Malattie studiate

Acidemia propionica - Questa condizione è un disturbo metabolico ereditario che impedisce al corpo di trasformare correttamente alcuni alimenti, come proteine e grassi, in energia. Si verifica quando manca o non funziona un enzima specifico necessario per scomporre determinati amminoacidi. A causa di questa mancanza, sostanze chiamate acidi organici si accumulano nel sangue e nei tessuti. Questo accumulo può causare squilibri chimici all'interno dell'organismo. La malattia si manifesta tipicamente fin dalla nascita o durante l'infanzia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2022-502911-12-00Codice del protocollomRNA-3927-P101-EXTPartecipanti previsti38 personePromotoreModerna Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.