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Studio sull’atumelnant per adulti con iperplasia surrenalica congenita classica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico riguarda l’iperplasia surrenalica congenita classica, una malattia rara che colpisce le ghiandole surrenali e causa uno squilibrio nella produzione di ormoni. Le persone con questa condizione devono assumere farmaci chiamati glucocorticoidi per tutta la vita per sostituire gli ormoni che il loro corpo non produce correttamente. Tuttavia, spesso è necessario usare dosi più alte del normale per controllare anche altri ormoni chiamati androgeni surrenalici, e queste dosi elevate possono causare effetti negativi nel tempo. In questo studio viene testato un nuovo farmaco chiamato atumelnant, disponibile in compresse da 80 mg e 120 mg, che viene confrontato con un placebo. L’atumelnant agisce bloccando un particolare recettore nel corpo e potrebbe aiutare a controllare meglio gli androgeni surrenalici, permettendo così di ridurre la dose di glucocorticoidi necessaria.

Lo scopo dello studio è valutare se l’atumelnant è efficace nel ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo allo stesso tempo sotto controllo gli androgeni surrenalici dopo 32 settimane di trattamento. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti. Durante lo studio verranno misurati diversi ormoni nel sangue, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone, che sono indicatori importanti per capire se la malattia è ben controllata.

Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere l’atumelnant o il placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio. Il periodo di trattamento dura 32 settimane, durante le quali i partecipanti continueranno a prendere i loro glucocorticoidi abituali insieme al farmaco dello studio. Nel corso dello studio verranno effettuati controlli regolari con prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni e verificare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I partecipanti devono essere adulti con età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono essere in terapia stabile con glucocorticoidi da almeno due mesi prima dell’inizio dello studio.

1 Inizio del trattamento dello studio

Lo studio avrà una durata complessiva di 32 settimane di trattamento.

Sarà assegnato in modo casuale a ricevere atumelnant oppure placebo (una sostanza inattiva senza principio terapeutico).

Né lei né il medico saprete quale trattamento sta ricevendo durante lo studio (studio in doppio cieco).

Continuerà ad assumere la terapia abituale con glucocorticoidi (farmaci ormonali come idrocortisone, prednisolone, prednisone, metilprednisolone o desametasone) secondo le indicazioni del medico.

2 Assunzione del farmaco dello studio

Assumerà il farmaco dello studio per via orale sotto forma di compresse.

Le compresse disponibili sono da 80 mg e da 120 mg di atumelnant (oppure placebo corrispondente).

Il medico le indicherà il dosaggio specifico e la frequenza di assunzione delle compresse.

Dovrà assumere il farmaco seguendo le istruzioni fornite per tutta la durata del periodo di trattamento.

3 Valutazioni durante il periodo di trattamento

Durante le 32 settimane di trattamento, si sottoporranà a visite programmate presso il centro dello studio.

Alla settimana 2 verrà effettuata una valutazione per misurare i cambiamenti nei livelli di androstenedione (A4, un ormone prodotto dalle ghiandole surrenali) rispetto all’inizio dello studio.

Alla settimana 32 (fine del trattamento) verranno misurati i livelli mattutini di androstenedione e di 17-idrossiprogesterone (17-OHP, un altro ormone surrenalico) dopo l’assunzione dei glucocorticoidi.

Il medico valuterà se la dose giornaliera di glucocorticoidi può essere ridotta a un livello fisiologico (la quantità normale prodotta dal corpo) mantenendo i livelli ormonali sotto controllo.

4 Monitoraggio della sicurezza

Durante tutto lo studio, il medico monitorerà la sicurezza del trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Sarà importante segnalare qualsiasi sintomo o cambiamento nel proprio stato di salute.

Se sta assumendo fludrocortisone (un farmaco mineralcorticoide), i livelli di sodio e potassio nel sangue saranno controllati regolarmente.

Se assume terapia estrogenica, continuerà con la stessa dose durante lo studio.

5 Conclusione del periodo di trattamento

Al termine delle 32 settimane, il medico valuterà i risultati del trattamento.

Verranno confrontati i livelli ormonali e la dose di glucocorticoidi necessaria rispetto all’inizio dello studio.

Sarà valutata la capacità del farmaco dello studio di mantenere i livelli di androgeni surrenalici sotto controllo permettendo una riduzione della dose di glucocorticoidi.

6 Periodo di follow-up

Dopo l’ultima dose del farmaco dello studio, sarà necessario un periodo di osservazione.

Dovrà continuare a utilizzare metodi contraccettivi efficaci (se applicabile) per almeno 2 settimane dopo l’ultima dose del farmaco.

Il medico fornirà indicazioni su eventuali ulteriori controlli necessari dopo la conclusione dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Deve avere un’età compresa tra i 18 anni e meno di 75 anni al momento della firma del consenso informato, che è il documento con cui accetta di partecipare allo studio.
  • Deve essere disposto e in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio e di rispettare il trattamento previsto.
  • Deve avere una forma classica di iperplasia surrenalica congenita, una condizione presente dalla nascita che riguarda le ghiandole surrenali, causata da una carenza di un enzima chiamato 21-idrossilasi, confermata dal medico dello studio.
  • Deve avere livelli di androstenedione, un ormone prodotto dalle ghiandole surrenali, nel sangue del mattino che rientrano in determinate categorie specifiche in relazione alla dose di glucocorticoidi, che sono farmaci simili al cortisolo usati per il trattamento, che sta assumendo.
  • Deve essere in trattamento con una dose stabile di glucocorticoidi da almeno 2 mesi prima dell’inizio dello studio, senza cambiamenti di dose superiori a una quantità specifica.
  • Se sta assumendo mineralcorticoidi, farmaci che aiutano a regolare i livelli di sodio e potassio nel corpo, la dose deve essere stabile da almeno 2 mesi prima dell’inizio dello studio, senza ipotensione ortostatica, che è un calo della pressione sanguigna quando ci si alza in piedi, e con livelli normali di sodio e potassio nel sangue.
  • Se sta assumendo terapia estrogenica, ormoni femminili somministrati in qualsiasi forma, la dose deve essere stabile da almeno 3 mesi prima dell’inizio dello studio.
  • Le donne che hanno rapporti sessuali con uomini devono essere in condizione di non poter avere figli, ad esempio dopo un intervento chirurgico che ha rimosso l’utero o le ovaie, oppure devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace dall’inizio dello studio fino ad almeno 2 settimane dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
  • Gli uomini che hanno rapporti sessuali con donne devono accettare di utilizzare il preservativo quando hanno rapporti con una donna che può rimanere incinta, dall’inizio dello studio fino ad almeno 2 settimane dopo l’ultima dose del farmaco dello studio, oppure devono essere stati sottoposti a vasectomia, un intervento chirurgico per la sterilizzazione maschile.
  • Gli uomini devono accettare di non donare sperma per tutta la durata dello studio e fino ad almeno 2 settimane dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili.
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, sarà necessario che il medico dello studio valuti la vostra situazione personale e la vostra storia clinica completa.
  • In generale, gli studi clinici possono escludere pazienti che hanno altre malattie gravi, che assumono determinati farmaci, o che hanno condizioni che potrebbero interferire con lo studio, ma queste informazioni specifiche non sono state fornite nei documenti disponibili.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Sahlgrenska University Hospital-Vaestra Goetalandsregionen Mölndal Svezia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Villejuif Francia
Hospices Civils De Lyon Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Cracovia Polonia
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino provincia di Belluno Italia
Istituto Auxologico Italiano IRCCS Oggebbio Italia
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Krwcepphsv Udarzqzskg Hceipfzj comune di Huddinge Svezia
Upcunoxjmamxqwpgzuust Elnwv Aaw Essen Germania
Mashrdsdu Mrhnnkl geifa Monaco di Baviera Germania
Uqqhblexgaiekxucbttpv Wjkcrdweg Akf Würzburg Germania
Kiijiysf dnu Ulpmfckfryhz Mqoavkzg Aqn Monaco di Baviera Germania
Cwxj Du Ndfjx Francia
Cjouvm Hptlkxqoumv Uhggunbniwoug Ddwbvwqzynumpw Angers Francia
Muwtqwi Uomutcsrhg Og Vxlewq Vienna Austria
Llsub Uiaqjwwutqje Mkkbxxs Cgntpar (pnnyb Leida Paesi Bassi
Cknrhvq Zmbpydq Mmr Varsavia Polonia
Iranzdox Cpxswrj Zwhznen Mqqxl Pqjpi Łódź Polonia
Ukpfqfekobyryj Cdcrdtq Snhneqvnlixb I Mctcqwao Sggiokesmoesdsyx Sug z ooyx Poznań Polonia
Aicpltz Ofgyzkyfabb Ubmtuxywsrzfj Pfllmybvsho Pwrmv Gzoryotl Palermo Italia
Ainwqmi Oxwiolqakul Umxmghkcsjtgp Fqohglul Iz Dv Ncadyr Napoli Italia
Ajtpanw Ojxouoyoggpmtutaqxyvymhfz Pvyinmdolpm Ubpgsjb I Roma Italia
Ahndgds Onlxnokjfke do Plyezd Padova Italia
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Okopinip Sid Reedvnof Scapdz città metropolitana di Milano Italia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
–
Francia Francia
Non ancora reclutando
–
Germania Germania
Non ancora reclutando
–
Italia Italia
Non ancora reclutando
–
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
–
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
–
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • ATUMELNANT

Atumelnant è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial per aiutare le persone con iperplasia surrenalica congenita classica. L’obiettivo è verificare se questo medicinale possa permettere di ridurre la quantità di glucocorticoidi (un tipo di ormone) che i pazienti devono assumere ogni giorno, mantenendo al contempo sotto controllo gli ormoni chiamati androgeni surrenalici. Il farmaco viene confrontato con un placebo per valutarne la sicurezza e l’efficacia.

Placebo è una sostanza che non contiene alcun principio attivo e viene utilizzata come termine di confronto per capire se il farmaco in studio funziona davvero. Alcuni partecipanti riceveranno il placebo invece del farmaco vero, ma né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve cosa durante lo studio.

Classic Congenital Adrenal Hyperplasia – L’iperplasia surrenalica congenita classica è una malattia genetica rara che colpisce le ghiandole surrenali. Le ghiandole surrenali non producono quantità sufficienti di alcuni ormoni importanti, in particolare il cortisolo. Allo stesso tempo, il corpo produce troppi ormoni chiamati androgeni. Questa condizione è presente dalla nascita e dura per tutta la vita. Nei bambini può causare uno sviluppo precoce delle caratteristiche sessuali. Negli adulti può influenzare la crescita, lo sviluppo e l’equilibrio ormonale generale del corpo.

ID della sperimentazione:
2024-519579-24-00
Codice del protocollo:
CRN04894-12
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Paesi Bassi