Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sulla sicurezza e l'efficacia di enlicitide cloruro in bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione in cui il corpo non riesce a eliminare correttamente il colesterolo dal sangue, causando livelli molto alti di colesterolo fin dalla giovane età. Lo studio valuterà un farmaco chiamato MK-0616, che contiene il principio attivo enlicitide cloruro, somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo. Lo scopo dello studio è valutare se questo farmaco è sicuro ed efficace nel ridurre i livelli di colesterolo cattivo, chiamato colesterolo LDL, nei giovani pazienti che già seguono una terapia ottimizzata con altri farmaci per abbassare il colesterolo.

Lo studio è diviso in diverse fasi. Nella Parte A, che coinvolge due gruppi di età diversa, verrà valutato come il corpo assorbe ed elimina il farmaco, misurando la quantità di farmaco presente nel sangue nel tempo. Nella Parte B, che è la fase principale dello studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere MK-0616 o placebo per 24 settimane, e verrà misurata la riduzione percentuale del colesterolo LDL rispetto ai valori iniziali. Durante questa fase verranno anche valutati altri indicatori importanti come l'apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL e la lipoproteina (a). Dopo aver completato queste fasi, i partecipanti potranno continuare in un periodo di estensione a lungo termine in cui tutti riceveranno il farmaco attivo.

Durante tutto lo studio verranno monitorati attentamente la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento, registrando qualsiasi evento avverso che si verifichi. I partecipanti devono avere un'età compresa tra 6 e 18 anni, divisi in due gruppi secondo l'età, e devono già essere in trattamento stabile con farmaci per abbassare il colesterolo come le statine o altri medicinali simili. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 20 milligrammi, somministrata per via orale, e il trattamento potrà durare fino a 180 giorni nelle fasi iniziali dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase a: valutazione della farmacocinetica

    Durante la fase a, viene eseguita una valutazione della farmacocinetica, ovvero lo studio di come il corpo assorbe, distribuisce e smaltisce il farmaco.

    Il trattamento prevede l'assunzione orale di una compressa con rivestimento pellicolare di enlicitide cloruro (nome commerciale mk-0616) al dosaggio di 20 mg.

  2. Passaggio 2

    Fase b: valutazione dell'efficacia

    Nella fase b, viene valutata l'efficacia del trattamento rispetto a un placebo (una sostanza priva di principio attivo).

    L'obiettivo è misurare la variazione percentuale del colesterolo ldl, noto anche come colesterolo cattivo, rispetto ai valori iniziali dopo un periodo di 24 settimane.

    Vengono inoltre monitorati altri parametri come l'apolipoproteina b, il colesterolo non-hdl e la lipoproteina (a).

  3. Passaggio 3

    Fase di estensione (ole)

    Successivamente, è prevista una fase di estensione a lungo termine (ole) per continuare il monitoraggio della sicurezza e della tollerabilità del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi possibile o certa di ipercolesterolemia familiare eterozigote (una condizione ereditaria che causa livelli molto alti di colesterolo nel sangue) confermata da test genetici o da un algoritmo diagnostico accettato localmente prima dello screening
  • Il paziente deve ricevere un trattamento ottimizzato secondo le linee guida locali e il giudizio del medico, con una dose giornaliera ottimizzata di statine (farmaci che abbassano il colesterolo) da sole o insieme ad altri farmaci per abbassare il colesterolo, OPPURE deve assumere solo farmaci per abbassare il colesterolo diversi dalle statine se ha documentata intolleranza ad almeno 2 diverse statine o se il paziente o il suo rappresentante legale rifiuta la terapia con statine con attestazione scritta
  • Il paziente deve assumere una dose stabile di tutti i farmaci per abbassare il colesterolo (incluse statine e altri farmaci) prima dello screening e fino all'inizio dello studio, senza modifiche di farmaci o dosaggi pianificate
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 12 e meno di 18 anni per il Gruppo 1, oppure tra 6 e meno di 12 anni per il Gruppo 2
  • Il paziente deve essere in grado di assumere il farmaco dello studio per via orale e deve essere in grado di ingoiare il farmaco dello studio
  • Per i partecipanti al periodo di estensione: il paziente deve aver ricevuto almeno una dose del farmaco dello studio nella Parte A e aver completato la visita del giorno 14, OPPURE deve aver ricevuto almeno una dose del farmaco dello studio nella Parte B e aver completato la visita della settimana 24

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impedirebbero a un paziente di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati accurati della ricerca.
  • Per conoscere i motivi specifici per cui un paziente potrebbe non essere idoneo a partecipare, è necessario consultare il medico dello studio che ha accesso alla documentazione completa del protocollo clinico, cioè il documento che descrive in dettaglio tutte le regole e requisiti dello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Enlicitide decanoate

    è un medicinale sperimentale che viene studiato per abbassare i livelli di colesterolo cattivo (chiamato LDL-C) nei bambini e ragazzi che hanno una condizione ereditaria chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote. Questa è una malattia che si trasmette dai genitori ai figli e causa livelli molto alti di colesterolo nel sangue fin dalla giovane età.

  • Placebo

    è una sostanza che sembra identica al medicinale vero ma non contiene alcun principio attivo. Viene usato nello studio per confrontare gli effetti del medicinale sperimentale con quelli di una sostanza inattiva, permettendo ai ricercatori di capire se il medicinale funziona davvero.

Che cosa si sa già del trattamento

Enlicitide Decanoate – Enlicitide decanoate è un farmaco attualmente in fase di studio clinico di fase 2/3 per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote nei pazienti pediatrici. Questo medicinale viene somministrato per valutare la sua capacità di ridurre i livelli di colesterolo LDL (il cosiddetto "colesterolo cattivo") nel sangue dei bambini e adolescenti che hanno ereditato questa condizione genetica da uno dei genitori. Lo studio mira a determinare la sicurezza, l'efficacia e come il corpo elabora questo farmaco, confrontando i risultati con un placebo per verificare se può effettivamente abbassare il colesterolo in modo significativo dopo 24 settimane di trattamento.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – È una malattia genetica ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo nel sangue fin dalla nascita. La condizione si verifica quando una persona eredita un gene difettoso da uno dei genitori, che impedisce al corpo di rimuovere efficacemente il colesterolo LDL (colesterolo cattivo) dal sangue. I pazienti con questa malattia presentano concentrazioni di colesterolo significativamente più alte rispetto alla popolazione generale. Nel tempo, l'accumulo di colesterolo può depositarsi nelle arterie, causando un restringimento progressivo dei vasi sanguigni. Questo processo può iniziare già nell'infanzia e continuare durante tutta la vita se non viene gestito adeguatamente. La malattia colpisce sia bambini che adulti e può manifestarsi con segni fisici come depositi di colesterolo sulla pelle o intorno agli occhi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IVNumero dello studio2024-519068-42-00Codice del protocolloMK-0616-029Partecipanti previsti185 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.