Questo studio clinico riguarda bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione in cui il corpo non riesce a eliminare correttamente il colesterolo dal sangue, causando livelli molto alti di colesterolo fin dalla giovane età. Lo studio valuterà un farmaco chiamato MK-0616, che contiene il principio attivo enlicitide cloruro, somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo. Lo scopo dello studio è valutare se questo farmaco è sicuro ed efficace nel ridurre i livelli di colesterolo cattivo, chiamato colesterolo LDL, nei giovani pazienti che già seguono una terapia ottimizzata con altri farmaci per abbassare il colesterolo.

Lo studio è diviso in diverse fasi. Nella Parte A, che coinvolge due gruppi di età diversa, verrà valutato come il corpo assorbe ed elimina il farmaco, misurando la quantità di farmaco presente nel sangue nel tempo. Nella Parte B, che è la fase principale dello studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere MK-0616 o placebo per 24 settimane, e verrà misurata la riduzione percentuale del colesterolo LDL rispetto ai valori iniziali. Durante questa fase verranno anche valutati altri indicatori importanti come l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL e la lipoproteina (a). Dopo aver completato queste fasi, i partecipanti potranno continuare in un periodo di estensione a lungo termine in cui tutti riceveranno il farmaco attivo.

Durante tutto lo studio verranno monitorati attentamente la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento, registrando qualsiasi evento avverso che si verifichi. I partecipanti devono avere un’età compresa tra 6 e 18 anni, divisi in due gruppi secondo l’età, e devono già essere in trattamento stabile con farmaci per abbassare il colesterolo come le statine o altri medicinali simili. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 20 milligrammi, somministrata per via orale, e il trattamento potrà durare fino a 180 giorni nelle fasi iniziali dello studio.