Bi 3720931 – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

BI 3720931: Una promettente terapia genica per la fibrosi cistica

Questo articolo esplora gli studi clinici di BI 3720931, una innovativa terapia genica con vettore lentivirale per inalazione in fase di studio per il trattamento della fibrosi cistica. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questa nuova terapia negli adulti con fibrosi cistica che non sono idonei per i modulatori CFTR. La ricerca include studi sia a breve che a lungo termine per valutare i potenziali benefici e rischi di BI 3720931 nel migliorare la funzionalità polmonare e la qualità della vita dei pazienti con questo complesso disturbo genetico.

Cos’è il BI 3720931?

Il BI 3720931 è una nuova e promettente terapia genica in fase di sviluppo per il trattamento della fibrosi cistica (FC). È classificata come terapia genica con vettore lentivirale inalato, il che significa che utilizza un virus modificato per trasportare materiale genetico alle cellule dei polmoni.^[1] Questa terapia mira ad affrontare la causa genetica sottostante della fibrosi cistica, offrendo potenzialmente una nuova opzione di trattamento per i pazienti che non possono utilizzare o beneficiare dei trattamenti FC esistenti.

Come viene somministrato il BI 3720931?

Il BI 3720931 viene somministrato come soluzione per nebulizzatore, il che significa che viene inalato come nebbia direttamente nei polmoni. Il farmaco viene erogato utilizzando un dispositivo speciale chiamato nebulizzatore.^[1] Questo metodo di somministrazione permette alla terapia di raggiungere direttamente le cellule polmonari colpite, aumentandone potenzialmente l’efficacia.

Chi può beneficiare del BI 3720931?

Questa terapia è in fase di sviluppo per adulti con fibrosi cistica che non sono idonei o non possono utilizzare i modulatori CFTR (un altro tipo di trattamento FC). In particolare, potrebbe beneficiare i pazienti che:^[1]

Hanno una diagnosi confermata di FC con un test del cloruro nel sudore positivo o specifiche mutazioni genetiche
Non sono idonei al trattamento con modulatori CFTR a causa delle loro specifiche mutazioni genetiche
Hanno una compromissione della funzione polmonare da moderata a grave (FEV1 tra il 50% e il 100% del valore normale previsto)
Hanno una malattia FC stabile senza recenti esacerbazioni polmonari

Studi clinici e ricerca

Il BI 3720931 è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia. La ricerca viene condotta in due fasi principali:^[1]

Studio di fase I/II (LenticlairTM 1): Questo studio iniziale mira a valutare la sicurezza e i potenziali benefici di una singola dose di BI 3720931. Include sia una parte di aumento della dose in aperto che una parte di espansione randomizzata e controllata con placebo.
Studio di follow-up a lungo termine (LenticlairTM-ON): Questo studio monitorerà i pazienti che hanno ricevuto il BI 3720931 nello studio iniziale per un periodo fino a 15 anni per valutare la sicurezza a lungo termine e la durata degli effetti del trattamento.^[2]

Sicurezza ed effetti collaterali

Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una preoccupazione primaria. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Alcune considerazioni chiave sulla sicurezza includono:^[1]^[2]

Insorgenza di eventi avversi correlati al farmaco
Potenziali tossicità dose-limitanti
Effetti a lungo termine, inclusa la possibilità di nuove neoplasie, gravi disturbi neurologici, disturbi autoimmuni, disturbi ematologici o infezioni
La presenza di lentivirus competente per la replicazione (una preoccupazione di sicurezza specifica per questo tipo di terapia genica)

È importante notare che il profilo di sicurezza completo del BI 3720931 è ancora in fase di definizione attraverso la ricerca in corso.

Potenziali benefici

Mentre l’efficacia del BI 3720931 è ancora in fase di valutazione, gli studi clinici stanno esaminando diversi potenziali benefici, tra cui:^[1]

Miglioramento della funzione polmonare, misurato dai cambiamenti nel FEV1 (volume espiratorio forzato in 1 secondo)
Riduzione delle esacerbazioni polmonari (improvviso peggioramento dei sintomi della FC)
Effetti duraturi da una singola dose di trattamento

Follow-up a lungo termine

Uno degli aspetti unici del programma di ricerca del BI 3720931 è l’enfasi sul follow-up a lungo termine. I pazienti che ricevono il trattamento saranno monitorati per un periodo fino a 15 anni per valutare:^[2]

Durata dell’efficacia del trattamento
Profilo di sicurezza a lungo termine
Eventuali effetti ritardati o complicazioni

Questo periodo di monitoraggio esteso fornirà preziose informazioni sui benefici e i rischi a lungo termine di questo nuovo approccio di terapia genica per la fibrosi cistica.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	BI 3720931
Tipo di Terapia	Terapia genica con vettore lentivirale per inalazione
Somministrazione	Soluzione per nebulizzatore
Popolazione Target	Adulti con fibrosi cistica non idonei per i modulatori CFTR
Obiettivi Primari	Valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia
Misura Chiave di Efficacia	Variazione della percentuale prevista del FEV1 (FEV1pp)
Durata dello Studio	Studio iniziale di 24 settimane con follow-up a lungo termine fino a 15 anni
Monitoraggio della Sicurezza	Eventi avversi, eventi avversi gravi, eventi avversi ritardati
Caratteristiche Uniche	Potenziale efficacia a lungo termine dopo somministrazione di dose singola

Studi in corso con Bi 3720931

Data di inizio: 2025-07-03

Studio a lungo termine sulla sicurezza di BI 3720931 in persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a uno studio precedente

Reclutamento
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La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a un precedente studio con il trattamento BI 3720931. Il trattamento è una terapia genica somministrata tramite inalazione utilizzando una soluzione per nebulizzatore. L’obiettivo principale dello…
Malattie studiate:
- Fibrosi cistica del polmone
Farmaci studiati:
- Bi 3720931
Data di inizio: 2024-12-19

Studio sulla tollerabilità e l’efficacia di BI 3720931 in adulti con fibrosi cistica non idonei ai modulatori CFTR

Non ancora in reclutamento
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La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni, causando difficoltà respiratorie e infezioni polmonari frequenti. Questo studio clinico si concentra su adulti con fibrosi cistica che non possono utilizzare i modulatori CFTR, un tipo di trattamento specifico per questa malattia. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia…
Malattie studiate:
- Fibrosi cistica del polmone
Farmaci studiati:
- Gadobutrol
- Bi 3720931

Glossario

Cystic Fibrosis (CF): Un disturbo genetico che colpisce i polmoni, il pancreas e altri organi, causando l'accumulo di muco denso e appiccicoso che porta a frequenti infezioni polmonari e difficoltà respiratorie.
CFTR modulators: Farmaci che prendono di mira la causa sottostante della fibrosi cistica migliorando la funzione della proteina CFTR difettosa. Non tutti i pazienti affetti da FC sono idonei a questi trattamenti a causa delle loro specifiche mutazioni genetiche.
Lentiviral vector: Uno strumento basato su virus utilizzato nella terapia genica per introdurre materiale genetico nelle cellule. In questo caso, viene utilizzato per correggere potenzialmente il difetto genetico che causa la fibrosi cistica.
FEV1: Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, una misura della funzione polmonare che indica quanto aria una persona può espirare forzatamente in un secondo. Viene spesso espresso come percentuale del valore normale previsto (FEV1pp).
Nebulizer: Un dispositivo medico che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni. È comunemente utilizzato per somministrare farmaci respiratori.
Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante una sperimentazione clinica, sia che sia correlato o meno al trattamento in studio.
Pulmonary exacerbation (PEX): Un peggioramento dei sintomi respiratori nei pazienti con fibrosi cistica, che spesso richiede un trattamento aggiuntivo o il ricovero ospedaliero.
Spirometry: Un test di funzionalità polmonare che misura quanta aria una persona può inalare ed espirare, e quanto velocemente può espirare. Viene utilizzato per valutare la gravità della fibrosi cistica e monitorare i cambiamenti nel tempo.