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Valoctocogene Roxaparvovec

Questo articolo tratta dello studio clinico in corso che sta investigando gli effetti a lungo termine di Valoctocogene Roxaparvovec (BMN 270), una terapia genica per il trattamento dell’Emofilia A grave. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questa terapia innovativa su un periodo prolungato, fornendo preziose informazioni sul suo potenziale come soluzione a lungo termine per i pazienti affetti da questo disturbo della coagulazione.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Valoctocogene Roxaparvovec?

Il valoctocogene roxaparvovec, noto anche con il nome commerciale Roctavian, è una rivoluzionaria terapia genica progettata per trattare l’emofilia A grave[1]. Questo trattamento innovativo è conosciuto anche con altri nomi, tra cui BMN 270, AAV-hFVIII-SQ e BMN-270[1]. L’emofilia A è un disturbo genetico che influisce sulla coagulazione del sangue, causando sanguinamenti prolungati e facili lividi.

Come Funziona?

Il valoctocogene roxaparvovec utilizza un virus modificato (chiamato virus adeno-associato) per trasportare una copia funzionale del gene del fattore VIII della coagulazione alle cellule epatiche del paziente[1]. Questa terapia genica mira a consentire al corpo di produrre il proprio fattore VIII, potenzialmente riducendo o eliminando la necessità di una terapia sostitutiva regolare del fattore VIII.

Informazioni sulla Sperimentazione Clinica

È in corso uno studio di follow-up a lungo termine (Studio 270-401, noto anche come GENEr8-LTE) per valutare la sicurezza e l’efficacia del valoctocogene roxaparvovec in pazienti con emofilia A grave che hanno precedentemente ricevuto il trattamento in altre sperimentazioni cliniche di BioMarin[1].

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine, i pazienti devono soddisfare determinati criteri:

  • Aver completato o essere attualmente arruolati in uno studio di trattamento primario con valoctocogene roxaparvovec[1]
  • Essere in grado di fornire il consenso informato[1]
  • Essere in buona salute generale, senza condizioni che impedirebbero la piena conformità ai requisiti dello studio[1]

Obiettivi dello Studio

Gli obiettivi principali di questo studio di follow-up a lungo termine includono:

  1. Valutare la sicurezza a lungo termine del valoctocogene roxaparvovec[1]
  2. Valutare gli effetti a lungo termine del trattamento nei pazienti con emofilia A[1]
  3. Monitorare l’uso di altri agenti emostatici (farmaci che aiutano a controllare il sanguinamento)[1]
  4. Valutare l’impatto a lungo termine sulla qualità della vita dei pazienti[1]

Monitoraggio della Sicurezza

Lo studio monitorerà attentamente i partecipanti per eventuali reazioni o eventi avversi, con particolare attenzione a:

  • Epatotossicità: Potenziale danno epatico[1]
  • Eventi tromboembolici: Coaguli di sangue che potrebbero bloccare i vasi sanguigni[1]
  • Sviluppo di inibitori del fattore VIII: Anticorpi che potrebbero interferire con il trattamento[1]
  • Potenziale trasmissione a terzi[1]
  • Rischio teorico di tumorigenesi: La possibilità di formazione di tumori[1]

Potenziali Benefici

Lo studio valuterà diversi potenziali benefici del valoctocogene roxaparvovec, tra cui:

  • Cambiamenti nel tasso annuale di sanguinamento[1]
  • Livelli di attività del fattore VIII nel tempo[1]
  • Riduzione nell’uso di altri farmaci emostatici[1]
  • Miglioramenti nella qualità della vita dei pazienti[1]

Somministrazione

Il valoctocogene roxaparvovec viene somministrato come singola infusione endovenosa[1]. La soluzione per infusione contiene 2 × 10^13 genomi vettoriali per millilitro[1]. È importante notare che si tratta di un trattamento unico e non ci saranno ulteriori somministrazioni durante lo studio di follow-up a lungo termine[1].

I pazienti arruolati in questo studio saranno monitorati attraverso controlli regolari, che possono includere chiamate telefoniche, visite remote o visite in loco, condotte trimestralmente per almeno 10 anni[1]. Questo follow-up a lungo termine è cruciale per comprendere gli effetti duraturi e la sicurezza di questa innovativa terapia genica.

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Fase IV, Follow-up a lungo termine
Trattamento Valoctocogene Roxaparvovec (BMN 270)
Obiettivo Principale Valutare la sicurezza a lungo termine
Obiettivi Secondari Valutare gli effetti a lungo termine, l’uso di agenti emostatici, l’impatto sulla qualità della vita
Durata ≥ 10 anni
Endpoint Chiave Eventi avversi, tassi di sanguinamento, attività del Fattore VIII, uso di farmaci, misure della qualità della vita
Idoneità Partecipanti da precedenti studi clinici BioMarin per BMN 270
Raccolta Dati Trimestrale tramite chiamate telefoniche, assistenza infermieristica mobile e/o visite in sede

FAQ

  • Che cos’è il Valoctocogene Roxaparvovec? Il Valoctocogene Roxaparvovec, noto anche come BMN 270 o Roctavian, è una terapia genica per l’Emofilia A grave. Utilizza un virus modificato per fornire una copia funzionale del gene del fattore VIII della coagulazione alle cellule del paziente.
  • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio clinico è valutare la sicurezza a lungo termine del Valoctocogene Roxaparvovec nei pazienti con Emofilia A grave che hanno precedentemente ricevuto il trattamento in altri studi clinici BioMarin.
  • Per quanto tempo i partecipanti saranno seguiti in questo studio? I partecipanti saranno seguiti per 10 anni o più, con raccolta dati trimestrale attraverso chiamate telefoniche, visite infermieristiche domiciliari o visite in sede.
  • Quali sono alcuni dei risultati chiave misurati in questo studio? I risultati chiave includono l’insorgenza di eventi avversi, i cambiamenti nei tassi di sanguinamento annuali, i livelli di attività del Fattore VIII nel tempo, l’uso di altri farmaci emostatici e i cambiamenti nelle misure della qualità della vita.
  • Chi è idoneo a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine? Sono idonei i partecipanti che hanno completato o sono attualmente arruolati in specifici studi clinici BioMarin per il Valoctocogene Roxaparvovec. Devono essere in grado di fornire il consenso informato ed essere generalmente abbastanza sani da rispettare i requisiti dello studio.

Sperimentazioni cliniche in corso su Valoctocogene Roxaparvovec

  • Data di inizio: 2024-08-16

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con emofilia A che hanno ricevuto valoctocogene roxaparvovec

    In arruolamento

    3 1 1 1

    Lo studio riguarda l’Emofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché il loro corpo non produce abbastanza una proteina chiamata fattore VIII, necessaria per la coagulazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BMN 270, noto anche come…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Belgio Francia Spagna Germania

Glossario

  • Hemophilia A: Un disturbo emorragico genetico causato da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue, che porta a sanguinamenti prolungati e facili lividi.
  • Gene therapy: Un approccio terapeutico che prevede l'introduzione di materiale genetico nelle cellule di una persona per compensare geni anomali o per produrre una proteina benefica.
  • Valoctocogene Roxaparvovec (BMN 270): Una terapia genica progettata per fornire una copia funzionale del gene del Fattore VIII ai pazienti con Emofilia A.
  • Factor VIII: Una proteina essenziale per la coagulazione del sangue, carente nelle persone con Emofilia A.
  • Adeno-Associated Virus (AAV): Un piccolo virus utilizzato come vettore nella terapia genica per trasportare materiale genetico nelle cellule.
  • Annualized Bleeding Rate (ABR): Il numero di episodi emorragici che una persona sperimenta in un anno, utilizzato per valutare l'efficacia dei trattamenti dell'Emofilia.
  • Prophylaxis: Trattamento preventivo, spesso comprendente infusioni regolari di fattore della coagulazione, per prevenire episodi emorragici nei pazienti con Emofilia.
  • Health-Related Quality of Life (HRQoL): Una misura della percezione della salute fisica e mentale di una persona nel tempo.
  • Hepatotoxicity: Danno epatico causato dall'esposizione a farmaci o altre sostanze.
  • Thromboembolic events: La formazione di coaguli di sangue che possono potenzialmente bloccare i vasi sanguigni, causando gravi problemi di salute.